Tofacitinib-respons ved colitis ulcerosa - en virkelig verden prospektiv multicenterundersøgelse (TOUR)

Det foreslåede prospektive tofacitinib-register er en prospektiv patientkohorte med det formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​dette lægemiddel i "det virkelige liv". Alle patienter, der starter med tofacitinib mod ulcerøs colitis i forbindelse med standardbehandling, vil være kvalificerede inden for 4 uger efter behandlingsstart. Patienter vil fortrinsvis blive indskrevet ved det besøg, hvor terapien påbegyndes. Ved baseline patientkarakteristika, herunder omfanget af sygdom, vil tidligere behandlinger (herunder antallet af tidligere mislykkede biologiske lægemidler) og pro-inflammatoriske laboratoriemarkører (CRP, hvis tilgængeligt calprotectin) blive fanget i en potentiel webbaseret database. Derudover vil hver godkendt studiedeltager blive tilmeldt et webbaseret prospektivt patientdrevet register (PPR) for at evaluere patientrapportresultater (PRO'er) (såsom validerede mål for depression, social tilfredshed, smerte, træthed) og sikkerhedshændelser (f.eks. hospitalsindlæggelser; herpes zoster, komplikationer, der kræver seponering af tofacitinib).

Følgende resultater vil blive vurderet: Respons og remission vurderet af Simple Clinical Colitis Activity Index (SCCAI) (primært endepunkt), derudover vil sekundære resultater omfatte: den delvise Mayo-score, 6-points subscore af Mayo-scoren, og Manitoba-indekset, behov for steroider, behov for operation eller hospitalsindlæggelse, behov for intensivering af dosering eller reduktion af dosering samt vedvarende tofacitinib-behandling. Endoskopioplysninger vil blive indsamlet, hvis det udføres som en del af rutinepleje, men undersøgelsen vil ikke have et endoskopisk krav. Websteder vil blive opfordret til at rapportere en Mayo-endoskopisk score, hvis det udføres som en del af rutinepleje som et sekundært endepunkt. Resultaterne vil blive fastlagt i indstillingen af ​​standarden for plejebesøg, som normalt planlægges ved slutningen af ​​induktionen (ca. 6-12 uger efter start af tofacitinib) og under vedligeholdelsesbehandling efter 4-6 og 9-12 måneder og derefter hver 3.-4. måned op til 36 måneder. PRO'er og sikkerhed vil blive vurderet med PPR-instrumentet ved baseline, dagligt i de første 2 uger for bedre at forstå hurtigheden af ​​debut, og efter 6,10,14,22,30,38,46 og 54 uger og derefter hver 3.-4. måneder op til 36 måneder. Analyserne af disse data vil lette UC-patientbehandlingen og forbedre den overordnede kvalitet af IBD-behandling i USA og på verdensplan. Denne undersøgelse skal udføres i overensstemmelse med amerikanske og internationale standarder for god klinisk praksis (FDA Titel 21 del 312 og International Conference on Harmonization guidelines), gældende regeringsbestemmelser og institutionelle forskningspolitikker og -procedurer.