Respuesta de tofacitinib en colitis ulcerosa: un estudio multicéntrico prospectivo del mundo real (TOUR)

El registro prospectivo de tofacitinib propuesto es una cohorte prospectiva de pacientes con el objetivo de evaluar la eficacia y la seguridad de este fármaco en la "vida real". Todos los pacientes que comienzan con tofacitinib para la colitis ulcerosa en el contexto de la terapia de atención estándar serán elegibles dentro de las 4 semanas posteriores al inicio de la terapia. Preferentemente, los pacientes se inscribirán en la visita en la que se inicie la terapia. En las características iniciales del paciente, incluida la extensión de la enfermedad, las terapias anteriores (incluido el número de productos biológicos que fallaron anteriormente) y los marcadores de laboratorio proinflamatorios (CRP, si está disponible, calprotectina) se capturarán en una base de datos prospectiva basada en la web. Además, cada participante del estudio que haya dado su consentimiento se inscribirá en un registro potenciado por pacientes prospectivos (PPR) basado en la web para evaluar los resultados de los informes de los pacientes (PRO) (como medidas validadas para la depresión, la satisfacción social, el dolor, la fatiga) y los eventos de seguridad (p. hospitalizaciones; herpes zoster, complicaciones que requieren la suspensión de tofacitinib).

Se evaluarán los siguientes resultados: Respuesta y remisión según lo evaluado por el Índice de actividad de colitis clínica simple (SCCAI) (criterio de valoración principal), además, los resultados secundarios incluirán: la puntuación parcial de Mayo, la subpuntuación de 6 puntos de la puntuación de Mayo y el índice de Manitoba, la necesidad de esteroides, la necesidad de cirugía u hospitalización, la necesidad de intensificación o reducción de la dosis, así como la persistencia del tratamiento con tofacitinib. La información de la endoscopia se recopilará si se realiza como parte de la atención de rutina, pero el estudio no tendrá un requisito endoscópico. Se alentará a los sitios a informar una puntuación endoscópica de Mayo si se realiza como parte de la atención de rutina como criterio de valoración secundario. Los resultados se determinarán en el marco de las visitas estándar de atención, que normalmente se programan al final de la inducción (aprox. 6-12 semanas después del inicio de tofacitinib) y durante la terapia de mantenimiento después de 4-6 y 9-12 meses y luego cada 3-4 meses hasta los 36 meses. Los PRO y la seguridad se evaluarán con el instrumento PPR al inicio, diariamente en las primeras 2 semanas para comprender mejor la rapidez del inicio, y después de 6, 10, 14, 22, 30, 38, 46 y 54 semanas y luego cada 3 o 4 meses hasta 36 meses. Los análisis de estos datos facilitarán la atención de los pacientes con CU y mejorarán la calidad general del tratamiento de la EII en los EE. UU. y en todo el mundo. Este estudio se llevará a cabo de acuerdo con los estándares estadounidenses e internacionales de buenas prácticas clínicas (FDA Título 21 parte 312 y las pautas de la Conferencia Internacional sobre Armonización), las reglamentaciones gubernamentales aplicables y las políticas y procedimientos de investigación institucionales.