Reakce na tofacitinib u ulcerózní kolitidy – prospektivní multicentrická studie v reálném světě (TOUR)

Navrhovaný prospektivní registr tofacitinibu je prospektivní kohorta pacientů s cílem zhodnotit účinnost a bezpečnost tohoto léku v „reálném životě“. Všichni pacienti, kteří zahajují léčbu tofacitinibem pro ulcerózní kolitidu v rámci standardní léčby, budou způsobilí do 4 týdnů od zahájení léčby. Přednostně budou pacienti zařazeni při návštěvě, kde je léčba zahájena. Při výchozích charakteristikách pacienta, včetně rozsahu onemocnění, budou předchozí terapie (včetně počtu dříve neúspěšných biologických léků) a prozánětlivé laboratorní markery (CRP, pokud je k dispozici kalprotektin) zachyceny v prospektivní webové databázi. Každý účastník studie se souhlasem bude navíc zapsán do webového prospektivního registru pacientů (PPR), aby se vyhodnotily výsledky hlášení pacientů (PRO) (jako jsou ověřená opatření pro depresi, sociální spokojenost, bolest, únavu) a bezpečnostní události (např. hospitalizace; herpes zoster, komplikace vyžadující vysazení tofacitinibu).

Posouzeny budou následující výsledky: Odpověď a remise podle hodnocení Simple Clinical Colitis Activity Index (SCCAI) (primární cílový bod), kromě toho sekundární výsledky budou zahrnovat: částečné skóre Mayo, 6bodové dílčí skóre skóre Mayo a manitoba index, potřeba steroidů, potřeba chirurgického zákroku nebo hospitalizace, potřeba intenzifikace nebo snížení dávkování a také přetrvávání léčby tofacitinibem. Endoskopické informace budou shromažďovány, pokud budou provedeny jako součást běžné péče, ale studie nebude mít endoskopický požadavek. Místa budou vyzvána, aby hlásila Mayo endoskopické skóre, pokud je provedeno jako součást rutinní péče jako sekundární cíl. Výsledky budou stanoveny při nastavení standardu návštěv v péči, které jsou obvykle naplánovány na konci indukce (cca. 6–12 týdnů po zahájení léčby tofacitinibem) a během udržovací léčby po 4–6 a 9–12 měsících a poté každé 3–4 měsíce až do 36 měsíců. PRO a bezpečnost budou hodnoceny pomocí nástroje PPR na začátku, denně v prvních 2 týdnech pro lepší pochopení rychlosti nástupu a po 6, 10, 14, 22, 30, 38, 46 a 54 týdnech a poté každé 3-4 týdny měsíců až 36 měsíců. Analýzy těchto dat usnadní péči o pacienty s UC a zlepší celkovou kvalitu léčby IBD v USA i ve světě. Tato studie má být provedena v souladu s americkými a mezinárodními standardy správné klinické praxe (FDA Hlava 21 část 312 a pokyny Mezinárodní konference o harmonizaci), platnými vládními předpisy a institucionálními výzkumnými politikami a postupy.