Tofacitinib-respons ved ulcerøs kolitt - en virkelig verdens prospektiv multisenterstudie (TOUR)

Det foreslåtte prospektive tofacitinib-registeret er en potensiell pasientkohort med mål om å evaluere effektiviteten og sikkerheten til dette stoffet i "det virkelige liv". Alle pasienter som starter med tofacitinib for ulcerøs kolitt i en standardbehandling vil være kvalifisert innen 4 uker etter behandlingsstart. Pasienter vil fortrinnsvis bli registrert ved besøket der terapien startes. Ved baseline pasientkarakteristikker, inkludert omfanget av sykdom, vil tidligere terapier (inkludert antall tidligere mislykkede biologiske midler) og pro-inflammatoriske laboratoriemarkører (CRP, hvis tilgjengelig calprotectin) bli fanget opp i en potensiell nettbasert database. I tillegg vil hver studiedeltaker med samtykke bli registrert i et nettbasert potensielt pasientdrevet register (PPR) for å evaluere pasientrapportresultater (PRO-er) (som validerte tiltak for depresjon, sosial tilfredshet, smerte, tretthet) og sikkerhetshendelser (f.eks. sykehusinnleggelser; herpes zoster, komplikasjoner som krever seponering av tofacitinib).

Følgende utfall vil bli vurdert: Respons og remisjon vurdert av Simple Clinical Colitis Activity Index (SCCAI) (primært endepunkt), i tillegg vil sekundære utfall inkludere: den delvise Mayo-skåren, 6-punkts subscore av Mayo-skåren, og Manitoba-indeksen, behov for steroider, behov for kirurgi eller sykehusinnleggelse, behov for intensivering av dosering eller reduksjon av dosering samt vedvarende behandling med tofacitinib. Endoskopiinformasjon vil bli samlet inn hvis det gjøres som en del av rutinemessig behandling, men studien vil ikke ha et endoskopisk krav. Nettsteder vil bli oppfordret til å rapportere en Mayo-endoskopisk poengsum hvis det gjøres som en del av rutinepleie som et sekundært endepunkt. Resultatene vil bli bestemt i innstillingen av standarden for omsorgsbesøk, som normalt planlegges ved slutten av induksjonen (ca. 6-12 uker etter oppstart av tofacitinib) og under vedlikeholdsbehandling etter 4-6 og 9-12 måneder og deretter hver 3.-4. måned opp til 36 måneder. PRO-er og sikkerhet vil bli vurdert med PPR-instrumentet ved baseline, daglig i de første 2 ukene for bedre å forstå hurtigheten av debut, og etter 6,10,14,22,30,38,46 og 54 uker og deretter hver 3.-4. måneder opp til 36 måneder. Analysene av disse dataene vil lette UC-pasientbehandling og forbedre den generelle kvaliteten på IBD-behandling i USA og over hele verden. Denne studien skal utføres i henhold til amerikanske og internasjonale standarder for god klinisk praksis (FDA tittel 21 del 312 og retningslinjer for internasjonal harmonisering), gjeldende myndighetsbestemmelser og institusjonelle forskningspolitikker og prosedyrer.