Resposta ao tofacitinibe na colite ulcerosa - um estudo multicêntrico prospectivo do mundo real (TOUR)

O registro prospectivo de tofacitinibe proposto é uma coorte prospectiva de pacientes com o objetivo de avaliar a eficácia e a segurança desse medicamento na "vida real". Todos os pacientes iniciando tofacitinibe para colite ulcerativa no contexto da terapia padrão serão elegíveis dentro de 4 semanas após o início da terapia. Preferencialmente, os pacientes serão inscritos na consulta em que a terapia for iniciada. Na linha de base, as características do paciente, incluindo a extensão da doença, as terapias anteriores (incluindo o número de produtos biológicos que falharam anteriormente) e os marcadores laboratoriais pró-inflamatórios (CRP, se calprotectina disponível) serão capturados em um banco de dados prospectivo baseado na web. Além disso, cada participante do estudo consentido será inscrito em um registro prospectivo de paciente (PPR) baseado na web para avaliar os resultados do relatório do paciente (PRO) (como medidas validadas para depressão, satisfação social, dor, fadiga) e eventos de segurança (por exemplo, hospitalizações; herpes zoster, complicações que requerem a descontinuação de tofacitinib).

Os seguintes resultados serão avaliados: Resposta e remissão conforme avaliado pelo Simple Clinical Colitis Activity Index (SCCAI) (endpoint primário), além disso, os resultados secundários incluirão: a pontuação parcial de Mayo, a subpontuação de 6 pontos da pontuação de Mayo e o índice de Manitoba, necessidade de esteroides, necessidade de cirurgia ou hospitalização, necessidade de intensificação ou redução da dosagem, bem como persistência da terapia com tofacitinibe. As informações da endoscopia serão coletadas se forem feitas como parte dos cuidados de rotina, mas o estudo não terá um requisito endoscópico. Os centros serão encorajados a relatar uma pontuação endoscópica de Mayo se for feito como parte do atendimento de rotina como um desfecho secundário. Os resultados serão determinados no estabelecimento das visitas padrão de atendimento, que normalmente são agendadas no final da indução (aprox. 6-12 semanas após o início do tofacitinibe) e durante a terapia de manutenção após 4-6 e 9-12 meses e depois a cada 3-4 meses até 36 meses. Os PRO e a segurança serão avaliados com o instrumento PPR na linha de base, diariamente nas primeiras 2 semanas para entender melhor a rapidez do início, e após 6,10,14,22,30,38,46 e 54 semanas e depois a cada 3-4 meses até 36 meses. A análise desses dados facilitará o atendimento ao paciente UC e melhorará a qualidade geral da terapia de DII nos EUA e no mundo. Este estudo deve ser conduzido de acordo com os padrões americanos e internacionais de Boas Práticas Clínicas (Título 21 da FDA, parte 312 e diretrizes da Conferência Internacional sobre Harmonização), regulamentos governamentais aplicáveis ​​e políticas e procedimentos institucionais de pesquisa.