Tofacitinib-svar vid ulcerös kolit - en verklig prospektiv multicenterstudie (TOUR)

Det föreslagna prospektiva tofacitinib-registret är en prospektiv patientkohort med målet att utvärdera effektiviteten och säkerheten för detta läkemedel i "verkliga livet". Alla patienter som börjar med tofacitinib för ulcerös kolit inom ramen för standardbehandling kommer att vara berättigade inom 4 veckor efter behandlingsstart. Företrädesvis kommer patienter att skrivas in vid besöket där behandlingen påbörjas. Vid baslinjens patientegenskaper, inklusive sjukdomens omfattning, kommer tidigare behandlingar (inklusive antalet tidigare misslyckade biologiska läkemedel) och pro-inflammatoriska laboratoriemarkörer (CRP, om tillgängligt calprotectin) att fångas i en potentiell webbaserad databas. Dessutom kommer varje godkänd studiedeltagare att registreras i ett webbaserat prospektivt patientdrivet register (PPR) för att utvärdera patientrapportresultat (PRO) (såsom validerade åtgärder för depression, social tillfredsställelse, smärta, trötthet) och säkerhetshändelser (t.ex. sjukhusvistelser; herpes zoster, komplikationer som kräver utsättande av tofacitinib).

Följande resultat kommer att bedömas: Respons och remission bedömd av Simple Clinical Colitis Activity Index (SCCAI) (primärt effektmått), dessutom kommer sekundära resultat att inkludera: partiell Mayo-poäng, 6-poängs delpoäng av Mayo-poängen och Manitoba-index, behov av steroider, behov av operation eller sjukhusvistelse, behov av intensifiering av doseringen eller minskning av doseringen samt ihållande behandling med tofacitinib. Endoskopiinformation kommer att samlas in om den görs som en del av rutinvården, men studien kommer inte att ha ett endoskopiskt krav. Webbplatserna kommer att uppmuntras att rapportera en Mayo-endoskopisk poäng om den görs som en del av rutinvård som en sekundär endpoint. Resultaten kommer att bestämmas i inställningen av standarden för vårdbesök, som normalt schemaläggs vid slutet av inskolningen (ca. 6-12 veckor efter start av tofacitinib) och under underhållsbehandling efter 4-6 och 9-12 månader och sedan var 3-4 månad upp till 36 månader. PRO och säkerhet kommer att utvärderas med PPR-instrumentet vid baslinjen, dagligen under de första 2 veckorna för att bättre förstå hur snabbt debuterar, och efter 6,10,14,22,30,38,46 och 54 veckor och sedan var 3-4:e vecka månader upp till 36 månader. Analyserna av dessa data kommer att underlätta UC-patientvård och förbättra den övergripande kvaliteten på IBD-terapi i USA och över hela världen. Denna studie ska genomföras i enlighet med amerikanska och internationella standarder för god klinisk praxis (FDA Titel 21 del 312 och riktlinjer för internationella konferenser om harmonisering), tillämpliga myndighetsföreskrifter och institutionella forskningspolicyer och procedurer.