Odpowiedź na tofacytynib we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego — prospektywne badanie wieloośrodkowe w świecie rzeczywistym (TOUR)

Proponowany prospektywny rejestr tofacytynibu jest prospektywną kohortą pacjentów, której celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tego leku w „prawdziwym życiu”. Wszyscy pacjenci rozpoczynający leczenie tofacytynibem z powodu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego w ramach leczenia standardowego będą kwalifikować się do leczenia w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia leczenia. Pacjenci będą zapisywani preferencyjnie na wizycie, na której rozpoczynana jest terapia. Wyjściowa charakterystyka pacjenta, w tym zakres choroby, poprzednie terapie (w tym liczba wcześniej nieudanych leków biologicznych) i prozapalne markery laboratoryjne (CRP, jeśli dostępna jest kalprotektyna) zostaną zarejestrowane w prospektywnej internetowej bazie danych. Ponadto każdy uczestnik badania, na który wyrażono zgodę, zostanie wpisany do internetowego prospektywnego rejestru pacjentów (PPR) w celu oceny wyników raportów pacjentów (PRO) (takich jak zatwierdzone pomiary depresji, zadowolenia społecznego, bólu, zmęczenia) i zdarzeń związanych z bezpieczeństwem (np. hospitalizacje; półpasiec, powikłania wymagające odstawienia tofacytynibu).

Oceniane będą następujące wyniki: Odpowiedź i remisja oceniane na podstawie prostego klinicznego wskaźnika aktywności zapalenia jelita grubego (SCCAI) (pierwszorzędowy punkt końcowy), dodatkowo drugorzędowe wyniki będą obejmować: częściową punktację Mayo, 6-punktową punktację cząstkową skali Mayo oraz wskaźnik Manitoba, konieczność stosowania sterydów, konieczność operacji lub hospitalizacji, konieczność zintensyfikowania lub zmniejszenia dawki oraz kontynuacja leczenia tofacytynibem. Informacje endoskopowe zostaną zebrane, jeśli zostaną wykonane w ramach rutynowej opieki, ale badanie nie będzie wymagać endoskopii. Ośrodki będą zachęcane do zgłaszania wyników endoskopii Mayo, jeśli zostaną one wykonane w ramach rutynowej opieki jako drugorzędowy punkt końcowy. Efekty będą ustalane w ramach ustalania standardu wizyt pielęgnacyjnych, które standardowo wyznaczane są na zakończenie indukcji (ok. 6-12 tygodni po rozpoczęciu tofacytynibu) oraz w trakcie leczenia podtrzymującego po 4-6 i 9-12 miesiącach, a następnie co 3-4 miesiące do 36 miesięcy. PRO i bezpieczeństwo będą oceniane za pomocą instrumentu PPR na początku badania, codziennie przez pierwsze 2 tygodnie, aby lepiej zrozumieć szybkość wystąpienia, a po 6, 10, 14, 22, 30, 38, 46 i 54 tygodniach, a następnie co 3-4 miesięcy do 36 miesięcy. Analizy tych danych ułatwią opiekę nad pacjentami z UC i poprawią ogólną jakość terapii IBD w USA i na świecie. To badanie należy przeprowadzić zgodnie z amerykańskimi i międzynarodowymi standardami Dobrej Praktyki Klinicznej (FDA Tytuł 21 część 312 i wytyczne Międzynarodowej Konferencji w sprawie Harmonizacji), obowiązującymi przepisami rządowymi oraz polityką i procedurami badań instytucjonalnych.