Risposta al tofacitinib nella colite ulcerosa: uno studio multicentrico prospettico nel mondo reale (TOUR)

Il registro prospettico di tofacitinib proposto è una coorte di pazienti prospettici con l'obiettivo di valutare l'efficacia e la sicurezza di questo farmaco nella "vita reale". Tutti i pazienti che iniziano tofacitinib per la colite ulcerosa nell'ambito della terapia standard saranno idonei entro 4 settimane dall'inizio della terapia. Preferibilmente, i pazienti saranno arruolati alla visita in cui viene iniziata la terapia. Al basale le caratteristiche del paziente, inclusa l'estensione della malattia, le terapie precedenti (incluso il numero di farmaci biologici precedentemente falliti) e i marcatori di laboratorio pro-infiammatori (CRP, se disponibile calprotectina) saranno acquisiti in un database prospettico basato sul web. Inoltre, ogni partecipante allo studio acconsentito sarà arruolato in un registro prospettico basato sul web (PPR) per valutare i risultati dei rapporti dei pazienti (PRO) (come misure convalidate per depressione, soddisfazione sociale, dolore, affaticamento) ed eventi di sicurezza (ad es. ricoveri; herpes zoster, complicanze che richiedono l'interruzione di tofacitinib).

Verranno valutati i seguenti risultati: Risposta e remissione valutate dal Simple Clinical Colitis Activity Index (SCCAI) (endpoint primario), inoltre gli esiti secondari includeranno: il punteggio parziale di Mayo, il punteggio parziale di 6 punti del punteggio di Mayo e l'indice Manitoba, necessità di steroidi, necessità di intervento chirurgico o ospedalizzazione, necessità di intensificazione o riduzione del dosaggio nonché persistenza della terapia con tofacitinib. Le informazioni sull'endoscopia verranno raccolte se eseguite come parte delle cure di routine, ma lo studio non avrà un requisito endoscopico. I siti saranno incoraggiati a segnalare un punteggio endoscopico Mayo se eseguito come parte delle cure di routine come endpoint secondario. Gli esiti saranno determinati nell'ambito dello standard delle visite assistenziali, che normalmente sono programmate al termine dell'induzione (circa 30 minuti). 6-12 settimane dopo l'inizio di tofacitinib) e durante la terapia di mantenimento dopo 4-6 e 9-12 mesi e poi ogni 3-4 mesi fino a 36 mesi. I PRO e la sicurezza saranno valutati con lo strumento PPR al basale, quotidianamente nelle prime 2 settimane per comprendere meglio la rapidità di insorgenza, e dopo 6, 10, 14, 22, 30, 38, 46 e 54 settimane e poi ogni 3-4 mesi fino a 36 mesi. Le analisi di questi dati faciliteranno la cura dei pazienti affetti da CU e miglioreranno la qualità complessiva della terapia IBD negli Stati Uniti e nel mondo. Questo studio deve essere condotto secondo gli standard statunitensi e internazionali di buona pratica clinica (FDA Title 21 part 312 e linee guida della Conferenza internazionale sull'armonizzazione), i regolamenti governativi applicabili e le politiche e procedure di ricerca istituzionale.