Réponse du tofacitinib dans la rectocolite hémorragique - une étude multicentrique prospective en situation réelle (TOUR)

Le registre prospectif proposé sur le tofacitinib est une cohorte prospective de patients dont l'objectif est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de ce médicament dans la « vie réelle ». Tous les patients commençant le tofacitinib pour la colite ulcéreuse dans le cadre d'un traitement standard seront éligibles dans les 4 semaines suivant le début du traitement. De préférence, les patients seront inscrits lors de la visite où la thérapie est initiée. Au départ, les caractéristiques des patients, y compris l'étendue de la maladie, les traitements antérieurs (y compris le nombre de produits biologiques ayant échoué précédemment) et les marqueurs de laboratoire pro-inflammatoires (CRP, si calprotectine disponible) seront saisis dans une base de données prospective en ligne. De plus, chaque participant à l'étude consentant sera inscrit dans un registre prospectif alimenté par les patients (PPR) basé sur le Web pour évaluer les résultats des rapports des patients (PRO) (tels que les mesures validées pour la dépression, la satisfaction sociale, la douleur, la fatigue) et les événements de sécurité (par ex. hospitalisations; zona, complications nécessitant l'arrêt du tofacitinib).

Les critères de jugement suivants seront évalués : la réponse et la rémission telles qu'évaluées par le Simple Clinical Colitis Activity Index (SCCAI) (critère d'évaluation principal). En outre, les critères de jugement secondaires incluront : le score Mayo partiel, le sous-score de 6 points du score Mayo et l'indice du Manitoba, le besoin de stéroïdes, le besoin de chirurgie ou d'hospitalisation, le besoin d'intensification ou de réduction de la dose ainsi que la persistance du traitement par tofacitinib. Les informations d'endoscopie seront collectées si elles sont effectuées dans le cadre des soins de routine, mais l'étude n'aura pas d'exigence endoscopique. Les sites seront encouragés à déclarer un score endoscopique Mayo s'il est effectué dans le cadre des soins de routine en tant que critère d'évaluation secondaire. Les résultats seront déterminés dans le cadre de la norme de visites de soins, qui sont normalement prévues à la fin de l'induction (env. 6-12 semaines après le début du tofacitinib) et pendant le traitement d'entretien après 4-6 et 9-12 mois, puis tous les 3-4 mois jusqu'à 36 mois. Les PRO et la sécurité seront évaluées avec l'instrument PPR au départ, quotidiennement au cours des 2 premières semaines pour mieux comprendre la rapidité d'apparition, et après 6, 10, 14, 22, 30, 38, 46 et 54 semaines, puis toutes les 3-4 mois jusqu'à 36 mois. Les analyses de ces données faciliteront les soins aux patients atteints de CU et amélioreront la qualité globale du traitement des MII aux États-Unis et dans le monde. Cette étude doit être menée conformément aux normes américaines et internationales de bonnes pratiques cliniques (FDA Titre 21 partie 312 et directives de la Conférence internationale sur l'harmonisation), aux réglementations gouvernementales applicables et aux politiques et procédures de recherche institutionnelles.