Tofacitinib-respons bij colitis ulcerosa - een real-world prospectieve multicenterstudie (TOUR)

Het voorgestelde prospectieve tofacitinib-register is een prospectief patiëntencohort met als doel de werkzaamheid en veiligheid van dit geneesmiddel in het "echte leven" te evalueren. Alle patiënten die beginnen met tofacitinib voor colitis ulcerosa in de setting van de standaardbehandeling komen binnen 4 weken na aanvang van de behandeling in aanmerking. Patiënten worden bij voorkeur ingeschreven bij het bezoek waar de therapie wordt gestart. Patiëntkenmerken bij baseline, waaronder de omvang van de ziekte, eerdere therapieën (inclusief het aantal eerder mislukte biologische geneesmiddelen) en pro-inflammatoire laboratoriummarkers (CRP, indien beschikbaar calprotectine) zullen worden vastgelegd in een prospectieve webgebaseerde database. Bovendien zal elke deelnemer aan het onderzoek die toestemming heeft gekregen, worden ingeschreven in een webgebaseerd prospectief, door de patiënt aangedreven register (PPR) om patiëntrapportuitkomsten (PRO's) (zoals gevalideerde maatregelen voor depressie, sociale tevredenheid, pijn, vermoeidheid) en veiligheidsgebeurtenissen (bijv. ziekenhuisopnames; herpes zoster, complicaties die stopzetting van tofacitinib vereisen).

De volgende uitkomsten worden beoordeeld: Respons en remissie zoals beoordeeld door de Simple Clinical Colitis Activity Index (SCCAI) (primair eindpunt), daarnaast omvatten secundaire uitkomsten: de partiële Mayo-score, de 6-punts subscore van de Mayo-score en de Manitoba-index, de behoefte aan steroïden, de noodzaak van een operatie of ziekenhuisopname, de noodzaak van doseringsintensivering of verlaging van de dosering, evenals persistentie van de behandeling met tofacitinib. Endoscopie-informatie zal worden verzameld als dit wordt gedaan als onderdeel van routinematige zorg, maar de studie zal geen endoscopische vereiste hebben. Sites zullen worden aangemoedigd om een ​​Mayo-endoscopische score te rapporteren als dit wordt gedaan als onderdeel van routinematige zorg als secundair eindpunt. De uitkomsten worden bepaald in het kader van de standaard zorgbezoeken, die normaliter worden gepland aan het einde van de inductie (ca. 6-12 weken na de start van tofacitinib) en tijdens onderhoudstherapie na 4-6 en 9-12 maanden en daarna elke 3-4 maanden tot 36 maanden. PRO's en veiligheid worden beoordeeld met het PPR-instrument bij baseline, dagelijks in de eerste 2 weken om de snelheid van aanvang beter te begrijpen, en na 6,10,14,22,30,38,46 en 54 weken en daarna elke 3-4 maanden tot 36 maanden. De analyses van deze gegevens zullen de UC-patiëntenzorg vergemakkelijken en de algehele kwaliteit van IBD-therapie in de VS en wereldwijd verbeteren. Deze studie moet worden uitgevoerd volgens de Amerikaanse en internationale normen van goede klinische praktijken (FDA Titel 21 deel 312 en internationale conferentie over harmonisatierichtlijnen), toepasselijke overheidsvoorschriften en institutioneel onderzoeksbeleid en -procedures.