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通过精确研究优化羟基脲 (HOPS)

2023年3月9日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

通过精确研究 (HOPS) 优化羟基脲：一项针对镰状细胞性贫血儿童的个性化、药代动力学指导的羟基脲剂量与基于标准体重的剂量的前瞻性、多中心、随机试验。

通过精确研究 (HOPS) 优化羟基脲是一项前瞻性、多中心、随机试验，将直接比较一种新颖的、个性化的羟基脲剂量策略与 SCA 儿童的基于体重的标准剂量。 该研究的主要目的是评估基于药代动力学的起始羟基脲剂量是否会提高胎儿血红蛋白对标准基于体重的初始剂量的反应。 患者将从辛辛那提儿童医院医疗中心的儿科镰状细胞诊所和美国其他儿科镰状细胞中心招募。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该试验将招募已决定开始羟基脲治疗的患者。 在口服 20 mg/kg 羟基脲后，所有参与者都将在基线时进行药代动力学研究。 药代动力学采样将使用稀疏采样方法，需要在羟基脲给药后的 3 个时间点（15 分钟、60 分钟、180 分钟）采集血液。 登记的参与者将随机接受羟基脲，起始剂量为 20 mg/kg/天（标准组）或个性化 PK 指导剂量（替代组）以达到 115 mg*h 的曲线下面积 (AUC) /L 基于当患者升级至最大耐受剂量 (MTD) 时观察到的近似羟基脲暴露。

在随机化和选择初始剂量后，两组参与者将遵循相同的血液毒性实验室用药程序。 主要终点是羟基脲治疗开始后 6 个月的胎儿血红蛋白 (HbF)，假设参与者以 PK 指导的剂量开始将达到比以 20 mg/kg 剂量开始的参与者至少高 5% 的 HbF。 根据每个地点开始使用新羟基脲的估计数量，预计需要 24 个月的时间才能招募到达到足够能力评估主要终点所需的 116 名参与者。 该研究将在羟基脲开始后 12 个月对每位参与者结束。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

116

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • 招聘中
        • Phoenix Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Maa-Ohui Quarmyne, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
    • Illinois
      • Peoria、Illinois、美国、61637
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Illinois
        • 接触：
          • Kay Savings, MD
          • 电话号码：309-624-4015
          • 邮箱：kls@uic.edu
        • 接触：
      • Urbana、Illinois、美国、61801
        • 招聘中
        • Carle Foundation Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Connie Piccone, MD
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • 接触：
        • 接触：
          • Jennifer Pencek
          • 电话号码：317-944-2832
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • 招聘中
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. (IHTC)
        • 接触：
        • 接触：
          • Emmelise Cho, RN, BSN
          • 电话号码：110 317-871-0011
          • 邮箱：echo@ihtc.org
    • Massachusetts
    • Minnesota
    • New York
      • New Hyde Park、New York、美国、11040
        • 招聘中
        • Cohen Children's Medical Center/Northwell Health
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Banu Aygun, MD
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 接触：
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • 招聘中
        • Rainbow Babies / University Hospitals Cleveland Medical Center
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Valerie Cachat, MD
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 撤销
        • Cleveland Clinic Children's
      • Columbus、Ohio、美国、43205
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • J. Paul Scott, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6个月 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 镰状细胞性贫血的诊断（HbSS、HbSD、HbS/β0-地中海贫血或类似的严重 SCA 基因型）
  • 入学时年龄为 6 个月至 21 岁
  • 患者、家属和医疗保健提供者启动羟基脲治疗的临床决定

排除标准：

  • 目前正在接受慢性、每月输血或红细胞单采术的治疗
  • 在过去 3 个月内接受过羟基脲治疗
  • 血红蛋白 SC 病，HbS/β+-地中海贫血
  • 目前使用其他研究性镰状细胞药物治疗
  • 目前已知怀孕或哺乳

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：标准臂
随机分配到标准组的参与者将接受 20 mg/kg/天的起始剂量羟基脲。
药品：羟基脲
替代组将使用 PK 数据来选择起始羟基脲剂量，以达到 115 mg*h/L 的 AUC 以接近最大耐受剂量。 在标准组中，参与者将从传统的基于体重的 20 mg/kg/天剂量开始。 选择起始剂量后，所有参与者将遵循相同的剂量递增和实验室监测程序。
实验性的：替代手臂
随机分配到另一组的参与者将根据基线访问时绘制的 PK 实验室接受药代动力学指导的羟基脲起始剂量，以将曲线下面积 (AUC) 定为 115 mg*h/L，以试图接近最大耐受剂量 ( MTD）。 该剂量不会超过最大耐受剂量 35 mg/kg/天。
药品：羟基脲
替代组将使用 PK 数据来选择起始羟基脲剂量，以达到 115 mg*h/L 的 AUC 以接近最大耐受剂量。 在标准组中，参与者将从传统的基于体重的 20 mg/kg/天剂量开始。 选择起始剂量后，所有参与者将遵循相同的剂量递增和实验室监测程序。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
羟基脲治疗六个月后的胎儿血红蛋白 (HbF) 反应
大体时间：开始每日羟基脲治疗后 6 个月
主要结果将是开始羟基脲治疗六个月后的 HbF 反应，假设替代组（PK 指导的起始剂量）参与者的 HbF 至少比标准组（20 mg/kg 起始剂量）高 5%
开始每日羟基脲治疗后 6 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
F细胞
大体时间：开始每日羟基脲治疗后 6 个月和 12 个月的基线
除了传统的 %HbF 测量外，还将在基线、6 个月和 12 个月时测量 F 细胞
开始每日羟基脲治疗后 6 个月和 12 个月的基线
研究参与者的基因表达模式
大体时间：初始羟基脲治疗后 6 个月
在 MTD 接受羟基脲治疗的研究参与者的表观基因组特征和基因表达模式。 MTD 被定义为在 8 周内没有任何剂量增加（除了体重增加）、保持或减少的稳定剂量，实验室标准在目标范围内。 这一结果将解释产生高 HbF 反应的机制。
初始羟基脲治疗后 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

合作者

Doris Duke Charitable Foundation

调查人员

  • 首席研究员：Patrick Niss, MD、Lifespan

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年1月17日

初级完成 (预期的)

2023年12月31日

研究完成 (预期的)

2023年12月31日

研究注册日期

首次提交

2018年11月27日

首先提交符合 QC 标准的

2018年12月27日

首次发布 (实际的)

2018年12月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年3月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年3月9日

最后验证

2023年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CCHMC_HOPS

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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