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정밀 연구를 통한 수산화요소 최적화 (HOPS)

2025년 6월 13일 업데이트: Patrick McGann, Lifespan

정밀 연구를 통한 수산화요소 최적화(HOPS): 낫적혈구 빈혈이 있는 아동을 위한 수산화요소의 개인화된 약동학 안내 투약 대 표준 체중 기반 투약의 전향적, 다기관, 무작위 시험.

정밀 연구를 통한 수산화요소 최적화(HOPS)는 SCA가 있는 어린이를 위한 새로운 개별화된 수산화요소 투여 전략을 표준 체중 기반 투여와 직접 비교할 전향적 다기관 무작위 시험입니다. 이 연구의 1차 목적은 약동학 기반 시작 하이드록시우레아 용량이 표준 체중 기반 초기 용량에 대한 우수한 태아 헤모글로빈 반응을 도둑질하는지 여부를 평가하는 것입니다. 환자는 Cincinnati Children's Hospital Medical Center의 소아 낫적혈구 클리닉과 미국 내 추가적인 소아 낫적혈구 센터에서 모집됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 실험은 수산화요소 요법을 시작하기로 결정한 환자를 모집할 것입니다. 모든 참가자는 하이드록시우레아 20mg/kg 경구 투여 후 기준선에서 약동학 연구를 수행하게 됩니다. 약동학 샘플링은 히드록시우레아 투여 후 3가지 시점(15분, 60분, 180분)에서 혈액 수집을 필요로 하는 희박한 샘플링 접근법을 사용할 것입니다. 등록된 참가자는 20mg/kg/일(표준군)의 시작 용량을 사용하여 하이드록시우레아를 받거나 115mg*h의 곡선 아래 면적(AUC)을 목표로 하는 맞춤형 PK 안내 용량(대체군)을 받도록 무작위 배정됩니다. /L은 환자가 최대 내약 용량(MTD)으로 증량할 때 나타나는 대략적인 수산화요소 노출을 기반으로 합니다.

초기 용량의 무작위화 및 선택에 따라 두 팔의 참가자는 혈액 독성에 대한 실험실 약물 보류와 동일한 절차를 따릅니다. 1차 종점은 PK 가이드 용량으로 시작하는 참가자가 20mg/kg 용량으로 시작하는 참가자보다 HbF가 적어도 5% 더 높을 것이라는 가설과 함께 수산화요소 요법 시작 6개월 후 태아 헤모글로빈(HbF)입니다. 각 사이트에서 시작되는 새로운 하이드록시우레아 예상 수를 기준으로 1차 평가변수를 평가하기에 충분한 검정력을 달성하는 데 필요한 116명의 참가자를 등록하는 데 24개월이 걸릴 것으로 예상됩니다. 이 연구는 수산화요소 시작 후 12개월 동안 각 참가자에 대해 종료됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

104

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, 미국, 61637
        • Children's Hospital of Illinois
      • Urbana, Illinois, 미국, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. (IHTC)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • Cohen Children's Medical Center/Northwell Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • Rainbow Babies / University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital.
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 겸상적혈구빈혈 진단
  • 등록 당시 6개월 ~ 21세
  • 하이드록시우레아 요법을 시작하기 위한 환자, 가족 및 의료 서비스 제공자의 임상적 결정

제외 기준:

  • 만성, 매월 수혈 또는 적혈구 분리술을 통한 현재 치료
  • 지난 3개월 이내에 수산화요소 치료
  • 헤모글로빈 SC 질환, HbS/β+-지중해빈혈
  • 다른 조사 겸상적혈구 약물을 사용한 현재 치료
  • 현재 알려진 임신 또는 수유

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 표준 팔
표준군에 무작위 배정된 참가자는 20mg/kg/일의 수산화요소 시작 용량을 받게 됩니다.
의약품: 수산화요소
대체 부문은 PK 데이터를 사용하여 최대 허용 용량에 근접한 115mg*h/L의 AUC를 달성하기 위한 시작 수산화요소 용량을 선택합니다. 표준 팔에서 참가자는 기존의 체중 기반 용량인 20mg/kg/일에서 시작합니다. 시작 용량을 선택한 후 모든 참가자는 동일한 용량 증량 및 실험실 모니터링 절차를 따릅니다.
실험적: 대체 팔
대체군으로 무작위 배정된 참가자는 최대 내약 용량에 근접하기 위해 115mg*h/L의 곡선 아래 면적(AUC)을 목표로 하기 위해 기준선 방문에서 도출된 PK 실험실을 기반으로 약동학 안내 시작 용량의 수산화요소를 받게 됩니다. MTD). 이 용량은 35 mg/kg/day의 최대 허용 용량을 초과하지 않습니다.
의약품: 수산화요소
대체 부문은 PK 데이터를 사용하여 최대 허용 용량에 근접한 115mg*h/L의 AUC를 달성하기 위한 시작 수산화요소 용량을 선택합니다. 표준 팔에서 참가자는 기존의 체중 기반 용량인 20mg/kg/일에서 시작합니다. 시작 용량을 선택한 후 모든 참가자는 동일한 용량 증량 및 실험실 모니터링 절차를 따릅니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Hydroxyurea 치료 6개월 후 태아 헤모글로빈(HbF) 반응
기간: 매일 수산화요소 요법을 시작한 후 6개월
1차 결과는 대체군(PK 안내 시작 용량)의 참가자가 표준군(20mg/kg 시작 용량)보다 HbF가 최소 5% 더 높을 것이라는 가설과 함께 수산화요소 요법을 시작한 후 6개월 후 HbF 반응이 될 것입니다.
매일 수산화요소 요법을 시작한 후 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
F 세포
기간: 베이스라인, 매일 수산화요소 요법을 시작한 후 6개월 및 12개월
기존의 %HbF 측정에 추가하여 기준선, 6개월 및 12개월에 F 세포를 측정합니다.
베이스라인, 매일 수산화요소 요법을 시작한 후 6개월 및 12개월
연구 참가자의 유전자 발현 패턴
기간: 초기 Hydroxyurea 치료 후 6개월
MTD에서 하이드록시우레아 요법을 받는 연구 참가자의 후성유전체적 특징 및 유전자 발현 패턴. MTD는 실험실 기준이 목표 범위 내이고 8주 이내에 용량 증가(체중 증가를 고려한 경우 제외), 유지 또는 감소가 없는 안정적인 용량으로 정의됩니다. 이 결과는 높은 HbF 반응을 일으키는 메커니즘을 설명할 것입니다.
초기 Hydroxyurea 치료 후 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Lifespan

협력자

Doris Duke Charitable Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Patrick Niss, MD, Lifespan

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 1월 17일

기본 완료 (실제)

2025년 3월 19일

연구 완료 (실제)

2025년 3월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 11월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 12월 27일

처음 게시됨 (실제)

2018년 12월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 6월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 6월 13일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CCHMC_HOPS

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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