Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hydroxymočovina optimalizace prostřednictvím přesné studie (HOPS)

13. června 2025 aktualizováno: Patrick McGann, Lifespan

Optimalizace hydroxymočoviny prostřednictvím přesné studie (HOPS): Prospektivní, multicentrická, randomizovaná studie personalizovaného, ​​farmakokineticky řízeného dávkování hydroxymočoviny versus standardní dávkování založené na hmotnosti pro děti se srpkovitou anémií.

Hydroxyurea Optimization through Precision Study (HOPS) je prospektivní, multicentrická, randomizovaná studie, která bude přímo porovnávat novou, individualizovanou strategii dávkování hydroxymočoviny se standardním dávkováním podle hmotnosti u dětí s SCA. Primárním cílem studie je vyhodnotit, zda počáteční dávka hydroxymočoviny založená na farmakokinetice vede k lepší reakci fetálního hemoglobinu na standardní počáteční dávku založenou na hmotnosti. Pacienti se budou rekrutovat z dětské kliniky se srpkovitou anémií v Cincinnati Children's Hospital Medical Center az dalších dětských center pro srpkovitou anémii ve Spojených státech.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do studie budou zařazeni pacienti, kteří se rozhodli zahájit léčbu hydroxymočovinou. Všichni účastníci budou mít na začátku farmakokinetické studie po perorální dávce 20 mg/kg hydroxymočoviny. Farmakokinetické vzorkování bude používat přístup s řídkým odběrem, který vyžaduje odběr krve ve 3 časových bodech (15 minut, 60 minut, 180 minut) po dávce hydroxymočoviny. Zařazení účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali buď hydroxymočovinu s použitím počáteční dávky 20 mg/kg/den (Standardní rameno) nebo personalizovanou PK řízenou dávku (Alternativní rameno), aby cílili na oblast pod křivkou (AUC) 115 mg*h. /L na základě přibližné expozice hydroxymočovině pozorované, když jsou pacienti eskalováni na maximální tolerovanou dávku (MTD).

Po randomizaci a výběru počáteční dávky budou účastníci v obou ramenech dodržovat stejné postupy laboratorní léčby hematologické toxicity. Primárním cílovým parametrem je fetální hemoglobin (HbF) šest měsíců po zahájení léčby hydroxymočovinou s hypotézou, že účastníci začínající dávkou řízenou farmakokinetikou dosáhnou HbF alespoň o 5 % vyšší než ti, kteří začínají dávkou 20 mg/kg. Na základě odhadovaného počtu nových startů s hydroxymočovinou na každém místě se očekává, že bude trvat 24 měsíců, než bude zaregistrováno 116 účastníků potřebných k dosažení dostatečné síly k posouzení primárního cílového bodu. Studie bude uzavřena pro každého účastníka 12 měsíců po zahájení podávání hydroxymočoviny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

104

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • Children's Hospital of Illinois
      • Urbana, Illinois, Spojené státy, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. (IHTC)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Cohen Children's Medical Center/Northwell Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies / University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital.
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika srpkovité anémie (HbSS, HbSD, HbS/β0-talasémie nebo podobně závažný genotyp SCA)
  • Věk od 6 měsíců do 21 let v době zápisu
  • Klinické rozhodnutí pacienta, rodiny a poskytovatelů zdravotní péče zahájit léčbu hydroxyureou

Kritéria vyloučení:

  • Současná léčba chronickými, měsíčními krevními transfuzemi nebo erytrocytaferézou
  • Léčba hydroxyureou během posledních 3 měsíců
  • Hemoglobin SC onemocnění, HbS/β+-talasémie
  • Současná léčba jinými zkoumanými léky na srpkovitou anémii
  • Aktuální známé těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Standardní rameno
Účastníci randomizovaní do standardní větve dostanou počáteční dávku hydroxymočoviny 20 mg/kg/den.
Lék: Hydroxymočovina
Alternativní rameno použije PK data k výběru počáteční dávky hydroxymočoviny k dosažení AUC 115 mg*h/l k přibližné maximální tolerované dávce. Na standardním rameni začnou účastníci s tradiční dávkou 20 mg/kg/den podle hmotnosti. Po výběru počáteční dávky budou všichni účastníci dodržovat stejné postupy zvyšování dávky a laboratorního monitorování.
Experimentální: Alternativní Arm
Účastníci randomizovaní do alternativního ramene dostanou farmakokineticky řízenou počáteční dávku hydroxymočoviny na základě PK laboratoří odebraných při základní návštěvě, aby se zaměřila na oblast pod křivkou (AUC) 115 mg*h/l ve snaze přiblížit se maximální tolerované dávce ( MTD). Tato dávka nepřekročí maximální tolerovanou dávku 35 mg/kg/den.
Lék: Hydroxymočovina
Alternativní rameno použije PK data k výběru počáteční dávky hydroxymočoviny k dosažení AUC 115 mg*h/l k přibližné maximální tolerované dávce. Na standardním rameni začnou účastníci s tradiční dávkou 20 mg/kg/den podle hmotnosti. Po výběru počáteční dávky budou všichni účastníci dodržovat stejné postupy zvyšování dávky a laboratorního monitorování.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reakce fetálního hemoglobinu (HbF) po šesti měsících léčby hydroxyureou
Časové okno: 6 měsíců po zahájení každodenní terapie hydroxyureou
Primárním výsledkem bude odpověď HbF šest měsíců po zahájení terapie hydroxyureou s hypotézou, že účastníci alternativní větve (počáteční dávka řízená farmakokinetí) budou mít alespoň o 5 % vyšší HbF než standardní větev (20 mg/kg počáteční dávka).
6 měsíců po zahájení každodenní terapie hydroxyureou

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
F buňky
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců po zahájení denní terapie hydroxyureou
Kromě tradičního měření %HbF budou F buňky měřeny na začátku, 6 měsíců a 12 měsíců
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců po zahájení denní terapie hydroxyureou
Vzorce genové exprese účastníků studie
Časové okno: 6 měsíců po počáteční léčbě hydroxyureou
Epigenomický podpis a vzorce genové exprese účastníků studie, kteří dostávají terapii hydroxymočovinou na MTD. MTD je definována jako stabilní dávka bez jakéhokoli zvýšení dávky (kromě zohlednění přírůstku hmotnosti), udržení nebo snížení během 8 týdnů s laboratorními kritérii v cílovém rozmezí. Tento výsledek vysvětlí mechanismy, které poskytují vysoké odpovědi HbF.
6 měsíců po počáteční léčbě hydroxyureou

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lifespan

Spolupracovníci

Doris Duke Charitable Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Patrick Niss, MD, Lifespan

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

19. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

19. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

28. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. června 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CCHMC_HOPS

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit