Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Optymalizacja hydroksymocznika poprzez precyzyjne badanie (HOPS)

9 marca 2023 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Optymalizacja hydroksymocznika poprzez badanie precyzyjne (HOPS): prospektywna, wieloośrodkowa, randomizowana próba spersonalizowanego, sterowanego farmakokinetyką dawkowania hydroksymocznika w porównaniu ze standardowym dawkowaniem na podstawie masy ciała dla dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Hydroxyurea Optimization through Precision Study (HOPS) to prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie, w którym bezpośrednio porówna się nową, zindywidualizowaną strategię dawkowania hydroksymocznika ze standardowym dawkowaniem na podstawie masy ciała u dzieci z NZK. Głównym celem badania jest ocena, czy początkowa dawka hydroksymocznika oparta na farmakokinetyce zapewnia lepszą reakcję hemoglobiny płodowej na standardowe dawkowanie oparte na masie ciała. Pacjenci będą rekrutowani z pediatrycznej kliniki sierpowatokrwinkowej w Cincinnati Children's Hospital Medical Center oraz z innych pediatrycznych ośrodków anemii sierpowatokrwinkowej w Stanach Zjednoczonych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do badania zostaną włączeni pacjenci, którzy zdecydowali się rozpocząć terapię hydroksymocznikiem. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani badaniom farmakokinetyki na początku badania, po podaniu doustnej dawki hydroksymocznika wynoszącej 20 mg/kg. Farmakokinetyczne pobieranie próbek będzie polegać na rzadkim pobieraniu próbek, wymagającym pobrania krwi w 3 punktach czasowych (15 minut, 60 minut, 180 minut) po podaniu dawki hydroksymocznika. Zarejestrowani uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej hydroksymocznik w dawce początkowej 20 mg/kg mc./dobę (grupa standardowa) lub dostosowaną dawkę PK (grupa alternatywna) w celu dotarcia do obszaru pod krzywą (AUC) wynoszącego 115 mg*h /L w oparciu o przybliżoną ekspozycję na hydroksymocznik obserwowaną, gdy pacjenci są eskalowani do maksymalnej tolerowanej dawki (MTD).

Po randomizacji i wybraniu dawki początkowej, uczestnicy w obu ramionach będą postępować zgodnie z tymi samymi procedurami laboratoryjnymi dotyczącymi toksyczności hematologicznej. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest hemoglobina płodowa (HbF) sześć miesięcy po rozpoczęciu leczenia hydroksymocznikiem przy założeniu, że uczestnicy rozpoczynający leczenie od dawki zależnej od farmakokinetyki osiągną HbF co najmniej o 5% większą niż osoby rozpoczynające leczenie dawką 20 mg/kg. W oparciu o szacunkową liczbę nowych hydroksymoczników w każdym ośrodku przewiduje się, że rejestracja 116 uczestników wymaganych do osiągnięcia mocy wystarczającej do oceny pierwszorzędowego punktu końcowego zajmie 24 miesiące. Badanie zakończy się dla każdego uczestnika 12 miesięcy po rozpoczęciu podawania hydroksymocznika.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

116

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maa-Ohui Quarmyne, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Illinois
        • Kontakt:
          • Kay Savings, MD
          • Numer telefonu: 309-624-4015
          • E-mail: kls@uic.edu
        • Kontakt:
      • Urbana, Illinois, Stany Zjednoczone, 61801
        • Rekrutacyjny
        • Carle Foundation Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Connie Piccone, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Jennifer Pencek
          • Numer telefonu: 317-944-2832
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Rekrutacyjny
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. (IHTC)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Emmelise Cho, RN, BSN
          • Numer telefonu: 110 317-871-0011
          • E-mail: echo@ihtc.org
    • Massachusetts
    • Minnesota
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Rekrutacyjny
        • Cohen Children's Medical Center/Northwell Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Banu Aygun, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • Rainbow Babies / University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Valerie Cachat, MD
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Wycofane
        • Cleveland Clinic Children's
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • J. Paul Scott, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HbSS, HbSD, HbS/β0-talasemii lub podobnie ciężkiego genotypu SCA)
  • Wiek od 6 miesięcy do 21 lat w momencie rejestracji
  • Decyzja kliniczna pacjenta, rodziny i pracowników służby zdrowia o rozpoczęciu terapii hydroksymocznikiem

Kryteria wyłączenia:

  • Obecne leczenie przewlekłymi, comiesięcznymi transfuzjami krwi lub erytrocytaferezą
  • Leczenie hydroksymocznikiem w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Hemoglobina SC choroba, HbS/β+-talasemia
  • Bieżące leczenie innymi badanymi lekami na anemię sierpowatą
  • Obecnie znana ciąża lub laktacja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ramię standardowe
Uczestnicy przydzieleni losowo do ramienia standardowego otrzymają dawkę początkową hydroksymocznika wynoszącą 20 mg/kg mc./dobę.
Lek: Hydroksymocznik
Grupa alternatywna wykorzysta dane farmakokinetyczne do wybrania początkowej dawki hydroksymocznika, aby osiągnąć AUC 115 mg*h/l w przybliżeniu do maksymalnej tolerowanej dawki. W ramieniu standardowym uczestnicy rozpoczną od tradycyjnej, opartej na wadze dawki 20 mg/kg/dobę. Po wybraniu dawki początkowej wszyscy uczestnicy będą postępować zgodnie z tymi samymi procedurami zwiększania dawki i monitorowania laboratoryjnego.
Eksperymentalny: Ramię alternatywne
Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy alternatywnej otrzymają początkową dawkę hydroksymocznika w oparciu o farmakokinetykę w oparciu o wyniki badań farmakokinetycznych sporządzonych podczas wizyty początkowej w celu uzyskania docelowej powierzchni pod krzywą (AUC) wynoszącej 115 mg*h/l w celu przybliżenia maksymalnej tolerowanej dawki ( MTD). Ta dawka nie przekroczy maksymalnej tolerowanej dawki 35 mg/kg mc./dobę.
Lek: Hydroksymocznik
Grupa alternatywna wykorzysta dane farmakokinetyczne do wybrania początkowej dawki hydroksymocznika, aby osiągnąć AUC 115 mg*h/l w przybliżeniu do maksymalnej tolerowanej dawki. W ramieniu standardowym uczestnicy rozpoczną od tradycyjnej, opartej na wadze dawki 20 mg/kg/dobę. Po wybraniu dawki początkowej wszyscy uczestnicy będą postępować zgodnie z tymi samymi procedurami zwiększania dawki i monitorowania laboratoryjnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hemoglobina płodowa (HbF) Odpowiedź po sześciu miesiącach terapii hydroksymocznikiem
Ramy czasowe: 6 miesięcy po rozpoczęciu codziennej terapii hydroksymocznikiem
Pierwszorzędowym rezultatem będzie odpowiedź HbF sześć miesięcy po rozpoczęciu leczenia hydroksymocznikiem przy założeniu, że uczestnicy alternatywnego ramienia (dawka początkowa zależna od farmakokinetyki) będą mieli o co najmniej 5% wyższą HbF niż w ramieniu standardowym (dawka początkowa 20 mg/kg)
6 miesięcy po rozpoczęciu codziennej terapii hydroksymocznikiem

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Komórki F
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 i 12 miesięcy po rozpoczęciu codziennej terapii hydroksymocznikiem
Oprócz tradycyjnego pomiaru %HbF, limfocyty F będą mierzone na początku badania, po 6 i 12 miesiącach
Wartość wyjściowa, 6 i 12 miesięcy po rozpoczęciu codziennej terapii hydroksymocznikiem
Wzorce ekspresji genów uczestników badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy po początkowej terapii hydroksymocznikiem
Podpis epigenomiczny i wzorce ekspresji genów uczestników badania otrzymujących terapię hydroksymocznikiem w MTD. MTD definiuje się jako stabilną dawkę bez zwiększania dawki (z wyjątkiem uwzględnienia przyrostu masy ciała), utrzymywania się lub zmniejszania w ciągu 8 tygodni z kryteriami laboratoryjnymi mieszczącymi się w docelowym zakresie. Ten wynik wyjaśni mechanizmy, które dają wysokie odpowiedzi HbF.
6 miesięcy po początkowej terapii hydroksymocznikiem

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Doris Duke Charitable Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Patrick Niss, MD, Lifespan

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCHMC_HOPS

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj