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两种剂量的 Crizanlizumab 与安慰剂在青少年和成人镰状细胞病患者中的研究 (STAND)

2024年4月8日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项 III 期、多中心、随机、双盲研究，以评估两剂 Crizanlizumab 与安慰剂的疗效和安全性，有或没有羟基脲/羟基尿素治疗，用于患有血管闭塞性危象的青少年和成人镰状细胞病患者 (STAND)

本研究的目的是比较 2 剂 crizanlizumab（5.0 mg/kg 和 7.5 mg/kg）与安慰剂对有血管闭塞危象 (VOC) 病史的青少年和成人镰状细胞病 (SCD) 患者的疗效和安全性) 导致医疗访问。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项多中心临床试验，比较了 2 种剂量的 crizanlizumab（5 mg/kg 和 7.5 mg/kg）与安慰剂以及参与者在研究开始时可能服用的标准护理之外的情况，受试者为确诊为以下疾病的青少年和成人参与者：镰状细胞病 (SCD) 和血管闭塞危象 (VOC) 病史导致就诊。 计划将 240 名参与者（包括 48 名青少年）以 1:1:1 的比例随机分配至 5 mg/kg、7.5 mg/kg 的 crizanlizumab 或安慰剂。 随机参与者根据入组时伴随的 HU/HC 使用情况（是/否）以及筛选访视前 12 个月内进行医疗保健就诊的 VOC 基线率（2-4 次与 ≥ 5 次 VOC）进行分层。 2020 年 11 月，每个阶层的成人参与者上限为 90 名，以确保 4 个阶层都有足够的入学机会。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

252

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2X 1R9
        • Novartis Investigative Site
  • 加纳
      • Accra、加纳、0437-0594
        • Novartis Investigative Site
  • 南非
    • Gauteng
      • Soweto、Gauteng、南非、2013
        • Novartis Investigative Site
  • 印度
    • Odisha
      • Bhubaneswar、Odisha、印度、751003
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad、Telangana、印度、500082
        • Novartis Investigative Site
  • 哥伦比亚
      • Barranquilla、哥伦比亚、080020
        • Novartis Investigative Site
      • Monteria、哥伦比亚、230004
        • Novartis Investigative Site
    • Cesar
      • Valledupar、Cesar、哥伦比亚、5602310
        • Novartis Investigative Site
  • 巴拿马
      • Panama、巴拿马、0801
        • Novartis Investigative Site
      • Panama City、巴拿马、0801
        • Novartis Investigative Site
    • Republica De Panama
      • Panama City、Republica De Panama、巴拿马、0801
        • Novartis Investigative Site
  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西、90035-003
        • Novartis Investigative Site
    • Bahia
      • Salvador、Bahia、巴西、41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Belem、PA、巴西、66033 000
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife、Pernambuco、巴西、50070-170
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro、RJ、巴西、20.211-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Ribeirao Preto、SP、巴西、14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo、SP、巴西、05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo、SP、巴西、08270-070
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、SP、巴西、01232-010
        • Novartis Investigative Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patras、希腊、265 00
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki、希腊、GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、德国、45147
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln、德国、50937
        • Novartis Investigative Site
      • Stuttgart、德国、70376
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
      • Napoli、意大利、80138
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、意大利、16128
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano、MI、意大利、20122
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona、VR、意大利、37126
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Brussel、比利时、1000
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles、比利时、1070
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem、Antwerpen、比利时、2650
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Creteil、法国、94010
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05、法国、13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75015
        • Novartis Investigative Site
  • 火鸡
      • Adana、火鸡、01330
        • Novartis Investigative Site
      • Antakya / Hatay、火鸡、31100
        • Novartis Investigative Site
  • 约旦
      • Irbid、约旦、22110
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Childrens Healthcare of Atlanta .
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38163
        • Univ of Tenn Health Sciences Ctr
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • 芬兰
      • Helsinki、芬兰、FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield、英国、S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国、S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Den Haag、荷兰、2545 CH
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam、Zuid Holland、荷兰、3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28046
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona、Catalunya、西班牙、08035
        • Novartis Investigative Site
  • 阿曼
      • Muscat、阿曼、123
        • Novartis Investigative Site
  • 黎巴嫩
      • Beirut、黎巴嫩、1107 2020
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli、黎巴嫩、1434
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 必须在任何筛选程序之前获得书面知情同意
  2. 签署知情同意书之日年满 12 岁的男性或女性患者。 青少年包括 12 至 17 岁的患者和≥18 岁的成人
  3. 通过血红蛋白电泳或高效液相色谱法 (HPLC) [在当地进行] 确诊 SCD。 所有 SCD 基因型均符合条件，进入研究不需要进行基因分型

  4. 根据病史确定，在筛查就诊前的 12 个月内经历过至少 2 次导致就诊的 VOC。 导致就诊的先前 VOC 必须在第 1 周第 1 天之前至少 7 天解决，并且必须包括：

    1. 疼痛危象定义为急性发作的疼痛，除了血管阻塞外没有其他医学确定的解释-
    2. 这需要访问医疗机构和/或医疗保健专业人员，
    3. 和接受口服/肠外阿片类药物或肠外非甾体抗炎药 (NSAID) 镇痛 急性胸部综合征 (ACS)、阴茎异常勃起和肝或脾隔离症将被视为本研究中的 VOC
  5. 如果接受 HU/HC 或 L-谷氨酰胺（当地 HA 批准的医药产品），必须已经接受药物至少 6 个月，并且在筛选访视前至少 3 个月以稳定剂量服用，并计划在相同的剂量和时间表，直到受试者完成一年的研究治疗。 未接受过此类药物的患者必须至少在筛选访视前 6 个月未接受过此类药物才能被纳入。 患者必须有急性疼痛控制不足的证据，例如至少一种 VOC 导致在接受 HU/HC 或 L-谷氨酰胺治疗时就诊。 如果接受促红细胞生成素刺激剂，则必须在筛选访视前至少接受该药物治疗 6 个月，并计划继续接受治疗以维持稳定的 Hb 水平至少直到受试者完成一年的研究治疗

  6. 在第 1 周第 1 天之前，患者必须满足以下中心实验室值：

    • 中性粒细胞绝对计数 ≥1.0 x 109/L
    • 血小板计数 ≥75 x 109/L
    • 血红蛋白：成人 (Hb) ≥4.0 g/dL 和青少年 (Hb) ≥5.5 g/dL
    • 肾小球滤过率 ≥ 45 mL/min/1.73 m2 在成人中使用 CKD-EPI 公式，在青少年中使用 Shwartz 公式
    • 直接（结合）胆红素 < 2.0 x ULN
    • 丙氨酸转氨酶 (ALT) < 3.0 x ULN
  7. 成人 ECOG 体能状态≤2.0，青少年 Karnofsky ≥ 50%

排除标准：

  1. 干细胞移植史。
  2. 参加长期输血计划（为预防目的预先计划的系列输血）和/或计划在研究期间进行换血；允许对恶化的贫血或 VOC 进行间歇性输血。
  3. 对与研究药物相似类别的任何药物或代谢物或对研究药物制剂的任何赋形剂禁忌或过敏。 对其他单克隆抗体有严重超敏反应史，研究者认为这可能会增加严重输液反应的风险。
  4. 在筛选访问或计划参加另一项研究性药物试验之前的 30 天内（或该药物的 5 个半衰期，以较长者为准）在另一项研究性试验中接受了积极治疗。
  5. 有生育能力的女性，定义为所有生理上能够怀孕的女性，除非她们在给药期间和停止治疗后 15 周内使用高效避孕方法。
  6. 研究者认为可能导致不可接受的安全风险或影响参与研究的并发严重和/或不受控制的医疗状况。

  7. 心电图异常的病史或当前诊断表明存在重大安全风险，例如：

    • 伴随有临床意义的心律失常（例如室性心动过速），以及无起搏器的临床意义的二度或三度房室传导阻滞
    • 家族性长 QT 综合征史或已知尖端扭转型室性心动过速家族史
  8. 无法理解和遵守学习说明和要求。
  9. 之前接受过 crizanlizumab 或其他选择素靶向剂的治疗

其他协议定义的包含/排除可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Crizanlizumab (SEG101) 5.0 mg/kg
参与者接受 5.0 mg/kg Crizanlizumab (SEG101)
药品：Crizanlizumab (SEG101)

Crizanlizumab 以一次性 10 mL 玻璃瓶的形式提供，浓度为 10 mg/mL。 一瓶含有 100 毫克 crizanlizumab。 这是输注溶液的浓缩物。

四．

其他名称：
  • 赛格101
实验性的：Crizanlizumab (SEG101) 7.5 mg/kg
参与者接受 7.5 毫克/公斤的 Crizanlizumab (SEG101)
药品：Crizanlizumab (SEG101)

Crizanlizumab 以一次性 10 mL 玻璃瓶的形式提供，浓度为 10 mg/mL。 一瓶含有 100 毫克 crizanlizumab。 这是输注溶液的浓缩物。

四．

其他名称：
  • 赛格101
安慰剂比较：安慰剂
参与者接受了安慰剂药物。
药品：安慰剂
安慰剂以一次性 10 mL 玻璃瓶的形式提供，浓度为 0 mg/mL。 这是静脉输注溶液的浓缩物。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
导致就诊的血管闭塞危机 (VOC) 事件的年发生率
大体时间：1年

VOC 被定义为疼痛危象（定义为除了血管闭塞之外没有其他医学上确定的解释的疼痛急性发作），需要口服或肠外阿片类药物或肠外非甾体抗炎药治疗，以及其他复杂的危象，例如急性胸痛综合征（ACS）、阴茎异常勃起和肝或脾隔离。

医疗保健就诊被定义为对医疗机构的任何就诊，例如急诊室 (ER)、医院和/或办公室就诊，其中包括现场 VOC 疼痛管理。

对应VOC事件年化率=（对应VOC事件数*365）/（观察期天数）。

观察期 = 从随机化日期到最短时间（最后一次给药日期直至治疗停止 + 27 天，开始或停止 HU/HC 或 L-谷氨酰胺（或其他疗法，如 Voxelotor 和促红细胞生成素疗法，用于治疗 SCD 和/）的时间或预防/减少 VOC），随机化日期 + 365 天）。
1年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
随机化后第一年导致就诊并在家接受治疗的所有 VOC 的年化率（关键次要）
大体时间：1年
VOC 基于供应商与参与者联系后提供的文件。 VOC：需要口服/肠外阿片类药物或肠外非甾体抗炎药治疗的疼痛危象，以及其他复杂的危象，如急性胸部综合征、阴茎异常勃起和肝或脾隔离。 医疗保健就诊：前往医疗机构（急诊室、医院和/或办公室就诊，以进行 VOC 疼痛管理。 在家管理：无需前往任何医疗机构和/或医疗保健专业人员接受 VOC 治疗。 允许联系医疗机构寻求医疗建议。 相应 VOC 事件的年化率 =（相应 VOC 事件数 * 365）/（观察期天数）。 观察期 = 从随机化日期到最短时间（最后一次给药日期直至治疗停止 + 27 天，开始或停止 HU/HC 或 L-谷氨酰胺（或其他疗法，如 Voxelotor 和促红细胞生成素疗法来治疗 SCD 和/或预防/减少 VOC），随机化日期 + 365 天）
1年
随机分组后 5 年内导致就诊并在家接受治疗的所有 VOC 的年化率（关键次要）
大体时间：5年
根据提供者与参与者接触后提供的文件，比较 5.0 mg/kg 与安慰剂和 7.5 mg/kg 与安慰剂对所有 VOC 年化率的功效。 VOC 被定义为需要口服/肠外阿片类药物或肠外非甾体抗炎药治疗的疼痛危象（一种急性发作的疼痛，除了血管闭塞之外没有其他医学上确定的解释）以及其他复杂的危象，例如急性胸部综合征、阴茎异常勃起以及肝或脾隔离。 医疗保健就诊被定义为前往医疗机构（急诊室、医院和/或办公室就诊，以进行 VOC 疼痛管理）。 在家管理的定义是无需前往任何医疗机构和/或医疗保健专业人员接受 VOC 治疗。 允许联系医疗机构寻求医疗建议。 导致就诊的 VOC 年化率等于导致就诊的 VOC 数量乘以 365 再除以观察期的天数。
5年
随机化后第一年导致就诊的 VOC 平均持续时间
大体时间：1年
评估导致每组就医的 VOC 持续时间。 每个参与者的 VOC 平均持续时间定义为导致给定参与者进行医疗保健就诊的所有单独 VOC 发作的平均持续时间（VOC 持续时间定义为 VOC 结束日期 - VOC 开始日期 + 1）。 没有 VOC 导致就诊的参与者已被排除在外。
1年
随机分组后第一年进行医疗保健就诊的不含挥发性有机化合物的参与者人数
大体时间：1年

评估没有挥发性有机化合物导致就诊的参与者人数。

VOC 被定义为疼痛危象（定义为除了血管闭塞之外没有其他医学上确定的解释的疼痛急性发作），需要口服或肠外阿片类药物或肠外非甾体抗炎药治疗，以及其他复杂的危象，例如急性胸痛综合征（ACS）、阴茎异常勃起和肝或脾隔离。 如果参与者没有 VOC 危机，则他们不会受到 VOC 的影响。
1年
随机分组后第一年没有 VOC 导致就诊的参与者的百分比
大体时间：1年
评估未接触挥发性有机化合物而前往医疗保健就诊的参与者的百分比。 VOC 被定义为疼痛危象（定义为除了血管闭塞之外没有其他医学上确定的解释的疼痛急性发作），需要口服或肠外阿片类药物或肠外非甾体抗炎药治疗，以及其他复杂的危象，例如急性胸痛综合征（ACS）、阴茎异常勃起和肝或脾隔离。 如果参与者没有 VOC 危机，则他们不会受到 VOC 的影响。
1年
随机化后第一年首次和第二次 VOC 导致就诊的时间
大体时间：1年

评估每组第一次和第二次 VOC 导致就诊的时间。

首次出现 VOC 导致就诊的时间定义为从随机分组日期到首次出现 VOC 的日期之间的时间。

导致就诊的 VOC 第二次出现的时间定义为从随机分组日期到 VOC 第二次出现日期的时间。
1年
随机化后第一年的总体和与 VOC 相关的年化门诊、急诊室 (ER) 和住院就诊率
大体时间：1年

评估每组的总体医疗资源利用率（就诊、急诊室 (ER) 和住院治疗）以及与 VOC 相关的情况。

年化对应就诊次数=（对应就诊次数*365）/（观察期天数）。

观察期 = 从随机化日期到最短时间（最后一次给药日期直至治疗停止 + 27 天，开始或停止 HU/HC 或 L-谷氨酰胺（或其他疗法，如 Voxelotor 和促红细胞生成素疗法，用于治疗 SCD 和/）的时间或预防/减少 VOC），随机化日期 + 365 天）
1年
随机化后第一年的总体和与 VOC 相关的年化门诊、急诊室 (ER) 和住院天数
大体时间：1年

评估每组的总体医疗资源利用率（就诊、急诊室 (ER) 和住院治疗）以及与 VOC 相关的情况。

年化对应就诊天数=（天数=（对应就诊天数*365）/（观察期天数）。

观察期 = 从随机化日期到最短时间（最后一次给药日期直至治疗停止 + 27 天，开始或停止 HU/HC 或 L-谷氨酰胺（或其他疗法，如 Voxelotor 和促红细胞生成素疗法，用于治疗 SCD 和/）的时间或预防/减少 VOC），随机化日期 + 365 天）。
1年
随机化后第一年白蛋白肌酐比 (ACR) 的演变（相对于基线的变化）
大体时间：随机化后第一年（基线、第 27 周第 1 天、第 51 周第 1 天）
从基线开始，每隔 6 个月测量一次与肾功能相关的参数（肌酐、估计肾小球滤过率、尿微量白蛋白和尿白蛋白/肌酐比）的实验室值。
随机化后第一年（基线、第 27 周第 1 天、第 51 周第 1 天）
随机化后第一年蛋白尿（尿微量白蛋白）的演变（相对于基线的变化）
大体时间：随机化后第一年（基线、第 27 周第 1 天、第 51 周第 1 天）
从基线开始，每隔 6 个月测量一次与肾功能相关的参数（肌酐、估计肾小球滤过率、尿微量白蛋白和尿白蛋白/肌酐比）的实验室值。
随机化后第一年（基线、第 27 周第 1 天、第 51 周第 1 天）
Crizanlizumab 的药代动力学 (PK) 概况：AUCd15、AUCtau
大体时间：在 W1D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）至 W3D1 评估 AUCd15（首剂）；在 W15D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1 评估 AUCtau（稳态）
表征 crizanlizumab 在 5.0 和 7.5 mg/kg 时的药代动力学 (PK) 曲线：（浓度-时间曲线）曲线下面积。
在 W1D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）至 W3D1 评估 AUCd15（首剂）；在 W15D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1 评估 AUCtau（稳态）
Crizanlizumab 的 PK 概况：Cmax
大体时间：从 W1D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）到 W3D1 评估第一剂；在 W15D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1 时评估稳态
表征 5.0 和 7.5 mg/kg 时 crizanlizumab 的药代动力学 (PK) 特征：最大浓度。
从 W1D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）到 W3D1 评估第一剂；在 W15D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1 时评估稳态
Crizanlizumab 的 PK 概况：Tmax
大体时间：从 W1D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）到 W3D1 评估第一剂；在 W15D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1 时评估稳态
表征 crizanlizumab 在 5.0 和 7.5 mg/kg 时的药代动力学 (PK) 特征：达到最大浓度的时间。
从 W1D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）到 W3D1 评估第一剂；在 W15D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1 时评估稳态
Crizanlizumab 的 PK 概况：半衰期
大体时间：在 W15D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1 时评估稳态
表征 crizanlizumab 在 5.0 和 7.5 mg/kg 时的药代动力学 (PK) 特征：半衰期。
在 W15D1（给药前、给药后 0.5 小时、2 小时和 4 小时）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1 时评估稳态
PD 参数（P-选择素抑制）
大体时间：AUCd15（首剂）：W1D1、W1D2、W1D4、W2D1 和 W3D1；稳态：W15D1、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1 和 W19D1
表征 5.0 和 7.5 mg/kg 的 crizanlizumab 的药效学 (PD)：P-选择素抑制（% 抑制乘以小时）
AUCd15（首剂）：W1D1、W1D2、W1D4、W2D1 和 W3D1；稳态：W15D1、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1 和 W19D1
一年内导致就诊的各种 VOC 亚型的年化率
大体时间：1年

比较 5.0 mg/kg 与安慰剂和 7.5 mg/kg crizanlizumab 与安慰剂对导致医疗就诊的 VOC 年化率的疗效。 VOC被定义为需要口服或肠外阿片类药物或肠外非甾体抗炎药治疗的疼痛危象，以及其他复杂的危象，例如急性胸部综合征（ACS）、阴茎异常勃起和肝或脾隔离。 医疗保健就诊：任何对医疗机构的就诊，例如急诊室、医院和/或办公室就诊，其中包括现场 VOC 疼痛管理。

对应VOC事件年化率=（对应VOC事件数*365）/（观察期天数）。

观察期 = 从随机化日期到最短时间（最后一次给药日期直至治疗停止 + 27 天，开始或停止 HU/HC 或 L-谷氨酰胺（或其他疗法，如 Voxelotor 和促红细胞生成素疗法，用于治疗 SCD 和/）的时间或预防/减少 VOC），随机化日期 + 365 天）。
1年
5 年内导致就诊的各种 VOC 亚型的年化率
大体时间：5年

比较 5.0 mg/kg 与安慰剂和 7.5 mg/kg crizanlizumab 与安慰剂对导致医疗就诊的 VOC 年化率的疗效。

VOC 被定义为疼痛危象（定义为除了血管闭塞之外没有其他医学上确定的解释的疼痛急性发作），需要口服或肠外阿片类药物或肠外非甾体抗炎药治疗，以及其他复杂的危象，例如急性胸痛综合征（ACS）、阴茎异常勃起和肝或脾隔离。

医疗保健就诊被定义为对医疗机构的任何就诊，例如急诊室、医院和/或办公室就诊，其中包括现场 VOC 疼痛管理。

导致就诊的 VOC 年化率等于导致就诊的 VOC 数量乘以 365 再除以观察期内的天数。
5年
5 年期间导致就诊并在家接受治疗的所有 VOC 的年化率
大体时间：5年
比较 5.0 mg/kg 与安慰剂相比以及 7.5 mg/kg crizanlizumab 与安慰剂对所有 VOC 发生率（在家管理+导致医疗就诊）的疗效。
5年
第一年在家中管理的 VOC 数量
大体时间：1年

比较 5.0 mg/kg 与安慰剂和 7.5 mg/kg crizanlizumab 与安慰剂对在家管理的 VOC 事件数量的疗效。

VOC 被定义为疼痛危象（定义为除了血管闭塞之外没有其他医学上确定的解释的疼痛急性发作），需要口服或肠外阿片类药物或肠外非甾体抗炎药治疗，以及其他复杂的危象，例如急性胸痛综合征（ACS）、阴茎异常勃起和肝或脾隔离。 在家管理的定义是无需前往任何医疗机构和/或医疗保健专业人员接受 VOC 治疗。 允许联系医疗保健机构寻求医疗建议。
1年
5 年家庭管理的 VOC 数量
大体时间：5年

比较 5.0 mg/kg 与安慰剂和 7.5 mg/kg crizanlizumab 与安慰剂对在家管理的 VOC 事件数量的疗效。

VOC 被定义为疼痛危象（定义为除了血管闭塞之外没有其他医学上确定的解释的疼痛急性发作），需要口服或肠外阿片类药物或肠外非甾体抗炎药治疗，以及其他复杂的危象，例如急性胸痛综合征（ACS）、阴茎异常勃起和肝或脾隔离。 在家管理的定义是无需前往任何医疗机构和/或医疗保健专业人员接受 VOC 治疗。 允许联系医疗保健机构寻求医疗建议。
5年
血红蛋白相对于基线的绝对变化
大体时间：5年
评估 crizanlizumab 在研究期间的安全性。
5年
青少年的生长和性成熟评估（坦纳阶段）
大体时间：5年
评估 crizanlizumab 在研究期间的安全性。
5年
免疫原性：Crizanlizumab 抗药物抗体 (ADA) 的测量
大体时间：5年
评估研究期间 crizanlizumab 的免疫原性。
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年7月26日

初级完成 (实际的)

2022年8月31日

研究完成 (估计的)

2026年12月14日

研究注册日期

首次提交

2019年1月21日

首先提交符合 QC 标准的

2019年1月21日

首次发布 (实际的)

2019年1月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月8日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CSEG101A2301
  • 2017-001746-10 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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