Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dwóch dawek kryzanlizumabu w porównaniu z placebo u młodzieży i dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (STAND)

8 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dwóch dawek kryzanlizumabu w porównaniu z placebo, z terapią hydroksymocznikiem/hydroksymocznikiem lub bez, u młodzieży i dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z przełomami naczynioruchowymi (STAND)

Celem tego badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa 2 dawek kryzanlizumabu (5,0 mg/kg i 7,5 mg/kg) z placebo u młodzieży i dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) z wywiadem przełomu naczynioruchowego (VOC) ) prowadzące do wizyty lekarskiej.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to wieloośrodkowe badanie kliniczne porównujące 2 dawki kryzanlizumabu (5 mg/kg i 7,5 mg/kg) z placebo jako dodatek do standardowej opieki, którą uczestnicy mogli przyjmować w momencie rozpoczęcia badania, u młodzieży i dorosłych uczestników z potwierdzonym rozpoznaniem niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) i historia przełomu naczyniowo-okluzyjnego (VOC) prowadzącego do wizyty w placówce medycznej. Zaplanowano randomizację 240 uczestników (w tym 48 nastolatków) w stosunku 1:1:1 do grupy otrzymującej kryzanlizumab w dawce 5 mg/kg, 7,5 mg/kg lub placebo. Randomizowani uczestnicy zostali podzieleni na straty według jednoczesnego stosowania HU/HC (tak/nie) i wyjściowego wskaźnika LZO prowadzących do wizyty w placówce zdrowotnej w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową (2-4 vs. ≥ 5 LZO) w momencie włączenia. W listopadzie 2020 r. wprowadzono ograniczenie liczby 90 dorosłych uczestników na warstwę, aby zapewnić odpowiednie możliwości zapisania się do każdej z 4 warstw.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

252

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
    • Gauteng
      • Soweto, Gauteng, Afryka Południowa, 2013
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Brussel, Belgia, 1000
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90035-003
        • Novartis Investigative Site
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brazylia, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Belem, PA, Brazylia, 66033 000
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazylia, 50070-170
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazylia, 20.211-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brazylia, 14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 08270-070
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brazylia, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Creteil, Francja, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05, Francja, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Ghana
      • Accra, Ghana, 0437-0594
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Grecja, 265 00
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecja, GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Den Haag, Holandia, 2545 CH
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holandia, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Indie, 751003
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500082
        • Novartis Investigative Site
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Antakya / Hatay, Indyk, 31100
        • Novartis Investigative Site
  • Jordania
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1R9
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
      • Barranquilla, Kolumbia, 080020
        • Novartis Investigative Site
      • Monteria, Kolumbia, 230004
        • Novartis Investigative Site
    • Cesar
      • Valledupar, Cesar, Kolumbia, 5602310
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
      • Beirut, Liban, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli, Liban, 1434
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Niemcy, 50937
        • Novartis Investigative Site
      • Stuttgart, Niemcy, 70376
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
      • Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
      • Panama City, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Childrens Healthcare of Atlanta .
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
        • Univ of Tenn Health Sciences Ctr
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Włochy, 37126
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur przesiewowych należy uzyskać pisemną świadomą zgodę
  2. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 12 lat i starsi w dniu podpisania świadomej zgody. Młodzież obejmuje pacjentów w wieku od 12 do 17 lat i dorosłych w wieku ≥ 18 lat
  3. Potwierdzone rozpoznanie SCD za pomocą elektroforezy hemoglobiny lub wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC) [wykonywane lokalnie]. Wszystkie genotypy SCD kwalifikują się, genotypowanie nie jest wymagane do udziału w badaniu

  4. Doświadczył co najmniej 2 LZO prowadzących do wizyty lekarskiej w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową, zgodnie z historią medyczną. Wcześniejsze LZO prowadzące do wizyty w placówce medycznej muszą ustąpić co najmniej 7 dni przed 1. tygodniem 1. dnia i muszą obejmować:

    1. Przełom bólowy definiowany jako ostry początek bólu, dla którego nie ma innego medycznie określonego wyjaśnienia poza zamknięciem naczyń –
    2. wymagające wizyty w placówce medycznej i/lub pracownika służby zdrowia,
    3. i przyjmowanie doustnych/pozajelitowych opioidów lub pozajelitowego niesteroidowego leku przeciwzapalnego (NLPZ) analgezja Zespół ostrej klatki piersiowej (ACS), priapizm i sekwestracja wątroby lub śledziony będą brane pod uwagę w tym badaniu
  5. Jeśli otrzymuje HU/HC lub L-glutaminę (lokalny produkt leczniczy zatwierdzony przez HA), musi otrzymywać lek przez co najmniej 6 miesięcy i w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową i planuje kontynuować przyjmowanie go w tę samą dawkę i schemat, aż pacjent osiągnie jeden rok leczenia badanym lekiem. Pacjenci, którzy nie otrzymywali takiego leku, nie mogli go otrzymywać przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową, aby mogli zostać włączeni. Pacjenci muszą mieć dowody niewystarczającej kontroli bólu ostrego, takie jak co najmniej jeden LZO prowadzący do wizyty w placówce medycznej podczas leczenia HU/HC lub L-glutaminą. Jeśli pacjent otrzymuje środek stymulujący erytropoetynę, musi przyjmować lek przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową i planować kontynuowanie leczenia w celu utrzymania stabilnego poziomu Hb co najmniej do ukończenia przez pacjenta jednego roku leczenia w ramach badania

  6. Przed Tygodniem 1. Dniem 1. pacjenci muszą osiągnąć następujące wartości w laboratorium centralnym:

    • Bezwzględna liczba neutrofilów ≥1,0 ​​x 109/l
    • Liczba płytek krwi ≥75 x 109/l
    • Hemoglobina: dla dorosłych (Hb) ≥4,0 g/dL i dla młodzieży (Hb) ≥5,5 g/dL
    • Szybkość filtracji kłębuszkowej ≥ 45 ml/min/1,73 m2 przy użyciu formuły CKD-EPI u dorosłych i formuły Shwartza u młodzieży
    • Bilirubina bezpośrednia (skoniugowana) < 2,0 x GGN
    • Transaminaza alaninowa (ALT) < 3,0 x GGN
  7. Stan sprawności wg ECOG ≤2,0 dla dorosłych i Karnofsky'ego ≥ 50% dla młodzieży

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia przeszczepu komórek macierzystych.
  2. Uczestnictwo w przewlekłym programie transfuzji (zaplanowana seria transfuzji w celach profilaktycznych) i/lub planowanie transfuzji wymiennej w czasie trwania badania; dozwolona jest transfuzja epizodyczna w odpowiedzi na nasilenie niedokrwistości lub VOC.
  3. Przeciwwskazanie lub nadwrażliwość na jakikolwiek lek lub metabolity z podobnej klasy jak badany lek lub na jakąkolwiek substancję pomocniczą preparatu badanego leku. Ciężka reakcja nadwrażliwości na inne przeciwciała monoklonalne w wywiadzie, co w opinii badacza może zwiększać ryzyko wystąpienia ciężkiej reakcji na wlew.
  4. Otrzymał aktywne leczenie w innym badaniu badawczym w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania tego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed wizytą przesiewową lub planuje udział w innym badaniu klinicznym leku.
  5. Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, o ile nie stosują wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas przyjmowania leku i przez 15 tygodni po zakończeniu leczenia.
  6. Współistniejące ciężkie i/lub niekontrolowane stany medyczne, które w opinii badacza mogą spowodować niedopuszczalne ryzyko dla bezpieczeństwa lub zagrozić uczestnictwu w badaniu.

  7. Historia lub aktualna diagnoza nieprawidłowości EKG wskazujących na istotne ryzyko bezpieczeństwa, takich jak:

    • Jednoczesne istotne klinicznie zaburzenia rytmu serca (np. częstoskurcz komorowy) i klinicznie istotny blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia bez stymulatora
    • Historia rodzinnego zespołu wydłużonego QT lub historia rodzinna Torsades de Pointes
  8. Nie jest w stanie zrozumieć i zastosować się do instrukcji i wymagań dotyczących nauki.
  9. Otrzymał wcześniejsze leczenie kryzanlizumabem lub innym środkiem ukierunkowanym na selektynę

Mogą obowiązywać inne włączenia/wyłączenia zdefiniowane w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kryzanlizumab (SEG101) w dawce 5,0 mg/kg
Uczestnicy otrzymywali kryzanlizumab (SEG101) w dawce 5,0 mg/kg
Lek: Kryzanlizumab (SEG101)

Kryzanlizumab był dostarczany w szklanych fiolkach jednorazowego użytku o pojemności 10 ml w stężeniu 10 mg/ml. Jedna fiolka zawiera 100 mg kryzanlizumabu. Jest to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji.

IV.

Inne nazwy:
  • SEG101
Eksperymentalny: Kryzanlizumab (SEG101) w dawce 7,5 mg/kg
Uczestnicy otrzymywali kryzanlizumab (SEG101) w dawce 7,5 mg/kg
Lek: Kryzanlizumab (SEG101)

Kryzanlizumab był dostarczany w szklanych fiolkach jednorazowego użytku o pojemności 10 ml w stężeniu 10 mg/ml. Jedna fiolka zawiera 100 mg kryzanlizumabu. Jest to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji.

IV.

Inne nazwy:
  • SEG101
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali lek placebo.
Lek: Placebo
Placebo było dostarczane w szklanych fiolkach jednorazowego użytku o pojemności 10 ml w stężeniu 0 mg/ml. Jest to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji IV.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny odsetek zdarzeń związanych z kryzysem zatykającym naczynia (LZO) prowadzących do wizyty w placówce opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: 1 rok

LZO definiuje się jako przełom bólowy (określany jako ostry początek bólu, dla którego nie ma innego, medycznie ustalonego wyjaśnienia innego niż zamknięcie naczyń), który wymaga leczenia opioidami doustnymi lub pozajelitowymi lub pozajelitowymi NLPZ, a także inny powikłany kryzys, taki jak ostry ból klatki piersiowej zespół jelita drażliwego (ACS), priapizm i sekwestracja wątroby lub śledziony.

Wizyta w placówce opieki zdrowotnej jest definiowana jako każda wizyta w placówce medycznej, takiej jak izba przyjęć (ER), wizyta w szpitalu i/lub gabinecie, która obejmuje leczenie bólu wywołane LZO na miejscu.

Roczny wskaźnik odpowiednich zdarzeń LZO = (liczba odpowiednich zdarzeń LZO * 365)/(liczba dni w okresie obserwacji).

Okres obserwacji = czas od daty randomizacji do minimum (data ostatniej dawki do zaprzestania leczenia + 27 dni, data rozpoczęcia lub zaprzestania stosowania HU/HC lub L-Glutaminy (lub innych terapii, takich jak wokselotor i erytropoetyna w leczeniu SCD i/lub lub w celu zapobiegania/zmniejszania LZO), data randomizacji + 365 dni).
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny odsetek wszystkich LZO prowadzących do wizyty w ośrodku zdrowia i leczonych w domu w ciągu pierwszego roku po randomizacji (klucz drugorzędny)
Ramy czasowe: 1 rok
LZO opierają się na dokumentacji dostawcy po kontakcie z uczestnikiem. LZO: przełom bólowy wymagający leczenia doustnymi/pozajelitowymi opioidami lub pozajelitowymi NLPZ, a także inne powikłane kryzysy, takie jak ostry zespół klatki piersiowej, priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony. Wizyta w placówce medycznej: wizyta w placówce medycznej (sOR, wizyta w szpitalu i/lub gabinecie, skutkująca złagodzeniem bólu wywołanego LZO. Zarządzane w domu: brak konieczności wizyty w placówce medycznej i/lub pracowniku służby zdrowia w celu leczenia LZO. Dopuszczalny jest kontakt z placówką medyczną w celu uzyskania porady lekarskiej. Roczny wskaźnik odpowiednich zdarzeń LZO = (liczba odpowiednich zdarzeń LZO * 365)/(liczba dni w okresie obserwacji). Okres obserwacji = czas od daty randomizacji do minimum (data ostatniej dawki do zaprzestania leczenia + 27 dni, data rozpoczęcia lub zaprzestania stosowania HU/HC lub L-glutaminy (lub innych terapii, takich jak terapia wokselotorem i erytropoetyną w leczeniu SCD i/lub lub w celu zapobiegania/zmniejszania LZO), data randomizacji + 365 dni)
1 rok
Roczny odsetek wszystkich LZO prowadzących do wizyty w ośrodku zdrowia i leczonych w domu w ciągu 5 lat po randomizacji (klucz drugorzędny)
Ramy czasowe: 5 lat
Porównanie skuteczności dawki 5,0 mg/kg w porównaniu z placebo i 7,5 mg/kg w porównaniu z placebo w odniesieniu do rocznej dawki wszystkich LZO w oparciu o dokumentację dostarczoną przez dostawcę po kontakcie z uczestnikiem. LZO definiuje się jako przełom bólowy (ostry początek bólu, dla którego nie ma innego medycznie ustalonego wyjaśnienia innego niż zamknięcie naczyń) wymagający leczenia opioidami doustnymi/pozajelitowymi lub pozajelitowymi NLPZ, a także inny powikłany kryzys, taki jak ostry zespół klatki piersiowej, priapizm i sekwestracja wątroby lub śledziony. Wizytę medyczną definiuje się jako wizytę w placówce medycznej (na izbie przyjęć, w szpitalu i/lub gabinecie, w wyniku której następuje złagodzenie bólu związanego z LZO). Leczenie w domu definiuje się jako brak wizyty w placówce medycznej i/lub pracowniku służby zdrowia w celu leczenia LZO. Dopuszczalny jest kontakt z placówką medyczną w celu uzyskania porady lekarskiej. Roczny wskaźnik LZO prowadzących do wizyty w ośrodku zdrowia to liczba LZO prowadzących do wizyty w opiece zdrowotnej pomnożona przez 365 i podzielona przez liczbę dni okresu obserwacji.
5 lat
Średni czas trwania LZO prowadzący do wizyty w ośrodku zdrowia w pierwszym roku po randomizacji
Ramy czasowe: 1 rok
Ocena czasu trwania LZO prowadzącego do wizyty w placówce opieki zdrowotnej w każdej grupie. Średni czas trwania LZO na uczestnika definiowany jest jako średni czas trwania wszystkich poszczególnych epizodów LZO prowadzących do wizyt lekarskich danego uczestnika (czas trwania LZO definiowany jest jako data końcowa LZO - data rozpoczęcia LZO + 1). Wykluczono uczestników, u których nie wystąpiły lotne związki organiczne prowadzące do wizyt w placówkach opieki zdrowotnej.
1 rok
Liczba uczestników wolnych od LZO prowadzących do wizyty w placówce opieki zdrowotnej w ciągu pierwszego roku po randomizacji
Ramy czasowe: 1 rok

Ocena liczby uczestników wolnych od LZO prowadzących do wizyty w placówce opieki zdrowotnej.

LZO definiuje się jako przełom bólowy (określany jako ostry początek bólu, dla którego nie ma innego, medycznie ustalonego wyjaśnienia innego niż zamknięcie naczyń), który wymaga leczenia opioidami doustnymi lub pozajelitowymi lub pozajelitowymi NLPZ, a także inny powikłany kryzys, taki jak ostry ból klatki piersiowej zespół jelita drażliwego (ACS), priapizm i sekwestracja wątroby lub śledziony. Uczestnik jest wolny od LZO, jeśli nie ma kryzysu związanego z LZO.
1 rok
Odsetek uczestników wolnych od LZO prowadzących do wizyty w placówce opieki zdrowotnej w ciągu pierwszego roku po randomizacji
Ramy czasowe: 1 rok
Ocena odsetka uczestników wolnych od LZO prowadzących do wizyty w placówce opieki zdrowotnej. LZO definiuje się jako przełom bólowy (określany jako ostry początek bólu, dla którego nie ma innego, medycznie ustalonego wyjaśnienia innego niż zamknięcie naczyń), który wymaga leczenia opioidami doustnymi lub pozajelitowymi lub pozajelitowymi NLPZ, a także inny powikłany kryzys, taki jak ostry ból klatki piersiowej zespół jelita drażliwego (ACS), priapizm i sekwestracja wątroby lub śledziony. Uczestnik jest wolny od LZO, jeśli nie ma kryzysu związanego z LZO.
1 rok
Czas do wystąpienia pierwszego i drugiego LZO prowadzących do wizyty w ośrodku zdrowia w pierwszym roku po randomizacji
Ramy czasowe: 1 rok

Ocena czasu do pierwszej i drugiej wizyty LZO prowadzącej do wizyty lekarskiej w każdej grupie.

Czas do pierwszego wystąpienia LZO prowadzący do wizyty lekarskiej definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty pierwszego wystąpienia LZO.

Czas do drugiego wystąpienia LZO prowadzący do wizyty w ośrodku zdrowia definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty drugiego wystąpienia LZO.
1 rok
Roczny odsetek wizyt w przychodni, na izbie przyjęć i hospitalizacji, zarówno ogółem, jak i związanych z LZO, w pierwszym roku po randomizacji
Ramy czasowe: 1 rok

Aby ocenić wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (wizyty w przychodni, na izbie przyjęć (ER) i hospitalizacje), zarówno ogólne, jak i związane z LZO w każdej grupie.

Roczny wskaźnik odpowiednich wizyt lekarskich = (liczba odpowiednich wizyt lekarskich * 365)/(liczba dni w okresie obserwacji).

Okres obserwacji = czas od daty randomizacji do minimum (data ostatniej dawki do zaprzestania leczenia + 27 dni, data rozpoczęcia lub zaprzestania stosowania HU/HC lub L-Glutaminy (lub innych terapii, takich jak wokselotor i erytropoetyna w leczeniu SCD i/lub lub w celu zapobiegania/zmniejszania LZO), data randomizacji + 365 dni)
1 rok
Roczna liczba wizyt w przychodni, na izbie przyjęć i hospitalizacji, zarówno ogólna, jak i związana z LZO, w pierwszym roku po randomizacji
Ramy czasowe: 1 rok

Aby ocenić wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (wizyty w przychodni, na izbie przyjęć (ER) i hospitalizacje), zarówno ogólne, jak i związane z LZO w każdej grupie.

Roczne dni odpowiednich wizyt lekarskich =(liczba dni =(liczba dni odpowiednich wizyt lekarskich * 365)/(liczba dni w okresie obserwacji).

Okres obserwacji = czas od daty randomizacji do minimum (data ostatniej dawki do zaprzestania leczenia + 27 dni, data rozpoczęcia lub zaprzestania stosowania HU/HC lub L-Glutaminy (lub innych terapii, takich jak wokselotor i erytropoetyna w leczeniu SCD i/lub lub w celu zapobiegania/zmniejszania LZO), data randomizacji + 365 dni).
1 rok
Ewolucja stosunku albuminy do kreatyniny (ACR) w ciągu pierwszego roku po randomizacji (zmiana w stosunku do wartości wyjściowych)
Ramy czasowe: W ciągu pierwszego roku po randomizacji (punkt wyjściowy, tydzień 27, dzień 1, tydzień 51, dzień 1)
Wartości laboratoryjne parametrów związanych z czynnością nerek (kreatynina, szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego, mikroalbumina w moczu i stosunek albumina do kreatyniny w moczu) mierzono w odstępach 6-miesięcznych od wartości wyjściowych.
W ciągu pierwszego roku po randomizacji (punkt wyjściowy, tydzień 27, dzień 1, tydzień 51, dzień 1)
Ewolucja albuminurii (mikroalbumina w moczu) w pierwszym roku po randomizacji (zmiana w stosunku do wartości wyjściowych)
Ramy czasowe: W ciągu pierwszego roku po randomizacji (punkt wyjściowy, tydzień 27, dzień 1, tydzień 51, dzień 1)
Wartości laboratoryjne parametrów związanych z czynnością nerek (kreatynina, szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego, mikroalbumina w moczu i stosunek albumina do kreatyniny w moczu) mierzono w odstępach 6-miesięcznych od wartości wyjściowych.
W ciągu pierwszego roku po randomizacji (punkt wyjściowy, tydzień 27, dzień 1, tydzień 51, dzień 1)
Profil farmakokinetyczny (PK) kryzanlizumabu: AUCd15, AUCtau
Ramy czasowe: AUCd15 (pierwsza dawka) oceniano od W1D1 (przed dawką, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po dawce) do W3D1; AUCtau (stan stacjonarny) oceniano w T15D1 (przed dawką, 0,5 godz., 2 godz. i 4 godz. po podaniu), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Aby scharakteryzować profil farmakokinetyczny (PK) kryzanlizumabu w dawkach 5,0 i 7,5 mg/kg: pole pod krzywą (profil stężenia w czasie).
AUCd15 (pierwsza dawka) oceniano od W1D1 (przed dawką, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po dawce) do W3D1; AUCtau (stan stacjonarny) oceniano w T15D1 (przed dawką, 0,5 godz., 2 godz. i 4 godz. po podaniu), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Profil PK kryzanlizumabu: Cmax
Ramy czasowe: pierwszą dawkę oceniano od W1D1 (przed dawką, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po dawce) aż do W3D1; stan stacjonarny oceniano w T15D1 (przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po podaniu dawki), T15D2, T15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Aby scharakteryzować profil farmakokinetyczny (PK) kryzanlizumabu w dawkach 5,0 i 7,5 mg/kg: Stężenie maksymalne.
pierwszą dawkę oceniano od W1D1 (przed dawką, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po dawce) aż do W3D1; stan stacjonarny oceniano w T15D1 (przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po podaniu dawki), T15D2, T15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Profil PK kryzanlizumabu: Tmax
Ramy czasowe: pierwszą dawkę oceniano od W1D1 (przed dawką, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po dawce) aż do W3D1; stan stacjonarny oceniano w T15D1 (przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po podaniu dawki), T15D2, T15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Aby scharakteryzować profil farmakokinetyczny (PK) kryzanlizumabu w dawkach 5,0 i 7,5 mg/kg: czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia.
pierwszą dawkę oceniano od W1D1 (przed dawką, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po dawce) aż do W3D1; stan stacjonarny oceniano w T15D1 (przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po podaniu dawki), T15D2, T15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Profil PK kryzanlizumabu: Okres półtrwania
Ramy czasowe: stan stacjonarny oceniano w T15D1 (przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po podaniu dawki), T15D2, T15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Aby scharakteryzować profil farmakokinetyczny (PK) kryzanlizumabu w dawkach 5,0 i 7,5 mg/kg: okres półtrwania.
stan stacjonarny oceniano w T15D1 (przed podaniem dawki, 0,5 godziny, 2 godziny i 4 godziny po podaniu dawki), T15D2, T15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Parametr PD (hamowanie selektyny P)
Ramy czasowe: AUCd15 (pierwsza dawka): W1D1, W1D2, W1D4, W2D1 i W3D1; stan ustalony: W15D1, W15D2, W15D4, W16D1, W17D1 W18D1 i W19D1
Aby scharakteryzować farmakodynamikę (PD) kryzanlizumabu w dawce 5,0 i 7,5 mg/kg: hamowanie selektyny P (% hamowania pomnożone przez godz.)
AUCd15 (pierwsza dawka): W1D1, W1D2, W1D4, W2D1 i W3D1; stan ustalony: W15D1, W15D2, W15D4, W16D1, W17D1 W18D1 i W19D1
Roczny odsetek różnych podtypów LZO prowadzących do wizyty w placówce opieki zdrowotnej po 1 roku
Ramy czasowe: 1 rok

Porównanie skuteczności kryzanlizumabu w dawce 5,0 mg/kg w porównaniu z placebo i 7,5 mg/kg kryzanlizumabu w porównaniu z placebo w odniesieniu do rocznego wskaźnika LZO prowadzących do wizyty w placówce opieki zdrowotnej. LZO definiuje się jako przełom bólowy wymagający leczenia doustnymi lub pozajelitowymi opioidami lub pozajelitowymi NLPZ, a także inny powikłany kryzys, taki jak ostry zespół klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony. Wizyta w placówce medycznej: każda wizyta w placówce medycznej, np. na ostrym dyżurze, wizyta w szpitalu i/lub gabinecie, obejmująca leczenie bólu związane z LZO na miejscu.

Roczny wskaźnik odpowiednich zdarzeń LZO = (liczba odpowiednich zdarzeń LZO * 365)/(liczba dni w okresie obserwacji).

Okres obserwacji = czas od daty randomizacji do minimum (data ostatniej dawki do zaprzestania leczenia + 27 dni, data rozpoczęcia lub zaprzestania stosowania HU/HC lub L-Glutaminy (lub innych terapii, takich jak wokselotor i erytropoetyna w leczeniu SCD i/lub lub w celu zapobiegania/zmniejszania LZO), data randomizacji + 365 dni).
1 rok
Roczny odsetek różnych podtypów LZO prowadzących do wizyty w placówce opieki zdrowotnej po 5 latach
Ramy czasowe: 5 lat

Porównanie skuteczności kryzanlizumabu w dawce 5,0 mg/kg w porównaniu z placebo i 7,5 mg/kg kryzanlizumabu w porównaniu z placebo w odniesieniu do rocznego wskaźnika LZO prowadzących do wizyty w placówce opieki zdrowotnej.

LZO definiuje się jako przełom bólowy (określany jako ostry początek bólu, dla którego nie ma innego, medycznie ustalonego wyjaśnienia innego niż zamknięcie naczyń), który wymaga leczenia opioidami doustnymi lub pozajelitowymi lub pozajelitowymi NLPZ, a także inny powikłany kryzys, taki jak ostry ból klatki piersiowej zespół jelita drażliwego (ACS), priapizm i sekwestracja wątroby lub śledziony.

Wizyta w ośrodku zdrowia jest definiowana jako każda wizyta w placówce medycznej, takiej jak izba przyjęć, wizyta w szpitalu i/lub gabinecie, obejmująca leczenie bólu wywołanego LZO na miejscu.

Roczny wskaźnik LZO prowadzących do wizyty w opiece zdrowotnej to liczba LZO prowadzących do wizyty w opiece zdrowotnej pomnożona przez 365 i podzielona przez liczbę dni w okresie obserwacji.
5 lat
Roczny wskaźnik wszystkich LZO prowadzących do wizyty w ośrodku zdrowia i leczonych w domu po 5 latach
Ramy czasowe: 5 lat
Porównanie skuteczności kryzanlizumabu w dawce 5,0 mg/kg w porównaniu z placebo i 7,5 mg/kg kryzanlizumabu w porównaniu z placebo w zakresie wskaźników wszystkich LZO (leczone w domu + prowadzące do wizyty w ośrodku zdrowia).
5 lat
Liczba LZO zarządzanych w domu w roku 1
Ramy czasowe: 1 rok

Porównanie skuteczności kryzanlizumabu w dawce 5,0 mg/kg w porównaniu z placebo i 7,5 mg/kg kryzanlizumabu w porównaniu z placebo w odniesieniu do liczby zdarzeń LZO, które leczono w domu.

LZO definiuje się jako przełom bólowy (określany jako ostry początek bólu, dla którego nie ma innego, medycznie ustalonego wyjaśnienia innego niż zamknięcie naczyń), który wymaga leczenia opioidami doustnymi lub pozajelitowymi lub pozajelitowymi NLPZ, a także inny powikłany kryzys, taki jak ostry ból klatki piersiowej zespół jelita drażliwego (ACS), priapizm i sekwestracja wątroby lub śledziony. Leczenie w domu definiuje się jako brak wizyty w placówce medycznej i/lub pracowniku służby zdrowia w celu leczenia LZO. Zezwolono na kontakt z opieką zdrowotną w celu uzyskania porady lekarskiej.
1 rok
Liczba LZO zarządzanych w domu po 5 latach
Ramy czasowe: 5 lat

Porównanie skuteczności kryzanlizumabu w dawce 5,0 mg/kg w porównaniu z placebo i 7,5 mg/kg kryzanlizumabu w porównaniu z placebo w odniesieniu do liczby zdarzeń LZO, które leczono w domu.

LZO definiuje się jako przełom bólowy (określany jako ostry początek bólu, dla którego nie ma innego, medycznie ustalonego wyjaśnienia innego niż zamknięcie naczyń), który wymaga leczenia opioidami doustnymi lub pozajelitowymi lub pozajelitowymi NLPZ, a także inny powikłany kryzys, taki jak ostry ból klatki piersiowej zespół jelita drażliwego (ACS), priapizm i sekwestracja wątroby lub śledziony. Leczenie w domu definiuje się jako brak wizyty w placówce medycznej i/lub pracowniku służby zdrowia w celu leczenia LZO. Zezwolono na kontakt z opieką zdrowotną w celu uzyskania porady lekarskiej.
5 lat
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w hemoglobinie
Ramy czasowe: 5 lat
Ocena bezpieczeństwa kryzanlizumabu w okresie badania.
5 lat
Ocena wzrostu i dojrzałości płciowej u młodzieży (etap Tannera)
Ramy czasowe: 5 lat
Ocena bezpieczeństwa kryzanlizumabu w okresie badania.
5 lat
Immunogenność: Pomiar przeciwciał przeciwlekowych (ADA) wobec kryzanlizumabu
Ramy czasowe: 5 lat
Ocena immunogenności kryzanlizumabu w okresie badania.
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSEG101A2301
  • 2017-001746-10 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD)

Badania kliniczne na Kryzanlizumab (SEG101)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj