Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus kahdesta krizanlitsumabiannosta plaseboa vastaan ​​nuorilla ja aikuisilla sirppisolutautipotilailla (STAND)

maanantai 8. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaiheen III, monikeskus, satunnaistettu kaksoissokkotutkimus kahden krizanlitsumabiannoksen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi plaseboon verrattuna, joko hydroksiurea/hydroksikarbamiditerapian kanssa tai ilman niitä, nuorilla ja aikuisilla sirppisolutautipotilailla, joilla on vaso-okklusiivinen tulehdus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on verrata kahden krizanlitsumabiannoksen (5,0 mg/kg ja 7,5 mg/kg) tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen nuorilla ja aikuisilla sirppisolusairauspotilailla, joilla on ollut vaso-okklusiivinen kriisi (VOC). ), joka johtaa terveydenhuollon käyntiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli monikeskustutkimus, jossa verrattiin kahta krizanlitsumabiannosta (5 mg/kg ja 7,5 mg/kg) plaseboon sen lisäksi, että osallistujat saivat tavallisen hoidon aloitushetkellä, nuorilla ja aikuisilla osallistujilla, joilla oli vahvistettu diagnoosi sirppisolusairaus (SCD) ja aiempi verisuonten tukkeutumiskriisi (VOC), joka on johtanut terveydenhuollon käyntiin. 240 osallistujaa (joista 48 nuorta) suunniteltiin satunnaistettavaksi suhteessa 1:1:1 joko 5 mg/kg, 7,5 mg/kg krizanlitsumabiin tai lumelääkkeeseen. Satunnaistetut osallistujat ositettiin samanaikaisen HU/HC-käytön (kyllä/ei) ja VOC-yhdisteiden lähtötason perusteella, jotka johtivat terveydenhuollon käyntiin 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä (2-4 vs. ≥ 5 VOC:ta) ilmoittautumishetkellä. Marraskuussa 2020 otettiin käyttöön 90 aikuisen osallistujan enimmäismäärä ostetta kohti, jotta varmistetaan riittävä mahdollisuus ilmoittautua jokaiseen neljään osuuteen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

252

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Den Haag, Alankomaat, 2545 CH
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Alankomaat, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Brussel, Belgia, 1000
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia, 90035-003
        • Novartis Investigative Site
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasilia, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Belem, PA, Brasilia, 66033 000
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilia, 50070-170
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilia, 20.211-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasilia, 14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brasilia, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brasilia, 08270-070
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brasilia, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espanja, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Etelä-Afrikka
    • Gauteng
      • Soweto, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2013
        • Novartis Investigative Site
  • Ghana
      • Accra, Ghana, 0437-0594
        • Novartis Investigative Site
  • Intia
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Intia, 751003
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Intia, 500082
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italia, 37126
        • Novartis Investigative Site
  • Jordania
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1R9
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
      • Barranquilla, Kolumbia, 080020
        • Novartis Investigative Site
      • Monteria, Kolumbia, 230004
        • Novartis Investigative Site
    • Cesar
      • Valledupar, Cesar, Kolumbia, 5602310
        • Novartis Investigative Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Kreikka, 265 00
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Kreikka, GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
      • Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
      • Panama City, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Creteil, Ranska, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05, Ranska, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Saksa, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Saksa, 50937
        • Novartis Investigative Site
      • Stuttgart, Saksa, 70376
        • Novartis Investigative Site
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki
      • Adana, Turkki, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Antakya / Hatay, Turkki, 31100
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Childrens Healthcare of Atlanta .
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
        • Univ of Tenn Health Sciences Ctr
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen kaikkia seulontatoimenpiteitä
  2. Mies- tai naispotilaat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivänä. Nuoret ovat 12–17-vuotiaat potilaat ja ≥ 18-vuotiaat aikuiset
  3. Vahvistettu SCD-diagnoosi hemoglobiinielektroforeesilla tai korkean erotuskyvyn nestekromatografialla (HPLC) [suoritetaan paikallisesti]. Kaikki SCD-genotyypit ovat kelvollisia, genotyyppiä ei vaadita tutkimukseen pääsyä varten

  4. Kokenut vähintään 2 VOC:ta, jotka johtavat terveydenhuollon käyntiin 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä sairaushistorian perusteella. Aiempi VOC, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin, on ratkaistava vähintään 7 päivää ennen viikon 1 päivää 1, ja sen tulee sisältää:

    1. Kipukriisi määritellään akuuttiksi kivuksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä selitystä kuin vaso-okkluusio -
    2. joka vaatii käyntiä sairaanhoitolaitoksessa ja/tai terveydenhuollon ammattilaisen luona,
    3. ja oraalisten/parenteraalisten opioidien tai parenteraalisten ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) analgesian saaminen Akuutti rintasyndrooma (ACS), priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio katsotaan VOC:ksi tässä tutkimuksessa
  5. Jos saat HU/HC- tai L-glutamiinia (paikallinen HA-hyväksytty lääkevalmiste), sinun on täytynyt saada lääkettä vähintään 6 kuukautta ja vakaalla annoksella vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä ja aiot jatkaa sen ottamista samalla annoksella ja aikataululla, kunnes kohde on saavuttanut yhden vuoden tutkimushoidon. Potilaat, jotka eivät ole saaneet tällaista lääkettä, eivät saa olla saaneet sitä vähintään 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä, jotta ne voidaan ottaa mukaan. Potilailla on oltava todisteita akuutin kivun riittämättömästä hallinnasta, kuten vähintään yksi VOC, joka johtaa hoitoon HU/HC- tai L-glutamiinihoidon aikana. Jos saa erytropoietiinia stimuloivaa ainetta, hänen on täytynyt saada lääkettä vähintään 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä, ja hänen on suunniteltava hoidon jatkamista ylläpitääkseen vakaat Hb-tasot ainakin siihen asti, kunnes koehenkilö on saavuttanut yhden vuoden tutkimushoidon

  6. Potilaiden on täytettävä seuraavat keskuslaboratorioarvot ennen viikon 1 päivää 1:

    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1,0 ​​x 109/l
    • Verihiutalemäärä ≥75 x 109/l
    • Hemoglobiini: aikuisilla (Hb) ≥4,0 g/dl ja nuorilla (Hb) ≥5,5 g/dl
    • Glomerulaarinen suodatusnopeus ≥ 45 ml/min/1,73 m2 aikuisilla CKD-EPI-valmisteella ja nuorilla Shwartzin kaavalla
    • Suora (konjugoitu) bilirubiini < 2,0 x ULN
    • Alaniinitransaminaasi (ALT) < 3,0 x ULN
  7. ECOG-suorituskykytila ​​≤2,0 aikuisilla ja Karnofsky ≥ 50 % nuorilla

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kantasolusiirron historia.
  2. Krooniseen verensiirto-ohjelmaan osallistuminen (ennalta suunniteltu verensiirtosarja profylaktisiin tarkoituksiin) ja/tai vaihtosiirron suunnitteleminen tutkimuksen keston aikana; episodinen verensiirto reaktiona pahentuneeseen anemiaan tai VOC-yhdisteisiin on sallittu.
  3. Vasta-aihe tai yliherkkyys mille tahansa lääkkeelle tai metaboliiteille, jotka ovat samanlaisia ​​kuin tutkimuslääke tai jollekin tutkimuslääkeformulaation apuaineelle. Aiempi vakava yliherkkyysreaktio muille monoklonaalisille vasta-aineille, jotka voivat tutkijan mielestä lisätä vakavan infuusioreaktion riskiä.
  4. Sai aktiivisen hoidon toisessa tutkimustutkimuksessa 30 päivän sisällä (tai 5 kyseisen aineen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on suurempi) ennen seulontakäyntiä tai aikoo osallistua toiseen lääketutkimukseen.
  5. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään naisiksi, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 15 viikon ajan hoidon lopettamisen jälkeen.
  6. Samanaikaiset vakavat ja/tai hallitsemattomat sairaudet, jotka voivat tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa turvallisuusriskejä, joita ei voida hyväksyä tai vaarantaa tutkimukseen osallistumisen.

  7. Aiempi tai nykyinen diagnoosi EKG-poikkeavuuksista, jotka viittaavat merkittävään turvallisuusriskiin, kuten:

    • Samanaikainen kliinisesti merkittävä sydämen rytmihäiriö (esim. kammiotakykardia) ja kliinisesti merkittävä toisen tai kolmannen asteen AV-katkos ilman sydämentahdistinta
    • Sukuperäinen pitkä QT-oireyhtymä tai tiedä suvussa Torsades de Pointes -oireyhtymä
  8. Ei kykene ymmärtämään ja noudattamaan opinto-ohjeita ja -vaatimuksia.
  9. Sai aiempaa hoitoa krizanlitsumabilla tai muulla selektiinin kohdistuvalla aineella

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämistä/poissulkemista voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Krizanlitsumabi (SEG101) annoksella 5,0 mg/kg
Osallistujat saivat krizanlitsumabia (SEG101) annoksella 5,0 mg/kg
Lääke: Krizanlitsumabi (SEG101)

Krizanlitsumabi toimitettiin kertakäyttöisissä 10 ml:n lasipulloissa pitoisuudella 10 mg/ml. Yksi injektiopullo sisältää 100 mg krizanlitsumabia. Tämä on infuusiokonsentraatti liuosta varten.

IV.

Muut nimet:
  • SEG101
Kokeellinen: Krizanlitsumabia (SEG101) 7,5 mg/kg
Osallistujat saivat krizanlitsumabia (SEG101) annoksella 7,5 mg/kg
Lääke: Krizanlitsumabi (SEG101)

Krizanlitsumabi toimitettiin kertakäyttöisissä 10 ml:n lasipulloissa pitoisuudella 10 mg/ml. Yksi injektiopullo sisältää 100 mg krizanlitsumabia. Tämä on infuusiokonsentraatti liuosta varten.

IV.

Muut nimet:
  • SEG101
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
Plaseboa toimitettiin kertakäyttöisissä 10 ml:n lasipulloissa pitoisuutena 0 mg/ml. Tämä on infuusiokonsentraatti, liuosta varten IV.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Terveydenhuollon käyntiin johtavien vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) vuositaso
Aikaikkuna: 1 vuosi

VOC määritellään kipukriisiksi (määritelty akuutiksi kivuksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä selitystä kuin vaso-okkluusio), joka vaatii hoitoa oraalisilla tai parenteraalisilla opioideilla tai parenteraalisilla tulehduskipulääkkeillä sekä muulla monimutkaisella kriisillä, kuten akuutti rintakehä. oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio.

Terveydenhuollon käynti määritellään käynniksi lääketieteelliseen laitokseen, kuten ensiapuun, sairaalaan ja/tai toimistoon, joka sisältää VOC-kivun hallinnan in situ.

Vastaavien VOC-tapahtumien vuositaso = (vastaavien VOC-tapahtumien määrä * 365)/(päivien lukumäärä havaintojaksolla).

Tarkkailujakso = aika satunnaistamisen päivästä minimiin (viimeinen annostuspäivä hoidon lopettamiseen + 27 päivää, HU/HC:n tai L-glutamiinin (tai muiden hoitomuotojen, kuten Voxelotor- ja erytropoietiinihoitojen SCD:n ja/tai hoitoon tarkoitettujen hoitojen) aloitus- tai lopetuspäivä. tai VOC-yhdisteiden estämiseksi/vähentämiseksi), satunnaistamisen päivämäärä + 365 päivää).
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen osuus kaikista VOC-yhdisteistä, jotka johtavat terveydenhuollon käyntiin ja joita hoidettiin kotona ensimmäisen satunnaistuksen jälkeisen vuoden aikana (avainasemassa)
Aikaikkuna: 1 vuosi
VOC-yhdisteet perustuvat palveluntarjoajan asiakirjoihin sen jälkeen, kun hän on ottanut yhteyttä osallistujaan. VOC: kipukriisi, joka vaatii hoitoa oraalisilla/parenteraalisilla opioideilla tai parenteraalisilla tulehduskipulääkkeillä, sekä muut monimutkaiset kriisit, kuten akuutti rintasyndrooma, priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio. Terveydenhuoltokäynti: käynti lääketieteellisessä laitoksessa (päivystys-, sairaala- ja/tai toimistokäynti, joka johtaa VOC-kivun hallintaan. Kotona hoidettu: ei käyntiä missään lääketieteellisessä laitoksessa ja/tai terveydenhuollon ammattilaisessa VOC-hoidon saamiseksi. Yhteydenotto terveydenhuoltoon lääketieteellistä neuvontaa varten on sallittu. Vastaavien VOC-tapahtumien vuositaso = (vastaavien VOC-tapahtumien lukumäärä * 365)/(päivien lukumäärä havaintojaksolla). Tarkkailujakso = aika satunnaistamisen päivämäärästä minimiin (viimeinen annostuspäivä hoidon lopettamiseen + 27 päivää, HU/HC:n tai L-glutamiinin (tai muiden hoitomuotojen, kuten Voxelotor- ja erytropoietiinihoitojen SCD:n hoitoon &/) aloitus- tai lopetuspäivä tai VOC-yhdisteiden estämiseksi/vähentämiseksi), satunnaistamisen päivämäärä + 365 päivää)
1 vuosi
Kaikkien VOC-yhdisteiden vuositaso, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin ja jota hoidetaan kotona yli 5 vuoden ajan satunnaistamisen jälkeen (avainasemassa)
Aikaikkuna: 5 vuotta
Vertaa 5,0 mg/kg vs lumelääke & 7,5 mg/kg vs lumelääke tehokkuutta kaikkien VOC-yhdisteiden vuositasoon perustuen palveluntarjoajan asiakirjoihin sen jälkeen, kun hän on ollut yhteydessä osallistujaan. VOC määritellään kipukriisiksi (akuutiksi kivuksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä selitystä kuin vaso-okkluusio), joka vaatii hoitoa oraalisilla/parenteraalisilla opioideilla tai parenteraalisilla tulehduskipulääkkeillä sekä muilla monimutkaisilla kriiseillä, kuten akuutti rintaoireyhtymä, priapismi. ja maksan tai pernan sekvestraatio. Terveydenhuollon käynti määritellään käynniksi lääketieteellisessä laitoksessa (päivystys, sairaala- ja/tai toimistokäynti, joka johtaa VOC-kivun hallintaan. Kotona hoidetulla tarkoitetaan sitä, että ei käyntiä missään lääketieteellisessä laitoksessa ja/tai terveydenhuollon ammattilaisessa saada hoitoa VOC:n vuoksi. Yhteydenotto terveydenhuoltoon lääketieteellistä neuvontaa varten on sallittu. Terveydenhuollon käyntiin johtavien VOC:iden vuotuinen osuus on terveyskäyntiin johtaneiden VOC-määrä kerrottuna 365:llä ja jaettuna havaintojakson päivien määrällä.
5 vuotta
Terveydenhuollon käyntiin johtaneiden VOC-yhdisteiden keskimääräinen kesto ensimmäisen satunnaistamisen jälkeisen vuoden aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi
Arvioida terveydenhuollon käyntiin johtavien VOC-yhdisteiden kesto kussakin ryhmässä. VOC:iden keskimääräinen kesto osallistujaa kohden määritellään kaikkien yksittäisten VOC-jaksojen keskimääräiseksi kestoksi, jotka johtavat tietyn osallistujan terveydenhuoltokäynteihin (VOC-kesto määritellään VOC:n päättymispäiväksi - VOC + 1 -aloituspäivä). Osallistujat, joilla ei ole VOC-yhdisteitä, jotka johtavat terveydenhuoltokäynteihin, on jätetty pois.
1 vuosi
Terveydenhuollon käyntiin johtaneiden VOC-vapaiden osallistujien määrä ensimmäisen satunnaistamisen jälkeisen vuoden aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi

Arvioida terveydenhuollon käyntiin johtavien VOC-vapaiden osallistujien lukumäärä.

VOC määritellään kipukriisiksi (määritelty akuutiksi kivuksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä selitystä kuin vaso-okkluusio), joka vaatii hoitoa oraalisilla tai parenteraalisilla opioideilla tai parenteraalisilla tulehduskipulääkkeillä sekä muulla monimutkaisella kriisillä, kuten akuutti rintakehä. oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio. Osallistuja on vapaa VOC-yhdisteistä, jos hänellä ei ole VOC-kriisiä.
1 vuosi
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät sisällä VOC-yhdisteitä ja jotka johtavat terveydenhuollon käyntiin ensimmäisen satunnaistamisen jälkeisen vuoden aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi
Arvioida niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole VOC-yhdisteitä, jotka johtavat terveydenhuoltokäyntiin. VOC määritellään kipukriisiksi (määritelty akuutiksi kivuksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä selitystä kuin vaso-okkluusio), joka vaatii hoitoa oraalisilla tai parenteraalisilla opioideilla tai parenteraalisilla tulehduskipulääkkeillä sekä muulla monimutkaisella kriisillä, kuten akuutti rintakehä. oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio. Osallistuja on vapaa VOC-yhdisteistä, jos hänellä ei ole VOC-kriisiä.
1 vuosi
Aika ensimmäiseen ja toiseen VOC-yhdisteeseen, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin ensimmäisen satunnaistamisen jälkeisen vuoden aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi

Arvioida aika ensimmäiseen ja toiseen VOC-käyntiin, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin kussakin ryhmässä.

Aika ensimmäiseen VOC:n esiintymiseen, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin, määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä ensimmäiseen VOC:n esiintymispäivään.

VOC:n toiseen esiintymiseen kuluva aika, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin, määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä VOC:n toiseen esiintymispäivään.
1 vuosi
Vuotuinen käyntien määrä klinikalla, ensiapuun (ER) ja sairaalahoidoissa, sekä kokonaisuutena että VOC-tapauksissa ensimmäisen vuoden satunnaistamisen jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi

Arvioida terveydenhuollon resurssien käyttöä (käynnit klinikalla, päivystyspoliklinikalla ja sairaalahoidot) sekä yleisesti että VOC-sidonnaisesti kussakin ryhmässä.

Vastaavien terveyskäyntien vuositaso =(Vastaavien terveyskäyntien määrä * 365)/(päivien lukumäärä havaintojaksolla).

Tarkkailujakso = aika satunnaistamisen päivästä minimiin (viimeinen annostuspäivä hoidon lopettamiseen + 27 päivää, HU/HC:n tai L-glutamiinin (tai muiden hoitomuotojen, kuten Voxelotor- ja erytropoietiinihoitojen SCD:n ja/tai hoitoon tarkoitettujen hoitojen) aloitus- tai lopetuspäivä. tai VOC-yhdisteiden estämiseksi/vähentämiseksi), satunnaistamisen päivämäärä + 365 päivää)
1 vuosi
Vuosittaiset käyntipäivät klinikalla, päivystyspoliklinikalla (ER) ja sairaalahoidoissa, sekä yleisesti että VOC-tapauksissa ensimmäisen satunnaistamisen jälkeisen vuoden aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi

Arvioida terveydenhuollon resurssien käyttöä (käynnit klinikalla, päivystyspoliklinikalla ja sairaalahoidot) sekä yleisesti että VOC-sidonnaisesti kussakin ryhmässä.

Vastaavien terveyskäyntien vuosittaiset päivät =(Päivien lukumäärä =(Vastaavien terveyskäyntien päivien lukumäärä * 365)/(päivien lukumäärä havaintojaksolla).

Tarkkailujakso = aika satunnaistamisen päivästä minimiin (viimeinen annostuspäivä hoidon lopettamiseen + 27 päivää, HU/HC:n tai L-glutamiinin (tai muiden hoitomuotojen, kuten Voxelotor- ja erytropoietiinihoitojen SCD:n ja/tai hoitoon tarkoitettujen hoitojen) aloitus- tai lopetuspäivä. tai VOC-yhdisteiden estämiseksi/vähentämiseksi), satunnaistamisen päivämäärä + 365 päivää).
1 vuosi
Albumiinin kreatiniinisuhteen (ACR) kehitys ensimmäisen vuoden satunnaistamisen jälkeen (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Yli ensimmäisen vuoden satunnaistamisen jälkeen (perustilanne, viikko 27, päivä 1, viikko 51, päivä 1)
Munuaisten toimintaan liittyvien parametrien (kreatiniini, arvioitu glomerulusten suodatusnopeus, virtsan mikroalbumiini ja virtsan albumiini/kreatiniinisuhde) laboratorioarvot mitattiin 6 kuukauden välein ajan kuluessa lähtötasosta.
Yli ensimmäisen vuoden satunnaistamisen jälkeen (perustilanne, viikko 27, päivä 1, viikko 51, päivä 1)
Albuminurian (virtsan mikroalbumiinin) kehitys ensimmäisen vuoden satunnaistamisen jälkeen (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Yli ensimmäisen vuoden satunnaistamisen jälkeen (perustilanne, viikko 27, päivä 1, viikko 51, päivä 1)
Munuaisten toimintaan liittyvien parametrien (kreatiniini, arvioitu glomerulusten suodatusnopeus, virtsan mikroalbumiini ja virtsan albumiini/kreatiniinisuhde) laboratorioarvot mitattiin 6 kuukauden välein ajan kuluessa lähtötasosta.
Yli ensimmäisen vuoden satunnaistamisen jälkeen (perustilanne, viikko 27, päivä 1, viikko 51, päivä 1)
Krizanlitsumabin farmakokineettinen (PK) profiili: AUCd15, AUCtau
Aikaikkuna: AUCd15 (ensimmäinen annos) arvioitiin W1D1:stä (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen) W3D1:een; AUCtau (steady-state) arvioitiin W15D1 (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Krizanlitsumabin farmakokineettisen (PK) profiilin karakterisoiminen annoksilla 5,0 ja 7,5 mg/kg: Pinta-ala (pitoisuus-aikaprofiili) -käyrän alla.
AUCd15 (ensimmäinen annos) arvioitiin W1D1:stä (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen) W3D1:een; AUCtau (steady-state) arvioitiin W15D1 (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Krizanlitsumabin PK-profiili: Cmax
Aikaikkuna: ensimmäinen annos arvioitiin W1D1:stä (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen) W3D1:een; vakaa tila arvioitiin W15D1 (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Krisanlitsumabin farmakokineettisen (PK) profiilin karakterisointi annoksilla 5,0 ja 7,5 mg/kg: Maksimipitoisuus.
ensimmäinen annos arvioitiin W1D1:stä (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen) W3D1:een; vakaa tila arvioitiin W15D1 (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Krizanlitsumabin PK-profiili: Tmax
Aikaikkuna: ensimmäinen annos arvioitiin W1D1:stä (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen) W3D1:een; vakaa tila arvioitiin W15D1 (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Krisanlitsumabin farmakokineettisen (PK) profiilin karakterisointi annoksilla 5,0 ja 7,5 mg/kg: Aika maksimipitoisuuteen.
ensimmäinen annos arvioitiin W1D1:stä (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen) W3D1:een; vakaa tila arvioitiin W15D1 (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Krizanlitsumabin PK-profiili: Puoliintumisaika
Aikaikkuna: vakaa tila arvioitiin W15D1 (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
Krizanlitsumabin farmakokineettisen (PK) profiilin karakterisoimiseksi annoksilla 5,0 ja 7,5 mg/kg: puoliintumisaika.
vakaa tila arvioitiin W15D1 (ennen annosta, 0,5 tuntia, 2 tuntia ja 4 tuntia annoksen jälkeen), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
PD-parametri (P-selektiinin esto)
Aikaikkuna: AUCd15 (ensimmäinen annos): W1D1, W1D2, W1D4, W2D1 ja W3D1; vakaa tila: W15D1, W15D2, W15D4, W16D1, W17D1 W18D1 ja W19D1
Krizanlitsumabin farmakodynaamisen (PD) karakterisoimiseksi annoksilla 5,0 ja 7,5 mg/kg: P-selektiinin esto (inhibitioprosentti kerrottuna tunnilla)
AUCd15 (ensimmäinen annos): W1D1, W1D2, W1D4, W2D1 ja W3D1; vakaa tila: W15D1, W15D2, W15D4, W16D1, W17D1 W18D1 ja W19D1
VOC-yhdisteiden eri alatyyppien vuositaso, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 1 vuosi

Vertaamaan 5,0 mg/kg:n tehoa lumelääkkeeseen ja 7,5 mg/kg krizanlitsumabia plaseboon verrattuna VOC-yhdisteiden vuotuiseen määrään, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin. VOC määritellään kipukriisiksi, joka vaatii hoitoa oraalisilla tai parenteraalisilla opioideilla tai parenteraalisilla tulehduskipulääkkeillä sekä muilla monimutkaisilla kriiseillä, kuten akuutti rintasyndrooma (ACS), priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio. Terveydenhuollon käynti: mikä tahansa käynti lääketieteellisessä laitoksessa, kuten ensiapu-, sairaala- ja/tai toimistokäynti, joka sisältää VOC-kivun hallinnan in situ.

Vastaavien VOC-tapahtumien vuositaso = (vastaavien VOC-tapahtumien määrä * 365)/(päivien lukumäärä havaintojaksolla).

Tarkkailujakso = aika satunnaistamisen päivästä minimiin (viimeinen annostuspäivä hoidon lopettamiseen + 27 päivää, HU/HC:n tai L-glutamiinin (tai muiden hoitomuotojen, kuten Voxelotor- ja erytropoietiinihoitojen SCD:n ja/tai hoitoon tarkoitettujen hoitojen) aloitus- tai lopetuspäivä. tai VOC-yhdisteiden estämiseksi/vähentämiseksi), satunnaistamisen päivämäärä + 365 päivää).
1 vuosi
VOC-yhdisteiden eri alatyyppien vuositaso, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin 5 vuoden kuluttua
Aikaikkuna: 5 vuotta

Vertaamaan 5,0 mg/kg:n tehoa lumelääkkeeseen ja 7,5 mg/kg krizanlitsumabia plaseboon verrattuna VOC-yhdisteiden vuotuiseen määrään, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin.

VOC määritellään kipukriisiksi (määritelty akuutiksi kivuksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä selitystä kuin vaso-okkluusio), joka vaatii hoitoa oraalisilla tai parenteraalisilla opioideilla tai parenteraalisilla tulehduskipulääkkeillä sekä muulla monimutkaisella kriisillä, kuten akuutti rintakehä. oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio.

Terveydenhuoltokäynnillä tarkoitetaan mitä tahansa käyntiä lääketieteellisessä laitoksessa, kuten ensiapuun, sairaalaan ja/tai toimistoon, joka sisältää VOC-kivun hallinnan in situ.

Terveydenhuollon käyntiin johtavien VOC:iden vuositaso on terveyskäyntiin johtaneiden VOC:iden määrä kerrottuna 365:llä ja jaettuna havaintojakson päivien lukumäärällä.
5 vuotta
Kaikkien VOC-yhdisteiden vuositaso, joka johtaa terveydenhuollon käyntiin ja jota hoidetaan kotona 5 vuoden kuluttua
Aikaikkuna: 5 vuotta
Verrataan 5,0 mg/kg:n tehoa lumelääkkeeseen ja 7,5 mg/kg krizanlitsumabia plaseboon verrattuna kaikkien VOC-yhdisteiden määriin (kotona hoidettu + terveydenhuollon käynti).
5 vuotta
Kotona hoidettujen VOC-yhdisteiden määrä vuonna 1
Aikaikkuna: 1 vuosi

Vertaamaan 5,0 mg/kg:n tehoa lumelääkkeeseen ja 7,5 mg/kg krizanlitsumabia lumelääkkeeseen verrattuna VOC-tapahtumien lukumäärään, joita hoidettiin kotona.

VOC määritellään kipukriisiksi (määritelty akuutiksi kivuksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä selitystä kuin vaso-okkluusio), joka vaatii hoitoa oraalisilla tai parenteraalisilla opioideilla tai parenteraalisilla tulehduskipulääkkeillä sekä muulla monimutkaisella kriisillä, kuten akuutti rintakehä. oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio. Kotona hoidetulla tarkoitetaan sitä, että ei käyntiä missään lääketieteellisessä laitoksessa ja/tai terveydenhuollon ammattilaisessa saada hoitoa VOC:n vuoksi. Terveydenhuollon yhteydenotto lääketieteellistä neuvontaa varten sallittiin.
1 vuosi
Kotona hoidettujen VOC-yhdisteiden määrä 5 vuoden aikana
Aikaikkuna: 5 vuotta

Vertaamaan 5,0 mg/kg:n tehoa lumelääkkeeseen ja 7,5 mg/kg krizanlitsumabia lumelääkkeeseen verrattuna VOC-tapahtumien lukumäärään, joita hoidettiin kotona.

VOC määritellään kipukriisiksi (määritelty akuutiksi kivuksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä selitystä kuin vaso-okkluusio), joka vaatii hoitoa oraalisilla tai parenteraalisilla opioideilla tai parenteraalisilla tulehduskipulääkkeillä sekä muulla monimutkaisella kriisillä, kuten akuutti rintakehä. oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio. Kotona hoidetulla tarkoitetaan sitä, että ei käyntiä missään lääketieteellisessä laitoksessa ja/tai terveydenhuollon ammattilaisessa saada hoitoa VOC:n vuoksi. Terveydenhuollon yhteydenotto lääketieteellistä neuvontaa varten sallittiin.
5 vuotta
Hemoglobiinin absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 5 vuotta
Krizanlitsumabin turvallisuuden arvioiminen tutkimusjakson aikana.
5 vuotta
Kasvun ja seksuaalisen kypsyyden arviointi nuorilla (Tanner-vaihe)
Aikaikkuna: 5 vuotta
Krizanlitsumabin turvallisuuden arvioiminen tutkimusjakson aikana.
5 vuotta
Immunogeenisuus: Krizanlitsumabin vasta-aineiden (ADA) mittaus
Aikaikkuna: 5 vuotta
Krizanlitsumabin immunogeenisuuden arvioiminen tutkimusjakson aikana.
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 26. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. elokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 14. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 24. tammikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSEG101A2301
  • 2017-001746-10 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krizanlitsumabi (SEG101)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa