Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Két dózis krizanlizumab versus placebó vizsgálata serdülő és felnőtt sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél (STAND)

2024. április 8. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

III. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak vizsgálat a krizanlizumab két dózisának hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a placebóval szemben, hidroxi-karbamid/hidroxikarbamid terápiával vagy anélkül, serdülő és felnőtt sarlósejtes betegségben szenvedő, érzáródásos (STAND Cr) betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja a crizanlizumab két dózisának (5,0 mg/kg és 7,5 mg/kg) és a placebó hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása serdülő és felnőtt sarlósejtes analízisben (SCD) szenvedő betegeknél, akiknek anamnézisében vazookkluzív krízis (VOC) szerepel. ), amely egészségügyi látogatáshoz vezet.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú klinikai vizsgálat volt, amelyben a crizanlizumab 2 adagját (5 mg/kg és 7,5 mg/kg) hasonlították össze a placebóval, a szokásos kezelés mellett, amelyet a vizsgálat kezdetekor kaphattak, serdülő és felnőtt résztvevők körében, akiknél megerősített diagnózis sarlósejtes betegség (SCD) és az anamnézisben szereplő vazookkluzív krízis (VOC), amely egészségügyi látogatáshoz vezetett. A tervek szerint 240 résztvevőt (köztük 48 serdülőt) randomizáltak 1:1:1 arányban 5 mg/kg, 7,5 mg/kg krizanlizumab vagy placebo csoportba. A véletlenszerűen kiválasztott résztvevőket az egyidejű HU/HC használat (igen/nem) és az egészségügyi ellátáshoz vezető VOC-k kiindulási aránya alapján rétegezték a szűrővizsgálatot megelőző 12 hónapban (2-4 vs. 5 VOC) a beiratkozás időpontjában. 2020 novemberében 90 felnőtt résztvevő rétegenkénti felső határát vezették be, hogy megfelelő lehetőséget biztosítsanak a beiratkozásra mind a 4 rétegbe.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

252

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussel, Belgium, 1000
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgium, 1070
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgium, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília, 90035-003
        • Novartis Investigative Site
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brazília, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Belem, PA, Brazília, 66033 000
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazília, 50070-170
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazília, 20.211-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brazília, 14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazília, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazília, 08270-070
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brazília, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Barranquilla, Colombia, 080020
        • Novartis Investigative Site
      • Monteria, Colombia, 230004
        • Novartis Investigative Site
    • Cesar
      • Valledupar, Cesar, Colombia, 5602310
        • Novartis Investigative Site
  • Dél-Afrika
    • Gauteng
      • Soweto, Gauteng, Dél-Afrika, 2013
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Childrens Healthcare of Atlanta .
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38163
        • Univ of Tenn Health Sciences Ctr
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
  • Franciaország
      • Creteil, Franciaország, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05, Franciaország, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Ghána
      • Accra, Ghána, 0437-0594
        • Novartis Investigative Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Görögország, 265 00
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Görögország, GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Den Haag, Hollandia, 2545 CH
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Hollandia, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, India, 751003
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Novartis Investigative Site
  • Jordánia
      • Irbid, Jordánia, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1R9
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Németország, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Németország, 50937
        • Novartis Investigative Site
      • Stuttgart, Németország, 70376
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
      • Napoli, Olaszország, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Olaszország, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Olaszország, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Olaszország, 37126
        • Novartis Investigative Site
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
      • Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
      • Panama City, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Antakya / Hatay, Pulyka, 31100
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanyolország, 08035
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Minden szűrési eljárás előtt írásos beleegyezést kell kérni
  2. 12 éves és idősebb férfi vagy nőbetegek a beleegyezés aláírásának napján. A serdülők közé tartoznak a 12 és 17 év közötti betegek és a 18 év feletti felnőttek
  3. Az SCD megerősített diagnózisa hemoglobin-elektroforézissel vagy nagy teljesítményű folyadékkromatográfiával (HPLC) [helyileg végrehajtva]. Minden SCD genotípus alkalmas, genotipizálás nem szükséges a vizsgálatba való belépéshez

  4. A szűrővizsgálatot megelőző 12 hónapban legalább 2 VOC-t tapasztalt, amely egészségügyi látogatáshoz vezetett, az anamnézis alapján. Az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC-nak legalább 7 nappal az 1. hét 1. napja előtt meg kell oldódnia, és tartalmaznia kell:

    1. A fájdalomkrízis olyan akut fájdalomként definiálható, amelyre az érelzáródáson kívül nincs más orvosilag meghatározott magyarázat.
    2. amelyhez egészségügyi intézmény és/vagy egészségügyi szakember látogatása szükséges,
    3. és orális/parenterális opioidok vagy parenterális nem szteroid gyulladásgátló (NSAID) fájdalomcsillapítás Az akut mellkasi szindróma (ACS), a priapizmus és a máj- vagy lépszekvesztrálás VOC-nak minősül ebben a vizsgálatban.
  5. Ha HU/HC-t vagy L-glutamint (helyi HA-jóváhagyott gyógyszer) kap, legalább 6 hónapja és stabil dózisban kell kapnia a gyógyszert legalább 3 hónapig a szűrővizsgálat előtt, és terveznie kell a gyógyszer szedésének folytatását ugyanazt az adagot és ütemezést, amíg az alany el nem éri az egy éves vizsgálati kezelést. Azok a betegek, akik nem kaptak ilyen gyógyszert, legalább 6 hónapig nem kapták meg a szűrővizsgálat előtt. A betegeknek bizonyítékokkal kell rendelkezniük az akut fájdalom elégtelen kontrolljára, például legalább egy VOC-vizsgálatra, amely egészségügyi látogatáshoz vezet HU/HC vagy L-glutamin kezelés alatt. Ha eritropoetin-stimuláló szert kap, legalább 6 hónapig kapnia kell a gyógyszert a szűrővizsgálat előtt, és terveznie kell a kezelés folytatását a stabil Hb-szint fenntartása érdekében legalább addig, amíg az alany el nem éri az egy éves vizsgálati kezelést.

  6. A betegeknek meg kell felelniük a következő központi laboratóriumi értékeknek az 1. hét 1. napja előtt:

    • Abszolút neutrofilszám ≥1,0 ​​x 109/L
    • Thrombocytaszám ≥75 x 109/L
    • Hemoglobin: felnőtteknél (Hb) ≥4,0 g/dl és serdülőknél (Hb) ≥5,5 g/dl
    • Glomeruláris szűrési sebesség ≥ 45 ml/perc/1,73 m2 CKD-EPI tápszerrel felnőtteknél és Shwartz tápszerrel serdülőknél
    • Közvetlen (konjugált) bilirubin < 2,0 x ULN
    • Alanin transzamináz (ALT) < 3,0 x ULN
  7. Az ECOG teljesítmény állapota ≤2,0 felnőtteknél és Karnofsky ≥ 50% serdülőknél

Kizárási kritériumok:

  1. Az őssejt-transzplantáció története.
  2. Részvétel krónikus transzfúziós programban (előre tervezett transzfúziós sorozat profilaktikus célból) és/vagy cseretranszfúzió tervezése a vizsgálat időtartama alatt; a vérszegénység vagy a VOC súlyosbodására adott válaszként epizodikus transzfúzió megengedett.
  3. Ellenjavallat vagy túlérzékenység bármely, a vizsgálati gyógyszerhez hasonló osztályba tartozó gyógyszerrel vagy metabolitokkal, vagy a vizsgált gyógyszerkészítmény bármely segédanyagával szemben. Más monoklonális antitestekkel szembeni súlyos túlérzékenységi reakció anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint a súlyos infúziós reakció fokozott kockázatát jelentheti.
  4. Aktív kezelésben részesült egy másik vizsgálati kísérletben a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül (vagy az adott szer 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a nagyobb), vagy azt tervezi, hogy részt vesz egy másik vizsgált gyógyszervizsgálatban.
  5. Fogamzóképes korú nők: minden olyan nő, aki fiziológiásan képes teherbe esni, kivéve, ha nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz az adagolás alatt és a kezelés abbahagyását követő 15 hétig.
  6. Egyidejű súlyos és/vagy ellenőrizetlen egészségügyi állapotok, amelyek a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan biztonsági kockázatokat okozhatnak, vagy veszélyeztethetik a vizsgálatban való részvételt.

  7. EKG-rendellenességek anamnézisében vagy jelenlegi diagnózisában, amelyek jelentős biztonsági kockázatot jeleznek, mint például:

    • Klinikailag jelentős szívritmuszavarok (pl. kamrai tachycardia) és klinikailag jelentős másod- vagy harmadfokú AV-blokk pacemaker nélkül
    • Családi hosszú QT-szindróma története vagy Torsades de Pointes családtörténete
  8. Nem képes megérteni és betartani a tanulmányi utasításokat és követelményeket.
  9. Előzetesen crizanlizumabbal vagy más szelektint célzó szerrel kezelték

Más protokollban meghatározott Befoglalás/Kizárás is alkalmazható.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Crizanlizumab (SEG101) 5,0 mg/kg
A résztvevők 5,0 mg/ttkg krizanlizumabot (SEG101) kaptak
Drog: Krizanlizumab (SEG101)

A krizanlizumabot egyszer használatos 10 ml-es üvegfiolákban szállították 10 mg/ml koncentrációban. Egy injekciós üveg 100 mg krizanlizumabot tartalmaz. Ez egy koncentrátum oldatos infúzióhoz.

IV.

Más nevek:
  • SEG101
Kísérleti: Crizanlizumab (SEG101) 7,5 mg/kg
A résztvevők 7,5 mg/ttkg krizanlizumabot (SEG101) kaptak
Drog: Krizanlizumab (SEG101)

A krizanlizumabot egyszer használatos 10 ml-es üvegfiolákban szállították 10 mg/ml koncentrációban. Egy injekciós üveg 100 mg krizanlizumabot tartalmaz. Ez egy koncentrátum oldatos infúzióhoz.

IV.

Más nevek:
  • SEG101
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők placebót kaptak.
Drog: Placebo
A placebót egyszer használatos, 10 ml-es üvegfiolákban szállították 0 mg/ml koncentrációban. Ez egy koncentrátum oldatos infúzióhoz IV.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egészségügyi látogatáshoz vezető vazookkluzív krízis (VOC) események éves aránya
Időkeret: 1 év

A VOC fájdalomkrízisként definiálható (a fájdalom akut fellépése, amelyre az érelzáródáson kívül nincs más orvosilag meghatározott magyarázat), amely orális vagy parenterális opioidokkal vagy parenterális NSAID-okkal történő kezelést igényel, valamint egyéb bonyolult kríziseket, például akut mellkasi állapotot. szindróma (ACS), priapizmus és máj- vagy lépszekvesztrálás.

Egészségügyi látogatásnak minősül minden olyan egészségügyi intézmény látogatása, mint a sürgősségi osztály (ER), kórházi és/vagy irodai látogatás, amely magában foglalja a VOC in situ fájdalomcsillapítását.

A megfelelő VOC események évesített aránya = (a megfelelő VOC események száma * 365)/(napok száma a megfigyelési időszakban).

Megfigyelési időszak = a randomizálás dátumától a minimumig terjedő idő (utolsó adagolás dátuma a kezelés abbahagyásáig + 27 nap, a HU/HC vagy az L-glutamin (vagy más terápiák, például Voxelotor és eritropoetin terápia SCD és/ vagy a VOC megelőzésére/csökkentésére), a randomizálás dátuma + 365 nap).
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egészségügyi látogatáshoz vezető és otthon kezelt összes VOC éves aránya a véletlenszerűsítést követő első évben (kulcs másodlagos)
Időkeret: 1 év
A VOC-k a szolgáltató által a résztvevővel való kapcsolatfelvételt követő dokumentáción alapulnak. VOC: fájdalomkrízis, amely orális/parenterális opioidokkal vagy parenterális NSAID-okkal történő terápiát igényel, valamint egyéb bonyolult krízisek, mint például akut mellkasi szindróma, priapizmus és máj- vagy lépszekvesztrálás. Egészségügyi látogatás: egészségügyi intézmény látogatása (sürgősségi, kórházi és/vagy irodai látogatás, amely a VOC fájdalomcsillapítását eredményezi. Otthoni kezelés: nem kell felkeresni semmilyen egészségügyi intézményt és/vagy egészségügyi szakembert VOC-kezelésben. Az egészségügyi ellátáshoz fordulás orvosi tanácsért megengedett. A megfelelő VOC események évesített aránya = (a megfelelő VOC események száma * 365)/(napok száma a megfigyelési időszakban). Megfigyelési időszak = a véletlen besorolás dátumától a minimumig (az utolsó adagolás dátuma a kezelés abbahagyásáig + 27 nap, a HU/HC vagy az L-Glutamin (vagy más terápiák, például Voxelotor és eritropoetin terápia az SCD kezelésére és/ vagy a VOC megelőzésére/csökkentésére), a véletlenszerű besorolás dátuma + 365 nap)
1 év
Az egészségügyi látogatáshoz vezető és otthon kezelt összes VOC éves aránya a véletlenszerűsítés után 5 éven keresztül (kulcsfontosságú másodlagos)
Időkeret: 5 év
Összehasonlítani az 5,0 mg/kg vs placebo és 7,5 mg/kg vs placebo hatékonyságát az összes VOC éves arányában a szolgáltató dokumentációja alapján, miután kapcsolatba léptek a résztvevővel. VOC: fájdalomkrízis (a fájdalom akut fellépése, amelyre az érelzáródáson kívül nincs más orvosilag meghatározott magyarázat), amely orális/parenterális opioidokkal vagy parenterális NSAID-okkal történő kezelést igényel, valamint egyéb bonyolult kríziseket, például akut mellkasi szindrómát, priapizmust. és a máj vagy a lép elválasztása. Az egészségügyi látogatás egy egészségügyi intézményben tett látogatás (sürgősségi, kórházi és/vagy irodai látogatás, amely a VOC fájdalomcsillapítását eredményezi). Otthoni kezelés alatt azt értjük, hogy nem látogatnak el semmilyen egészségügyi intézményhez és/vagy egészségügyi szakemberhez, hogy VOC-kezelésben részesüljenek. Az egészségügyi ellátáshoz fordulás orvosi tanácsért megengedett. Az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC évesített aránya az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC-szám szorozva 365-tel, és elosztva a megfigyelési időszak napjainak számával.
5 év
Az egészségügyi látogatáshoz vezető illékony szerves vegyületek átlagos időtartama a véletlenszerűsítést követő első évben
Időkeret: 1 év
Az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC időtartamának felmérése minden csoportban. A résztvevőnkénti VOC átlagos időtartama a VOC összes olyan epizódjának átlagos időtartama, amely egy adott résztvevőnél egészségügyi látogatáshoz vezetett (a VOC időtartama a VOC befejezési dátuma - a VOC kezdő dátuma + 1). Azokat a résztvevőket, akiknél nem volt VOC, ami egészségügyi látogatáshoz vezetett, kizárásra került.
1 év
A VOC-mentes résztvevők száma, akik egészségügyi látogatáshoz vezettek a véletlenszerűsítést követő első évben
Időkeret: 1 év

Az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC-mentes résztvevők számának felmérése.

A VOC fájdalomkrízisként definiálható (a fájdalom akut fellépése, amelyre az érelzáródáson kívül nincs más orvosilag meghatározott magyarázat), amely orális vagy parenterális opioidokkal vagy parenterális NSAID-okkal történő kezelést igényel, valamint egyéb bonyolult kríziseket, például akut mellkasi állapotot. szindróma (ACS), priapizmus és máj- vagy lépszekvesztrálás. Egy résztvevő mentes a VOC-tól, ha nincs VOC-krízise.
1 év
Azon résztvevők százalékos aránya, akik mentesek a VOC-tól, és akik egészségügyi látogatáshoz vezettek a véletlenszerűsítést követő első évben
Időkeret: 1 év
Az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC-mentes résztvevők százalékos arányának felmérése. A VOC fájdalomkrízisként definiálható (a fájdalom akut fellépése, amelyre az érelzáródáson kívül nincs más orvosilag meghatározott magyarázat), amely orális vagy parenterális opioidokkal vagy parenterális NSAID-okkal történő kezelést igényel, valamint egyéb bonyolult kríziseket, például akut mellkasi állapotot. szindróma (ACS), priapizmus és máj- vagy lépszekvesztrálás. Egy résztvevő mentes a VOC-tól, ha nincs VOC-krízise.
1 év
Idő az első és a második VOC-ig, ami egészségügyi látogatáshoz vezet a véletlenszerűsítést követő első évben
Időkeret: 1 év

Az egészségügyi látogatáshoz vezető első és második VOC-ig eltelt idő felmérése minden csoportban.

Az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC első előfordulásáig eltelt idő a véletlenszerű besorolás dátumától a VOC első előfordulásának időpontjáig eltelt idő.

Az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC második előfordulásáig eltelt idő a véletlenszerű besorolás dátumától a VOC második előfordulásának időpontjáig eltelt idő.
1 év
A klinikai, sürgősségi és kórházi látogatások éves aránya, mind általánosan, mind a VOC-hoz kapcsolódóan a randomizálást követő első évben
Időkeret: 1 év

Az egészségügyi erőforrás-kihasználtság (klinikalátogatás, sürgősségi osztály (ER) és kórházi kezelések) értékelése mind az összes csoportban, mind a VOC-hoz kapcsolódóan.

A megfelelő egészségügyi látogatások évesített aránya =(A megfelelő egészségügyi látogatások száma * 365)/(napok száma a megfigyelési időszakban).

Megfigyelési időszak = a randomizálás dátumától a minimumig terjedő idő (utolsó adagolás dátuma a kezelés abbahagyásáig + 27 nap, a HU/HC vagy az L-glutamin (vagy más terápiák, például Voxelotor és eritropoetin terápia SCD és/ vagy a VOC megelőzésére/csökkentésére), a véletlenszerű besorolás dátuma + 365 nap)
1 év
A klinikákon, sürgősségi osztályon (ER) és kórházi kezelések évesített napjai, mind általános, mind a VOC-hoz kapcsolódóan a randomizálást követő első évben
Időkeret: 1 év

Az egészségügyi erőforrás-kihasználtság (klinikalátogatás, sürgősségi osztály (ER) és kórházi kezelések) értékelése mind az összes csoportban, mind a VOC-hoz kapcsolódóan.

A megfelelő egészségügyi látogatások évesített napjai =(Napok száma =(A megfelelő egészségügyi látogatások napjainak száma * 365)/(napok száma a megfigyelési időszakban).

Megfigyelési időszak = a randomizálás dátumától a minimumig terjedő idő (utolsó adagolás dátuma a kezelés abbahagyásáig + 27 nap, a HU/HC vagy az L-glutamin (vagy más terápiák, például Voxelotor és eritropoetin terápia SCD és/ vagy a VOC megelőzésére/csökkentésére), a randomizálás dátuma + 365 nap).
1 év
Az albumin kreatinin arányának (ACR) alakulása az első év posztrandomizálás során (változás az alapértékhez képest)
Időkeret: A véletlenszerűsítést követő első év során (alapállapot, 27. hét 1. nap, 51. hét 1. nap)
A vesefunkcióval kapcsolatos paraméterek (kreatinin, becsült glomeruláris filtrációs ráta, vizelet mikroalbumin és vizelet albumin/kreatinin arány) laboratóriumi értékeit 6 hónapos időközönként mérték a kiindulási értékhez képest.
A véletlenszerűsítést követő első év során (alapállapot, 27. hét 1. nap, 51. hét 1. nap)
Az albuminuria (vizelet-mikroalbumin) evolúciója az első év posztrandomizálás során (változtatás az alapvonalhoz képest)
Időkeret: A véletlenszerűsítést követő első év során (alapállapot, 27. hét 1. nap, 51. hét 1. nap)
A vesefunkcióval kapcsolatos paraméterek (kreatinin, becsült glomeruláris filtrációs ráta, vizelet mikroalbumin és vizelet albumin/kreatinin arány) laboratóriumi értékeit 6 hónapos időközönként mérték a kiindulási értékhez képest.
A véletlenszerűsítést követő első év során (alapállapot, 27. hét 1. nap, 51. hét 1. nap)
A krizanlizumab farmakokinetikai (PK) profilja: AUCd15, AUCtau
Időkeret: Az AUCd15-öt (első dózis) W1D1-nél (dózis előtt, 0,5 órával, 2 órával és 4 órával az adagolás után) a W3D1-re értékeltük; Az AUCtau-t (steady-state) a W15D1 (adagolás előtt, 0,5 óra, 2 óra és 4 óra a beadás után), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
A crizanlizumab farmakokinetikai (PK) profiljának jellemzése 5,0 és 7,5 mg/kg dózisnál: A (koncentráció-idő profil) görbe alatti terület.
Az AUCd15-öt (első dózis) W1D1-nél (dózis előtt, 0,5 órával, 2 órával és 4 órával az adagolás után) a W3D1-re értékeltük; Az AUCtau-t (steady-state) a W15D1 (adagolás előtt, 0,5 óra, 2 óra és 4 óra a beadás után), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
A krizanlizumab PK profilja: Cmax
Időkeret: az első adagot a W1D1-nél (adagolás előtti, 0,5 órával, 2 órával és 4 órával az adagolás után) W3D1-ig értékeltük; az egyensúlyi állapotot a következő időpontokban értékelték: W15D1 (dózis előtt, 0,5 óra, 2 óra és 4 óra az adagolás után), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
A crizanlizumab farmakokinetikai (PK) profiljának jellemzése 5,0 és 7,5 mg/kg dózisnál: Maximális koncentráció.
az első adagot a W1D1-nél (adagolás előtti, 0,5 órával, 2 órával és 4 órával az adagolás után) W3D1-ig értékeltük; az egyensúlyi állapotot a következő időpontokban értékelték: W15D1 (dózis előtt, 0,5 óra, 2 óra és 4 óra az adagolás után), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
A krizanlizumab PK profilja: Tmax
Időkeret: az első adagot a W1D1-nél (adagolás előtti, 0,5 órával, 2 órával és 4 órával az adagolás után) W3D1-ig értékeltük; az egyensúlyi állapotot a következő időpontokban értékelték: W15D1 (dózis előtt, 0,5 óra, 2 óra és 4 óra az adagolás után), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
A crizanlizumab farmakokinetikai (PK) profiljának jellemzése 5,0 és 7,5 mg/kg dózisban: A maximális koncentráció eléréséig eltelt idő.
az első adagot a W1D1-nél (adagolás előtti, 0,5 órával, 2 órával és 4 órával az adagolás után) W3D1-ig értékeltük; az egyensúlyi állapotot a következő időpontokban értékelték: W15D1 (dózis előtt, 0,5 óra, 2 óra és 4 óra az adagolás után), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
A krizanlizumab PK profilja: Felezési idő
Időkeret: az egyensúlyi állapotot a következő időpontokban értékelték: W15D1 (dózis előtt, 0,5 óra, 2 óra és 4 óra az adagolás után), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
A crizanlizumab farmakokinetikai (PK) profiljának jellemzése 5,0 és 7,5 mg/ttkg mellett: felezési idő.
az egyensúlyi állapotot a következő időpontokban értékelték: W15D1 (dózis előtt, 0,5 óra, 2 óra és 4 óra az adagolás után), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1
PD paraméter (P-szelektin gátlás)
Időkeret: AUCd15 (első adag): W1D1, W1D2, W1D4, W2D1 és W3D1; állandósult állapot: W15D1, W15D2, W15D4, W16D1, W17D1 W18D1 és W19D1
A crizanlizumab farmakodinámiájának (PD) jellemzésére 5,0 és 7,5 mg/kg dózisnál: P-szelektin gátlás (%-os gátlás órával többszörözve)
AUCd15 (első adag): W1D1, W1D2, W1D4, W2D1 és W3D1; állandósult állapot: W15D1, W15D2, W15D4, W16D1, W17D1 W18D1 és W19D1
A VOC különböző altípusainak éves aránya, amelyek 1 éves egészségügyi látogatáshoz vezetnek
Időkeret: 1 év

Összehasonlítani az 5,0 mg/ttkg és a placebó, valamint a 7,5 mg/kg crizanlizumab és a placebó hatásosságát az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC-k éves arányában. A VOC olyan fájdalomkrízis, amely orális vagy parenterális opioidokkal vagy parenterális NSAID-okkal történő terápiát igényel, valamint egyéb bonyolult kríziseket, mint például az akut mellkasi szindróma (ACS), a priapizmus és a máj- vagy lépszekvesztrálás. Egészségügyi látogatás: egészségügyi intézményben, például sürgősségi, kórházi és/vagy irodai látogatás, amely magában foglalja a VOC in situ fájdalomcsillapítását.

A megfelelő VOC események évesített aránya = (a megfelelő VOC események száma * 365)/(napok száma a megfigyelési időszakban).

Megfigyelési időszak = a randomizálás dátumától a minimumig terjedő idő (utolsó adagolás dátuma a kezelés abbahagyásáig + 27 nap, a HU/HC vagy az L-glutamin (vagy más terápiák, például Voxelotor és eritropoetin terápia SCD és/ vagy a VOC megelőzésére/csökkentésére), a randomizálás dátuma + 365 nap).
1 év
A VOC különböző altípusainak évesített aránya, amely 5 év után egészségügyi látogatáshoz vezetett
Időkeret: 5 év

Összehasonlítani az 5,0 mg/ttkg és a placebó, valamint a 7,5 mg/kg crizanlizumab és a placebó hatásosságát az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC-k éves arányában.

A VOC fájdalomkrízisként definiálható (a fájdalom akut fellépése, amelyre az érelzáródáson kívül nincs más orvosilag meghatározott magyarázat), amely orális vagy parenterális opioidokkal vagy parenterális NSAID-okkal történő kezelést igényel, valamint egyéb bonyolult kríziseket, például akut mellkasi állapotot. szindróma (ACS), priapizmus és máj- vagy lépszekvesztrálás.

Egészségügyi látogatásnak minősül minden olyan egészségügyi intézmény látogatása, mint a sürgősségi osztály, kórházi és/vagy irodai látogatás, amely magában foglalja a VOC in situ fájdalomcsillapítását.

Az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC évesített aránya az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC-szám szorozva 365-tel, elosztva a megfigyelési időszak napjainak számával.
5 év
Az összes VOC éves aránya, amely egészségügyi látogatáshoz vezetett és otthon kezelt 5 év után
Időkeret: 5 év
Összehasonlítani az 5,0 mg/kg és a placebo, valamint a 7,5 mg/kg crizanlizumab és a placebó hatásosságát az összes VOC (otthon kezelt + egészségügyi látogatáshoz vezető) aránya tekintetében.
5 év
Otthon kezelt VOC-k száma az 1. évben
Időkeret: 1 év

Az 5,0 mg/kg és a placebó, valamint a 7,5 mg/kg crizanlizumab és a placebo hatékonyságának összehasonlítása az otthon kezelt VOC események számában.

A VOC fájdalomkrízisként definiálható (a fájdalom akut fellépése, amelyre az érelzáródáson kívül nincs más orvosilag meghatározott magyarázat), amely orális vagy parenterális opioidokkal vagy parenterális NSAID-okkal történő kezelést igényel, valamint egyéb bonyolult kríziseket, például akut mellkasi állapotot. szindróma (ACS), priapizmus és máj- vagy lépszekvesztrálás. Otthoni kezelés alatt azt értjük, hogy nem látogatnak el semmilyen egészségügyi intézményhez és/vagy egészségügyi szakemberhez, hogy VOC-kezelésben részesüljenek. Megengedték az egészségügyi kapcsolatfelvételt orvosi tanácsért.
1 év
Otthon kezelt VOC-k száma 5 év alatt
Időkeret: 5 év

Az 5,0 mg/kg és a placebó, valamint a 7,5 mg/kg crizanlizumab és a placebo hatékonyságának összehasonlítása az otthon kezelt VOC események számában.

A VOC fájdalomkrízisként definiálható (a fájdalom akut fellépése, amelyre az érelzáródáson kívül nincs más orvosilag meghatározott magyarázat), amely orális vagy parenterális opioidokkal vagy parenterális NSAID-okkal történő kezelést igényel, valamint egyéb bonyolult kríziseket, például akut mellkasi állapotot. szindróma (ACS), priapizmus és máj- vagy lépszekvesztrálás. Otthoni kezelés alatt azt értjük, hogy nem látogatnak el semmilyen egészségügyi intézményhez és/vagy egészségügyi szakemberhez, hogy VOC-kezelésben részesüljenek. Megengedték az egészségügyi kapcsolatfelvételt orvosi tanácsért.
5 év
A hemoglobin abszolút változása az alapértékhez képest
Időkeret: 5 év
A crizanlizumab biztonságosságának felmérése a vizsgálati időszak alatt.
5 év
Növekedés és szexuális érettség felmérése serdülőknél (Tanner szakasz)
Időkeret: 5 év
A crizanlizumab biztonságosságának felmérése a vizsgálati időszak alatt.
5 év
Immunogenitás: a krizanlizumab elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA) mérése
Időkeret: 5 év
A crizanlizumab immunogenitásának értékelése a vizsgálati időszak alatt.
5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. július 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. január 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 21.

Első közzététel (Tényleges)

2019. január 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CSEG101A2301
  • 2017-001746-10 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Krizanlizumab (SEG101)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Czech Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel