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Studie von zwei Dosen Crizanlizumab im Vergleich zu Placebo bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Sichelzellenanämie (STAND)

4. Juni 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosen Crizanlizumab im Vergleich zu Placebo mit oder ohne Hydroxyharnstoff-/Hydroxycarbamid-Therapie bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Sichelzellanämie und vaso-okklusiven Krisen (STAND)

Der Zweck dieser Studie ist der Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von 2 Dosen Crizanlizumab (5,0 mg/kg und 7,5 mg/kg) mit Placebo bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) mit vasookklusiver Krise (VOC) in der Vorgeschichte ) führt zu einem Arztbesuch.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelte es sich um eine multizentrische klinische Studie, in der 2 Dosen Crizanlizumab (5 mg/kg und 7,5 mg/kg) mit Placebo zusätzlich zu der Standardbehandlung, die die Teilnehmer möglicherweise zum Zeitpunkt des Studienbeginns erhielten, bei jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern mit bestätigter Diagnose verglichen wurden Sichelzellenanämie (SCD) und Vorgeschichte einer vasookklusiven Krise (VOC), die zu einem Arztbesuch führten. 240 Teilnehmer (darunter 48 Jugendliche) sollten im Verhältnis 1:1:1 randomisiert entweder 5 mg/kg, 7,5 mg/kg Crizanlizumab oder Placebo zugeteilt werden. Randomisierte Teilnehmer wurden nach gleichzeitigem HU/HC-Konsum (ja/nein) und der Basisrate von VOCs stratifiziert, die zum Zeitpunkt der Einschreibung zu einem Arztbesuch in den 12 Monaten vor dem Screening-Besuch führten (2–4 vs. ≥ 5 VOCs). Im November 2020 wurde eine Obergrenze von 90 erwachsenen Teilnehmern pro Schicht eingeführt, um ausreichende Möglichkeiten zur Einschreibung in jede der vier Schichten zu gewährleisten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

255

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1000
        • Novartis Investigative Site
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Novartis Investigative Site
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgien, 1070
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • Pará
      • Belém, Pará, Brasilien, 66033 000
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-170
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-003
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 08270-070
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Stuttgart, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 70376
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 50937
        • Novartis Investigative Site
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankreich, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Ghana
      • Accra, Ghana, GA-270-9830
        • Novartis Investigative Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Pátrai, Griechenland, 265 04
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Griechenland, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Indien, 751003
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Naples, Italien, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italien, 37134
        • Novartis Investigative Site
  • Jordanien
      • Irbid, Jordanien, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1R9
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbien
      • Montería, Kolumbien, 230004
        • Novartis Investigative Site
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbien, 080020
        • Novartis Investigative Site
    • Cesar Department
      • Valledupar, Cesar Department, Kolumbien, 200001
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 113-0236
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Niederlande, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
      • The Hague, South Holland, Niederlande, 2545 AA
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Khoudh, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
      • Panama City, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
    • Republica de Panama
      • Panama City, Republica de Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novartis Investigative Site
  • Südafrika
    • Gauteng
      • Soweto, Gauteng, Südafrika, 2013
        • Novartis Investigative Site
  • Türkei (türkiye)
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Türkei (türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38163
        • Univ of Tenn Health Sciences Ctr
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • U of TX Health Science Ct
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vor jedem Screeningverfahren muss eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt werden
  2. Männliche oder weibliche Patienten ab 12 Jahren am Tag der Unterzeichnung der Einverständniserklärung. Jugendliche umfassen Patienten im Alter von 12 bis 17 Jahren und Erwachsene ≥ 18 Jahre
  3. Bestätigte Diagnose von SCD durch Hämoglobinelektrophorese oder Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC) [lokal durchgeführt]. Alle SCD-Genotypen sind geeignet, eine Genotypisierung ist für den Studieneintritt nicht erforderlich

  4. Mindestens 2 VOCs erlebt, die innerhalb der 12 Monate vor dem Screening-Besuch zu einem Arztbesuch führten, wie durch die Krankengeschichte bestimmt. Frühere VOC, die zu einem Arztbesuch führten, müssen mindestens 7 Tage vor Woche 1, Tag 1 behoben sein und Folgendes beinhalten:

    1. Schmerzkrise, definiert als akutes Auftreten von Schmerzen, für die es keine andere medizinisch festgestellte Erklärung als einen Gefäßverschluss gibt -
    2. die den Besuch einer medizinischen Einrichtung und/oder eines medizinischen Fachpersonals erfordert,
    3. und Einnahme von oralen/parenteralen Opioiden oder parenteralen nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAID) Analgetika Akutes Thoraxsyndrom (ACS), Priapismus und Leber- oder Milzsequestration werden in dieser Studie als VOC betrachtet
  5. Wenn Sie HU/HC oder L-Glutamin (lokales HA-zugelassenes Arzneimittel) erhalten, müssen Sie das Medikament mindestens 6 Monate lang und mindestens 3 Monate lang in einer stabilen Dosis vor dem Screening-Besuch erhalten haben und planen, es weiterhin einzunehmen dieselbe Dosis und denselben Zeitplan, bis der Proband ein Jahr Studienbehandlung erreicht hat. Patienten, die ein solches Medikament nicht erhalten haben, dürfen es mindestens 6 Monate vor dem Screening-Besuch nicht erhalten haben, um aufgenommen zu werden. Patienten müssen Beweise für eine unzureichende Kontrolle akuter Schmerzen haben, wie z. B. mindestens eine VOC, die zu einem Arztbesuch führt, während sie eine HU/HC- oder L-Glutamin-Behandlung erhalten. Wenn Sie ein Erythropoietin-stimulierendes Mittel erhalten, müssen Sie das Medikament mindestens 6 Monate vor dem Screening-Besuch erhalten haben und planen, die Behandlung fortzusetzen, um stabile Hb-Spiegel aufrechtzuerhalten, mindestens bis das Subjekt ein Jahr Studienbehandlung erreicht hat

  6. Die Patienten müssen die folgenden zentralen Laborwerte vor Woche 1 Tag 1 erfüllen:

    • Absolute Neutrophilenzahl ≥1,0 ​​x 109/l
    • Thrombozytenzahl ≥75 x 109/l
    • Hämoglobin: für Erwachsene (Hb) ≥4,0 g/dl und für Jugendliche (Hb) ≥5,5 g/dl
    • Glomeruläre Filtrationsrate ≥ 45 ml/min/1,73 m2 unter Verwendung der CKD-EPI-Formel bei Erwachsenen und der Shwartz-Formel bei Jugendlichen
    • Direktes (konjugiertes) Bilirubin < 2,0 x ULN
    • Alanin-Transaminase (ALT) < 3,0 x ULN
  7. ECOG-Leistungsstatus ≤ 2,0 für Erwachsene und Karnofsky ≥ 50 % für Jugendliche

Ausschlusskriterien:

  1. Geschichte der Stammzelltransplantation.
  2. Teilnahme an einem chronischen Transfusionsprogramm (vorgeplante Serie von Transfusionen zu prophylaktischen Zwecken) und/oder Planung einer Austauschtransfusion während der Dauer der Studie; episodische Transfusionen als Reaktion auf eine Verschlechterung der Anämie oder VOC sind erlaubt.
  3. Kontraindikation oder Überempfindlichkeit gegen Arzneimittel oder Metaboliten aus einer ähnlichen Klasse wie das Studienmedikament oder gegen Hilfsstoffe der Studienmedikamentenformulierung. Schwere Überempfindlichkeitsreaktion auf andere monoklonale Antikörper in der Anamnese, die nach Meinung des Prüfarztes ein erhöhtes Risiko für schwere Infusionsreaktionen darstellen kann.
  4. Erhaltene aktive Behandlung in einer anderen Prüfstudie innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten dieses Wirkstoffs, je nachdem, welcher Wert größer ist) vor dem Screening-Besuch oder plant die Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie.
  5. Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden während der Dosierung und für 15 Wochen nach Beendigung der Behandlung hochwirksame Verhütungsmethoden an.
  6. Gleichzeitige schwere und/oder unkontrollierte Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes unannehmbare Sicherheitsrisiken verursachen oder die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten.

  7. Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose von EKG-Anomalien, die auf ein erhebliches Sicherheitsrisiko hinweisen, wie z. B.:

    • Begleitende klinisch signifikante Herzrhythmusstörungen (z. B. ventrikuläre Tachykardie) und klinisch signifikanter AV-Block zweiten oder dritten Grades ohne Herzschrittmacher
    • Geschichte des familiären langen QT-Syndroms oder bekannte Familiengeschichte von Torsades de Pointes
  8. Nicht in der Lage, Studienanweisungen und -anforderungen zu verstehen und einzuhalten.
  9. Vorherige Behandlung mit Crizanlizumab oder einem anderen Selectin-Targeting-Mittel erhalten

Andere protokolldefinierte Einschlüsse/Ausschlüsse können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Crizanlizumab (SEG101) mit 5,0 mg/kg
Die Teilnehmer erhielten Crizanlizumab (SEG101) in einer Menge von 5,0 mg/kg
Arzneimittel: Crizanlizumab (SEG101)

Crizanlizumab wurde in 10-ml-Glasfläschchen zum einmaligen Gebrauch mit einer Konzentration von 10 mg/ml geliefert. Eine Durchstechflasche enthält 100 mg Crizanlizumab. Dies ist ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.

IV.

Andere Namen:
  • SEG101
Experimental: Crizanlizumab (SEG101) mit 7,5 mg/kg
Die Teilnehmer erhielten Crizanlizumab (SEG101) in einer Menge von 7,5 mg/kg
Arzneimittel: Crizanlizumab (SEG101)

Crizanlizumab wurde in 10-ml-Glasfläschchen zum einmaligen Gebrauch mit einer Konzentration von 10 mg/ml geliefert. Eine Durchstechflasche enthält 100 mg Crizanlizumab. Dies ist ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.

IV.

Andere Namen:
  • SEG101
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten das Placebo-Medikament.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wurde in Einweg-10-ml-Glasfläschchen mit einer Konzentration von 0 mg/ml geliefert. Dies ist ein Konzentrat zur Herstellung einer intravenösen Infusionslösung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jahresrate von vasookklusiven Krisen (VOC)-Ereignissen, die zu einem Arztbesuch führen
Zeitfenster: 1 Jahr

VOC ist definiert als eine Schmerzkrise (definiert als ein akutes Einsetzen von Schmerzen, für die es keine andere medizinisch gesicherte Erklärung außer einem Gefäßverschluss gibt), die eine Therapie mit oralen oder parenteralen Opioiden oder parenteralen NSAIDs erfordert, sowie als andere komplizierte Krise wie eine akute Brust Syndrom (ACS), Priapismus und Leber- oder Milzsequestrierung.

Unter Gesundheitsbesuch versteht man jeden Besuch in einer medizinischen Einrichtung, beispielsweise in der Notaufnahme, im Krankenhaus und/oder in der Praxis, einschließlich der Schmerzbehandlung von VOC vor Ort.

Annualisierte Rate entsprechender VOC-Ereignisse = (Anzahl entsprechender VOC-Ereignisse * 365)/(Anzahl Tage im Beobachtungszeitraum).

Beobachtungszeitraum = Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Minimum (Datum der letzten Dosis bis zum Absetzen der Behandlung + 27 Tage, Datum des Beginns oder Absetzens von HU/HC oder L-Glutamin (oder anderen Therapien wie Voxelotor- und Erythropoietin-Therapien zur Behandlung von SCD und/oder oder zur Vermeidung/Reduzierung von VOCs), Datum der Randomisierung + 365 Tage).
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Rate aller VOCs, die im ersten Jahr nach der Randomisierung zu einem Arztbesuch führten und zu Hause behandelt wurden (wichtige sekundäre)
Zeitfenster: 1 Jahr
VOCs basieren auf der Dokumentation des Anbieters nach Kontakt mit dem Teilnehmer. VOC: Schmerzkrise, die eine Therapie mit oralen/parenteralen Opioiden oder parenteralen NSAID erfordert, sowie andere komplizierte Krisen wie akutes Thoraxsyndrom, Priapismus und Leber- oder Milzsequestrierung. Besuch im Gesundheitswesen: ein Besuch in einer medizinischen Einrichtung (Notaufnahme, Krankenhaus und/oder Bürobesuch mit dem Ergebnis einer VOC-Schmerzbehandlung). Zu Hause verwaltet: Kein Besuch einer medizinischen Einrichtung und/oder eines medizinischen Fachpersonals zur Behandlung von VOC. Der Kontakt zum Gesundheitswesen zur medizinischen Beratung ist erlaubt. Annualisierte Rate entsprechender VOC-Ereignisse = (Anzahl entsprechender VOC-Ereignisse * 365)/(Anzahl Tage im Beobachtungszeitraum). Beobachtungszeitraum = Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Minimum (Datum der letzten Dosis bis zum Absetzen der Behandlung + 27 Tage, Datum des Beginns oder Absetzens von HU/HC oder L-Glutamin (oder anderen Therapien wie Voxelotor- und Erythropoietin-Therapien zur Behandlung von SCD) oder zur Vermeidung/Reduzierung von VOCs), Datum der Randomisierung + 365 Tage)
1 Jahr
Annualisierte Rate aller VOCs, die über einen Zeitraum von 5 Jahren nach der Randomisierung zu einem Arztbesuch führten und zu Hause behandelt wurden (wichtige Sekundärgruppe)
Zeitfenster: 5 Jahre
Vergleich der Wirksamkeit von 5,0 mg/kg vs. Placebo und 7,5 mg/kg vs. Placebo auf die jährliche Rate aller VOCs basierend auf der Dokumentation des Anbieters nach Kontakt mit dem Teilnehmer. VOC ist definiert als eine Schmerzkrise (ein akuter Schmerzbeginn, für den es keine andere medizinisch gesicherte Erklärung als einen Gefäßverschluss gibt), die eine Therapie mit oralen/parenteralen Opioiden oder parenteralen NSAID erfordert, sowie eine andere komplizierte Krise wie das akute Thoraxsyndrom oder Priapismus und Leber- oder Milzsequestrierung. Ein Besuch im Gesundheitswesen ist definiert als ein Besuch in einer medizinischen Einrichtung (Notaufnahme, Krankenhaus und/oder Bürobesuch), der zur Schmerzbehandlung von VOC führt. Unter häuslicher Pflege versteht man den Verzicht auf den Besuch einer medizinischen Einrichtung und/oder eines medizinischen Fachpersonals zur Behandlung von VOC. Der Kontakt zum Gesundheitswesen zur medizinischen Beratung ist erlaubt. Die jährliche VOC-Rate, die zu einem Arztbesuch führt, ist die Anzahl der VOC, die zu einem Arztbesuch führen, multipliziert mit 365 und dividiert durch die Anzahl der Tage im Beobachtungszeitraum.
5 Jahre
Mittlere Dauer der VOCs, die im ersten Jahr nach der Randomisierung zu einem Arztbesuch führten
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Dauer der VOCs zu beurteilen, die in jeder Gruppe zu einem Arztbesuch führen. Die mittlere VOC-Dauer pro Teilnehmer ist definiert als die durchschnittliche Dauer aller einzelnen VOC-Episoden, die zu Gesundheitsbesuchen eines bestimmten Teilnehmers führen (eine VOC-Dauer ist definiert als Enddatum der VOC – Startdatum der VOC + 1). Teilnehmer ohne VOC, die zu Arztbesuchen führten, wurden ausgeschlossen.
1 Jahr
Anzahl der VOC-freien Teilnehmer, die im ersten Jahr nach der Randomisierung zu einem Arztbesuch führten
Zeitfenster: 1 Jahr

Um die Anzahl der VOC-freien Teilnehmer zu ermitteln, die zu einem Gesundheitsbesuch führten.

VOC ist definiert als eine Schmerzkrise (definiert als ein akutes Einsetzen von Schmerzen, für die es keine andere medizinisch gesicherte Erklärung außer einem Gefäßverschluss gibt), die eine Therapie mit oralen oder parenteralen Opioiden oder parenteralen NSAIDs erfordert, sowie als andere komplizierte Krise wie eine akute Brust Syndrom (ACS), Priapismus und Leber- oder Milzsequestrierung. Ein Teilnehmer ist frei von VOC, wenn bei ihm keine VOC-Krise vorliegt.
1 Jahr
Prozentsatz der Teilnehmer ohne VOCs, die im ersten Jahr nach der Randomisierung zu einem Arztbesuch führten
Zeitfenster: 1 Jahr
Ermittlung des Prozentsatzes der Teilnehmer, die frei von VOCs sind und zu einem Arztbesuch führen. VOC ist definiert als eine Schmerzkrise (definiert als ein akutes Einsetzen von Schmerzen, für die es keine andere medizinisch gesicherte Erklärung außer einem Gefäßverschluss gibt), die eine Therapie mit oralen oder parenteralen Opioiden oder parenteralen NSAIDs erfordert, sowie als andere komplizierte Krise wie eine akute Brust Syndrom (ACS), Priapismus und Leber- oder Milzsequestrierung. Ein Teilnehmer ist frei von VOC, wenn bei ihm keine VOC-Krise vorliegt.
1 Jahr
Zeit bis zum ersten und zweiten VOC, die im ersten Jahr nach der Randomisierung zu einem Arztbesuch führen
Zeitfenster: 1 Jahr

Beurteilung der Zeit bis zum ersten und zweiten VOC, der zum Arztbesuch in jeder Gruppe führt.

Die Zeit bis zum ersten Auftreten einer VOC, die zu einem Arztbesuch führt, ist definiert als die Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des ersten Auftretens der VOC.

Die Zeit bis zum zweiten Auftreten von VOC, das zu einem Arztbesuch führt, ist definiert als die Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des zweiten Auftretens von VOC.
1 Jahr
Annualisierte Rate der Besuche in der Klinik, in der Notaufnahme (ER) und in Krankenhausaufenthalten, sowohl insgesamt als auch im Zusammenhang mit VOC im ersten Jahr nach der Randomisierung
Zeitfenster: 1 Jahr

Zur Beurteilung der Ressourcennutzung im Gesundheitswesen (Klinikbesuche, Notaufnahmen und Krankenhausaufenthalte) sowohl insgesamt als auch in Bezug auf VOC in jeder Gruppe.

Annualisierte Rate der entsprechenden Gesundheitsbesuche = (Anzahl der entsprechenden Gesundheitsbesuche * 365)/(Anzahl der Tage im Beobachtungszeitraum).

Beobachtungszeitraum = Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Minimum (Datum der letzten Dosis bis zum Absetzen der Behandlung + 27 Tage, Datum des Beginns oder Absetzens von HU/HC oder L-Glutamin (oder anderen Therapien wie Voxelotor- und Erythropoietin-Therapien zur Behandlung von SCD und/oder oder zur Vermeidung/Reduzierung von VOCs), Datum der Randomisierung + 365 Tage)
1 Jahr
Annualisierte Besuchstage in Klinik, Notaufnahme (ER) und Krankenhausaufenthalten, sowohl insgesamt als auch im Zusammenhang mit VOC im ersten Jahr nach der Randomisierung
Zeitfenster: 1 Jahr

Zur Beurteilung der Ressourcennutzung im Gesundheitswesen (Klinikbesuche, Notaufnahmen und Krankenhausaufenthalte) sowohl insgesamt als auch in Bezug auf VOC in jeder Gruppe.

Annualisierte Tage der entsprechenden Gesundheitsbesuche =(Anzahl der Tage =(Anzahl der Tage der entsprechenden Gesundheitsbesuche * 365)/(Anzahl der Tage im Beobachtungszeitraum).

Beobachtungszeitraum = Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Minimum (Datum der letzten Dosis bis zum Absetzen der Behandlung + 27 Tage, Datum des Beginns oder Absetzens von HU/HC oder L-Glutamin (oder anderen Therapien wie Voxelotor- und Erythropoietin-Therapien zur Behandlung von SCD und/oder oder zur Vermeidung/Reduzierung von VOCs), Datum der Randomisierung + 365 Tage).
1 Jahr
Entwicklung des Albumin-Kreatinin-Verhältnisses (ACR) im ersten Jahr nach der Randomisierung (Änderung gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Im ersten Jahr nach der Randomisierung (Basislinie, Woche 27, Tag 1, Woche 51, Tag 1)
Laborwerte für Parameter im Zusammenhang mit der Nierenfunktion (Kreatinin, geschätzte glomeruläre Filtrationsrate, Urin-Mikroalbumin und Urin-Albumin/Kreatinin-Verhältnis) wurden in 6-Monats-Intervallen über einen Zeitraum vom Ausgangswert gemessen.
Im ersten Jahr nach der Randomisierung (Basislinie, Woche 27, Tag 1, Woche 51, Tag 1)
Entwicklung der Albuminurie (Mikroalbumin im Urin) im ersten Jahr nach der Randomisierung (Änderung gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Im ersten Jahr nach der Randomisierung (Basislinie, Woche 27, Tag 1, Woche 51, Tag 1)
Laborwerte für Parameter im Zusammenhang mit der Nierenfunktion (Kreatinin, geschätzte glomeruläre Filtrationsrate, Urin-Mikroalbumin und Urin-Albumin/Kreatinin-Verhältnis) wurden in 6-Monats-Intervallen über einen Zeitraum vom Ausgangswert gemessen.
Im ersten Jahr nach der Randomisierung (Basislinie, Woche 27, Tag 1, Woche 51, Tag 1)
Pharmakokinetisches (PK) Profil von Crizanlizumab: AUCd15, AUCtau
Zeitfenster: AUCd15 (erste Dosis) wurde von W1D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis) bis W3D1 bewertet; AUCtau (Steady-State) wurde bei W15D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1 bewertet
Zur Charakterisierung des pharmakokinetischen (PK) Profils von Crizanlizumab bei 5,0 und 7,5 mg/kg: Fläche unter der Kurve (Konzentration-Zeit-Profil).
AUCd15 (erste Dosis) wurde von W1D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis) bis W3D1 bewertet; AUCtau (Steady-State) wurde bei W15D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1 bewertet
PK-Profil von Crizanlizumab: Cmax
Zeitfenster: Die erste Dosis wurde bei W1D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis) bis W3D1 bewertet; Der Steady-State wurde bei W15D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1 beurteilt
Zur Charakterisierung des pharmakokinetischen (PK) Profils von Crizanlizumab bei 5,0 und 7,5 mg/kg: Maximale Konzentration.
Die erste Dosis wurde bei W1D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis) bis W3D1 bewertet; Der Steady-State wurde bei W15D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1 beurteilt
PK-Profil von Crizanlizumab: Tmax
Zeitfenster: Die erste Dosis wurde bei W1D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis) bis W3D1 bewertet; Der Steady-State wurde bei W15D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1 beurteilt
Zur Charakterisierung des pharmakokinetischen (PK) Profils von Crizanlizumab bei 5,0 und 7,5 mg/kg: Zeit bis zur maximalen Konzentration.
Die erste Dosis wurde bei W1D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis) bis W3D1 bewertet; Der Steady-State wurde bei W15D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1 beurteilt
PK-Profil von Crizanlizumab: Halbwertszeit
Zeitfenster: Der Steady-State wurde bei W15D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1 beurteilt
Zur Charakterisierung des pharmakokinetischen (PK) Profils von Crizanlizumab bei 5,0 und 7,5 mg/kg: Halbwertszeit.
Der Steady-State wurde bei W15D1 (vor der Dosis, 0,5 Stunden, 2 Stunden und 4 Stunden nach der Dosis), W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1, W19D1 beurteilt
PD-Parameter (P-Selectin-Hemmung)
Zeitfenster: AUCd15 (erste Dosis): W1D1, W1D2, W1D4, W2D1 und W3D1; Dauerzustand: W15D1, W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1 und W19D1
Zur Charakterisierung der Pharmakodynamik (PD) von Crizanlizumab bei 5,0 und 7,5 mg/kg: P-Selectin-Hemmung (% Hemmung multipliziert mit Std.)
AUCd15 (erste Dosis): W1D1, W1D2, W1D4, W2D1 und W3D1; Dauerzustand: W15D1, W15D2, W15D4, W16D1, W17D1, W18D1 und W19D1
Annualisierte Rate verschiedener Subtypen von VOCs, die nach einem Jahr zu einem Arztbesuch führen
Zeitfenster: 1 Jahr

Vergleich der Wirksamkeit von 5,0 mg/kg gegenüber Placebo und 7,5 mg/kg Crizanlizumab gegenüber Placebo hinsichtlich der jährlichen VOC-Rate, die zu einem Arztbesuch führt. VOC ist definiert als Schmerzkrise, die eine Therapie mit oralen oder parenteralen Opioiden oder parenteralen NSAID erfordert, sowie als andere komplizierte Krise wie das akute Thoraxsyndrom (ACS), Priapismus und Leber- oder Milzsequestrierung. Gesundheitsbesuch: Jeder Besuch in einer medizinischen Einrichtung wie der Notaufnahme, im Krankenhaus und/oder in der Praxis, einschließlich der Schmerzbehandlung von VOC vor Ort.

Annualisierte Rate entsprechender VOC-Ereignisse = (Anzahl entsprechender VOC-Ereignisse * 365)/(Anzahl Tage im Beobachtungszeitraum).

Beobachtungszeitraum = Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Minimum (Datum der letzten Dosis bis zum Absetzen der Behandlung + 27 Tage, Datum des Beginns oder Absetzens von HU/HC oder L-Glutamin (oder anderen Therapien wie Voxelotor- und Erythropoietin-Therapien zur Behandlung von SCD und/oder oder zur Vermeidung/Reduzierung von VOCs), Datum der Randomisierung + 365 Tage).
1 Jahr
Annualisierte Rate verschiedener Subtypen von VOCs, die nach 5 Jahren zu einem Arztbesuch führen
Zeitfenster: 5 Jahre

Vergleich der Wirksamkeit von 5,0 mg/kg gegenüber Placebo und 7,5 mg/kg Crizanlizumab gegenüber Placebo hinsichtlich der jährlichen VOC-Rate, die zu einem Arztbesuch führt.

VOC ist definiert als eine Schmerzkrise (definiert als ein akutes Einsetzen von Schmerzen, für die es keine andere medizinisch gesicherte Erklärung außer einem Gefäßverschluss gibt), die eine Therapie mit oralen oder parenteralen Opioiden oder parenteralen NSAIDs erfordert, sowie als andere komplizierte Krise wie eine akute Brust Syndrom (ACS), Priapismus und Leber- oder Milzsequestrierung.

Unter Gesundheitsbesuch versteht man jeden Besuch in einer medizinischen Einrichtung, z. B. in der Notaufnahme, im Krankenhaus und/oder in der Praxis, einschließlich der Schmerzbehandlung von VOC vor Ort.

Die jährliche Rate der VOC, die zu einem Arztbesuch führten, ist die Anzahl der VOC, die zu einem Arztbesuch führten, multipliziert mit 365 und dividiert durch die Anzahl der Tage im Beobachtungszeitraum.
5 Jahre
Annualisierte Rate aller VOCs, die nach 5 Jahren zu einem Arztbesuch führten und zu Hause behandelt wurden
Zeitfenster: 5 Jahre
Vergleich der Wirksamkeit von 5,0 mg/kg im Vergleich zu Placebo und 7,5 mg/kg Crizanlizumab im Vergleich zu Placebo hinsichtlich der Raten aller VOCs (zu Hause behandelt + zum Arztbesuch führend).
5 Jahre
Anzahl der im ersten Jahr zu Hause verwalteten VOCs
Zeitfenster: 1 Jahr

Vergleich der Wirksamkeit von 5,0 mg/kg gegenüber Placebo und 7,5 mg/kg Crizanlizumab gegenüber Placebo hinsichtlich der Anzahl der VOC-Ereignisse, die zu Hause behandelt wurden.

VOC ist definiert als eine Schmerzkrise (definiert als ein akutes Einsetzen von Schmerzen, für die es keine andere medizinisch gesicherte Erklärung außer einem Gefäßverschluss gibt), die eine Therapie mit oralen oder parenteralen Opioiden oder parenteralen NSAIDs erfordert, sowie als andere komplizierte Krise wie eine akute Brust Syndrom (ACS), Priapismus und Leber- oder Milzsequestrierung. Unter häuslicher Pflege versteht man den Verzicht auf den Besuch einer medizinischen Einrichtung und/oder eines medizinischen Fachpersonals zur Behandlung von VOC. Der Kontakt zum Gesundheitswesen zur medizinischen Beratung war erlaubt.
1 Jahr
Anzahl der zu Hause verwalteten VOCs nach 5 Jahren
Zeitfenster: 5 Jahre

Vergleich der Wirksamkeit von 5,0 mg/kg gegenüber Placebo und 7,5 mg/kg Crizanlizumab gegenüber Placebo hinsichtlich der Anzahl der VOC-Ereignisse, die zu Hause behandelt wurden.

VOC ist definiert als eine Schmerzkrise (definiert als ein akutes Einsetzen von Schmerzen, für die es keine andere medizinisch gesicherte Erklärung außer einem Gefäßverschluss gibt), die eine Therapie mit oralen oder parenteralen Opioiden oder parenteralen NSAIDs erfordert, sowie als andere komplizierte Krise wie eine akute Brust Syndrom (ACS), Priapismus und Leber- oder Milzsequestrierung. Unter häuslicher Pflege versteht man den Verzicht auf den Besuch einer medizinischen Einrichtung und/oder eines medizinischen Fachpersonals zur Behandlung von VOC. Der Kontakt zum Gesundheitswesen zur medizinischen Beratung war erlaubt.
5 Jahre
Absolute Änderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 5 Jahre
Zur Beurteilung der Sicherheit von Crizanlizumab während des Studienzeitraums.
5 Jahre
Beurteilung von Wachstum und sexueller Reife bei Jugendlichen (Tanner-Stadium)
Zeitfenster: 5 Jahre
Zur Beurteilung der Sicherheit von Crizanlizumab während des Studienzeitraums.
5 Jahre
Immunogenität: Messung von Anti-Drug-Antikörpern (ADA) gegen Crizanlizumab
Zeitfenster: 5 Jahre
Zur Beurteilung der Immunogenität von Crizanlizumab während des Studienzeitraums.
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. August 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

23. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSEG101A2301
  • 2017-001746-10 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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