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思春期および成人の鎌状赤血球症患者におけるクリザンリズマブ対プラセボの2回投与の研究 (STAND)

2026年8月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

血管閉塞性クリーゼ（STAND）を有する思春期および成人の鎌状赤血球症患者を対象に、ヒドロキシ尿素/ヒドロキシカルバミド療法の有無にかかわらず、クリザンリズマブとプラセボの 2 回投与の有効性と安全性を評価する第 III 相、多施設、無作為化、二重盲検試験

この研究の目的は、血管閉塞性クリーゼ（VOC ) 医療機関の訪問につながります。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、参加者が研究開始時に受ける可能性のある標準治療に加えて、クリザンリズマブの2用量（5 mg/kgおよび7.5 mg/kg）とプラセボを比較する多施設共同臨床試験であり、診断が確定した青年および成人の参加者を対象とした。鎌状赤血球症 (SCD) および血管閉塞危機 (VOC) の病歴があり、医療機関を受診することになります。 参加者240名（青少年48名を含む）は、1:1:1の比率でクリザンリズマブ5 mg/kg、7.5 mg/kg、またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられる予定でした。 無作為化された参加者は、HU/HC の併用（はい/いいえ）と、登録時のスクリーニング訪問前の 12 か月以内に医療機関への受診につながった VOC のベースライン率（VOC 2～4 対 5 以上）によって層別化されました。 2020 年 11 月に、4 つの各階層への登録の十分な機会を確保するために、各階層あたりの成人参加者数の上限が 90 名に設定されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

254

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38163
        • Univ of Tenn Health Sciences Ctr
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • U of TX Health Science Ct
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • London、イギリス、SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield、イギリス、S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
      • Naples、イタリア、80138
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16128
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、イタリア、20122
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona、VR、イタリア、37134
        • Novartis Investigative Site
  • インド
    • Odisha
      • Bhubaneswar、Odisha、インド、751003
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad、Telangana、インド、500082
        • Novartis Investigative Site
  • オマーン
      • Khoudh、オマーン、123
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
    • North Holland
      • Amsterdam、North Holland、オランダ、1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、オランダ、3015 GD
        • Novartis Investigative Site
      • The Hague、South Holland、オランダ、2545 AA
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H2X 1R9
        • Novartis Investigative Site
  • ガーナ
      • Accra、ガーナ、GA-270-9830
        • Novartis Investigative Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Pátrai、ギリシャ、265 04
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki、ギリシャ、54636
        • Novartis Investigative Site
  • コロンビア
      • Montería、コロンビア、230004
        • Novartis Investigative Site
    • Atlántico
      • Barranquilla、Atlántico、コロンビア、080020
        • Novartis Investigative Site
    • Cesar Department
      • Valledupar、Cesar Department、コロンビア、200001
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28046
        • Novartis Investigative Site
  • トルコ（Türkiye）
    • Saricam
      • Adana、Saricam、トルコ（Türkiye）、01330
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、ドイツ、45147
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Stuttgart、Baden-Wurttemberg、ドイツ、70376
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、ドイツ、50937
        • Novartis Investigative Site
  • パナマ
      • Panama City、パナマ、0801
        • Novartis Investigative Site
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド、00290
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Créteil、フランス、94010
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille、フランス、13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75015
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
    • Estado de Bahia
      • Salvador、Estado de Bahia、ブラジル、41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • Pará
      • Belém、Pará、ブラジル、66033-000
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife、Pernambuco、ブラジル、50070-170
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-003
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、08270-070
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403-000
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1000
        • Novartis Investigative Site
      • Edegem、ベルギー、2650
        • Novartis Investigative Site
    • Brussels Capital
      • Brussels、Brussels Capital、ベルギー、1070
        • Novartis Investigative Site
  • ヨルダン
      • Irbid、ヨルダン、22110
        • Novartis Investigative Site
  • レバノン
      • Beirut、レバノン、113-0236
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli、レバノン、1434
        • Novartis Investigative Site
  • 南アフリカ
    • Gauteng
      • Soweto、Gauteng、南アフリカ、2013
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 書面によるインフォームドコンセントは、スクリーニング手順の前に取得する必要があります
  2. -インフォームドコンセントに署名した日に12歳以上の男性または女性の患者。 思春期には、12～17 歳の患者と 18 歳以上の成人が含まれます。
  3. ヘモグロビン電気泳動または高速液体クロマトグラフィー（HPLC）によるSCDの確定診断[局所的に実施]。 すべての SCD ジェノタイプが適格であり、研究への参加にジェノタイピングは必要ありません

  4. -病歴によって決定されるスクリーニング訪問の前の12か月以内に、ヘルスケア訪問につながる少なくとも2つのVOCを経験しました。 医療機関の受診につながる以前の VOC は、少なくとも 1 週目 1 日目の 7 日前までに解決する必要があり、以下を含める必要があります。

    1. 痛みの発作は、血管閉塞以外に医学的に決定された他の説明がない痛みの急性発症として定義されます。
    2. 医療施設および/または医療専門家への訪問が必要な場合、
    3. および経口/非経口オピオイドまたは非経口非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）鎮痛剤の受領 急性胸部症候群（ACS）、持続勃起症、および肝臓または脾臓の隔離は、この研究ではVOCと見なされます
  5. -HU / HCまたはL-グルタミン（地元のHA承認医薬品）を受け取っている場合は、スクリーニング訪問の前に少なくとも6か月間、安定した用量で少なくとも3か月間薬を受け取っている必要があり、次の時点で服用を続ける予定です被験者が1年間の研究治療に達するまで、同じ用量とスケジュール。 そのような薬を受けていない患者は、含まれるスクリーニング訪問の少なくとも6か月前に受けていてはなりません。 患者は、HU / HCまたはL-グルタミン治療中に医療機関の訪問につながる少なくとも1つのVOCなど、急性疼痛の不十分な制御の証拠を持っている必要があります. -エリスロポエチン刺激剤を投与されている場合は、スクリーニング訪問の前に少なくとも6か月間薬物を投与されている必要があり、少なくとも1年に達するまで、安定したHbレベルを維持するために治療を継続する予定です 研究治療

  6. 患者は、1 週目 1 日目の前に、次の中央検査室の値を満たしている必要があります。

    • 絶対好中球数 ≥1.0 x 109/L
    • 血小板数≧75×109/L
    • ヘモグロビン: 成人 (Hb) ≥4.0 g/dL および青年 (Hb) ≥5.5 g/dL
    • 糸球体濾過率 ≥ 45 mL/min/1.73 成人では CKD-EPI 式、青年ではシュワルツ式を使用した m2
    • 直接（抱合型）ビリルビン < 2.0 x ULN
    • アラニントランスアミナーゼ (ALT) < 3.0 x ULN
  7. -大人のECOGパフォーマンスステータス≤2.0および青年のカルノフスキー≥50％

除外基準:

  1. 幹細胞移植の歴史。
  2. -慢性輸血プログラム（予防目的で事前に計画された一連の輸血）に参加している、および/または研究期間中に交換輸血を受けることを計画している;貧血または VOC の悪化に応じた一時的な輸血は許可されます。
  3. -治験薬と同様のクラスの薬物または代謝物、または治験薬製剤の賦形剤に対する禁忌または過敏症。 -他のモノクローナル抗体に対する重度の過敏反応の病歴。研究者の意見では、重篤な注入反応のリスクが増加する可能性があります。
  4. -スクリーニング訪問前の30日以内（またはその薬剤の5半減期のいずれか大きい方）に別の治験で積極的な治療を受けた、または別の治験に参加する予定。
  5. 出産の可能性のある女性。投薬中および治療中止後 15 週間、非常に効果的な避妊方法を使用しない限り、生理学的に妊娠できるすべての女性として定義されます。
  6. -治験責任医師の意見では、容認できない安全上のリスクを引き起こす可能性がある、または研究への参加を危うくする可能性のある、重度および/または制御されていない医学的状態の同時発生。

  7. 以下のような重大な安全上のリスクを示す心電図異常の履歴または現在の診断：

    • -付随する臨床的に重要な心不整脈（例：心室頻拍）、およびペースメーカーを使用しない臨床的に重要な2度または3度の房室ブロック
    • -家族性QT延長症候群の病歴またはTorsades de Pointesの家族歴を知っている
  8. 研究の指示と要件を理解し、遵守することができない。
  9. -クリザンリズマブまたは他のセレクチン標的薬による前治療を受けた

他のプロトコル定義の包含/除外が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：クリザンリズマブ (SEG101) 5.0 mg/kg
参加者はクリザンリズマブ (SEG101) を 5.0 mg/kg で投与されました。
薬：クリザンリズマブ (SEG101)

クリザンリズマブは、10 mg/mL の濃度で使い捨ての 10 mL ガラスバイアルで供給されました。 1 つのバイアルには 100 mg のクリザンリズマブが含まれています。 輸液用の濃縮液です。

IV.

他の名前：
  • SEG101
実験的：クリザンリズマブ (SEG101) 7.5 mg/kg
参加者はクリザンリズマブ (SEG101) を 7.5 mg/kg で投与されました。
薬：クリザンリズマブ (SEG101)

クリザンリズマブは、10 mg/mL の濃度で使い捨ての 10 mL ガラスバイアルで供給されました。 1 つのバイアルには 100 mg のクリザンリズマブが含まれています。 輸液用の濃縮液です。

IV.

他の名前：
  • SEG101
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者にはプラセボ薬が投与されました。
薬：プラセボ
プラセボは、単回使用の 10 mL ガラスバイアルで 0 mg/mL の濃度で供給されました。 点滴静注用原液です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
医療機関受診につながる血管閉塞危機（VOC）イベントの年間発生率
時間枠：1年

VOCは、経口または非経口オピオイドまたは非経口NSAIDによる治療を必要とする疼痛危機（血管閉塞以外に医学的に決定された説明がない痛みの急性発症として定義される）、および急性胸痛などの他の複雑な危機として定義されます。症候群（ACS）、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離。

医療訪問とは、救急治療室 (ER)、病院および/またはオフィス訪問などの医療施設への訪問と定義され、その場での VOC の疼痛管理が含まれます。

対応する VOC イベントの年率 = (対応する VOC イベントの数 * 365)/(観察期間の日数)。

観察期間 = 無作為化の日から最小値（治療中止までの最終投与日 + 27 日、HU/HC または L-グルタミン（または SCD を治療するためのボクセラーやエリスロポエチン療法などの他の治療法）の開始日または中止日までの時間）または VOC を防止/削減するため)、ランダム化の日付 + 365 日)。
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無作為化後の最初の 1 年間に医療機関の受診につながり、自宅で治療を受けたすべての VOC の年換算率 (キー セカンダリ)
時間枠：1年
VOC は、参加者との連絡後のプロバイダーによる文書に基づいています。 VOC:経口/非経口オピオイドまたは非経口NSAIDによる治療を必要とする痛みの発症、ならびに急性胸部症候群、持続勃起症および肝臓または脾臓の隔離などの他の複雑な発症。 医療訪問:医療施設への訪問 (VOC の疼痛管理を目的とした ER、病院および/またはオフィスへの訪問)。 自宅で管理: VOC の治療を受けるために医療施設や医療専門家を訪問する必要はありません。 医学的アドバイスのための医療機関への連絡は許可されています。 対応する VOC イベントの年率 = (対応する VOC イベントの数 * 365)/(観察期間の日数)。 観察期間 = 無作為化の日から最小値（治療中止までの最終投与日 + 27 日、HU/HC または L-グルタミン（または SCD を治療するためのボクセラーおよびエリスロポエチン療法などの他の治療法）の開始日または中止日までの時間）または VOC を防止/削減するため)、ランダム化の日付 + 365 日)
1年
無作為化後 5 年間にわたって医療機関の受診につながり、自宅で治療を受けたすべての VOC の年換算率 (キーセカンダリ)
時間枠：5年
参加者との接触後の提供者による文書に基づいて、すべてのVOCの年率に対する5.0 mg/kg対プラセボおよび7.5 mg/kg対プラセボの有効性を比較する。 VOC は、経口/非経口オピオイドまたは非経口 NSAID による治療を必要とする疼痛発症 (血管閉塞以外に医学的に決定された説明がない痛みの急性発症) および急性胸部症候群、持続勃起症などの他の複雑な発症と定義されます。肝臓または脾臓の隔離。 医療訪問は、医療施設への訪問 (VOC の痛みの管理を目的とした救急室、病院、および/またはオフィスへの訪問) として定義されます。 自宅で管理とは、VOC の治療を受けるために医療施設や医療専門家を訪問しないことと定義されます。 医学的アドバイスのための医療機関への連絡は許可されています。 医療受診に至った VOC の年換算率は、医療受診に至った VOC の数に 365 を掛け、観察期間の日数で割ったものです。
5年
無作為化後 1 年間の医療受診に至るまでの VOC の平均期間
時間枠：1年
各グループの医療訪問に至るまでの VOC の期間を評価する。 参加者あたりの平均 VOC 継続時間は、特定の参加者の医療機関への受診につながるすべての VOC エピソードの平均継続時間として定義されます (VOC 継続時間は、VOC の終了日 - VOC の開始日 + 1 として定義されます)。 医療機関の受診につながる VOC を持たない参加者は除外されました。
1年
無作為化後 1 年間に VOC を摂取せずに医療機関への受診に至った参加者の数
時間枠：1年

医療機関への受診につながる VOC を含まない参加者の数を評価する。

VOCは、経口または非経口オピオイドまたは非経口NSAIDによる治療を必要とする疼痛危機（血管閉塞以外に医学的に決定された説明がない痛みの急性発症として定義される）、および急性胸痛などの他の複雑な危機として定義されます。症候群（ACS）、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離。 VOC 危機がなければ、参加者は VOC から解放されます。
1年
無作為化後1年間に医療機関への受診につながったVOCを含まない参加者の割合
時間枠：1年
VOC を含まない参加者の割合を評価し、医療機関の受診につながります。 VOCは、経口または非経口オピオイドまたは非経口NSAIDによる治療を必要とする疼痛危機（血管閉塞以外に医学的に決定された説明がない痛みの急性発症として定義される）、および急性胸痛などの他の複雑な危機として定義されます。症候群（ACS）、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離。 VOC 危機がなければ、参加者は VOC から解放されます。
1年
無作為化後 1 年間の医療訪問につながる 1 回目と 2 回目の VOC までの時間
時間枠：1年

各グループの医療訪問につながる最初と 2 回目の VOC までの時間を評価します。

医療機関の受診に至るまでの VOC の最初の発生までの時間は、無作為化の日から VOC の最初の発生日までの時間として定義されます。

医療機関の受診に至るまでの VOC の 2 回目の発生までの時間は、無作為化の日から VOC の 2 回目の発生の日までの時間として定義されます。
1年
無作為化後 1 年間のクリニック、救急室 (ER) および入院の全体および VOC 関連の年間来院率
時間枠：1年

医療リソースの利用状況 (診療所への訪問、緊急治療室 (ER) および入院) を全体と各グループの VOC 関連の両方で評価します。

対応する医療訪問の年率 =(対応する医療訪問の数 * 365)/(観察期間の日数)。

観察期間 = 無作為化の日から最小値（治療中止までの最終投与日 + 27 日、HU/HC または L-グルタミン（または SCD を治療するためのボクセラーやエリスロポエチン療法などの他の治療法）の開始日または中止日までの時間）または VOC を防止/削減するため)、ランダム化の日付 + 365 日)
1年
無作為化後 1 年間の全体および VOC 関連のクリニック、救急室 (ER) および入院の年間来院日数
時間枠：1年

医療リソースの利用状況 (診療所への訪問、緊急治療室 (ER) および入院) を全体と各グループの VOC 関連の両方で評価します。

対応する医療訪問の年換算日数 =(日数 =(対応する医療訪問の日数 * 365)/(観察期間の日数)。

観察期間 = 無作為化の日から最小値（治療中止までの最終投与日 + 27 日、HU/HC または L-グルタミン（または SCD を治療するためのボクセラーやエリスロポエチン療法などの他の治療法）の開始日または中止日までの時間）または VOC を防止/削減するため)、ランダム化の日付 + 365 日)。
1年
無作為化後 1 年間のアルブミン クレアチニン比 (ACR) の推移 (ベースラインからの変化)
時間枠：ランダム化後 1 年間 (ベースライン、27 週目 1 日目、51 週目 1 日目)
腎機能に関連するパラメーターの検査値 (クレアチニン、推定糸球体濾過率、尿微量アルブミン、および尿アルブミン/クレアチニン比) を、ベースラインから 6 か月間隔で経時的に測定しました。
ランダム化後 1 年間 (ベースライン、27 週目 1 日目、51 週目 1 日目)
無作為化後 1 年間にわたるアルブミン尿 (尿微量アルブミン) の変化 (ベースラインからの変化)
時間枠：ランダム化後 1 年間 (ベースライン、27 週目 1 日目、51 週目 1 日目)
腎機能に関連するパラメーターの検査値 (クレアチニン、推定糸球体濾過率、尿微量アルブミン、および尿アルブミン/クレアチニン比) を、ベースラインから 6 か月間隔で経時的に測定しました。
ランダム化後 1 年間 (ベースライン、27 週目 1 日目、51 週目 1 日目)
クリザンリズマブの薬物動態 (PK) プロファイル: AUCd15、AUCtau
時間枠：AUCd15 (初回投与) は、W1D1 (投与前、投与後 0.5 時間、2 時間、および 4 時間) から W3D1 までで評価されました。 AUCtau（定常状態）は、W15D1（投与前、投与後0.5時間、2時間および4時間）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1で評価されました。
5.0 および 7.5 mg/kg でのクリザンリズマブの薬物動態 (PK) プロファイルを特徴付けるには: (濃度-時間プロファイル) 曲線の下の面積。
AUCd15 (初回投与) は、W1D1 (投与前、投与後 0.5 時間、2 時間、および 4 時間) から W3D1 までで評価されました。 AUCtau（定常状態）は、W15D1（投与前、投与後0.5時間、2時間および4時間）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1で評価されました。
クリザンリズマブの PK プロファイル: Cmax
時間枠：初回投与は、W1D1 (投与前、投与後 0.5 時間、2 時間、および 4 時間) から W3D1 まで評価されました。定常状態は、W15D1（投与前、投与後0.5時間、2時間および4時間）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1で評価された。
5.0 および 7.5 mg/kg でのクリザンリズマブの薬物動態 (PK) プロファイルを特徴付けるには: 最大濃度。
初回投与は、W1D1 (投与前、投与後 0.5 時間、2 時間、および 4 時間) から W3D1 まで評価されました。定常状態は、W15D1（投与前、投与後0.5時間、2時間および4時間）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1で評価された。
クリザンリズマブの PK プロファイル: Tmax
時間枠：初回投与は、W1D1 (投与前、投与後 0.5 時間、2 時間、および 4 時間) から W3D1 まで評価されました。定常状態は、W15D1（投与前、投与後0.5時間、2時間および4時間）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1で評価された。
5.0 および 7.5 mg/kg でのクリザンリズマブの薬物動態 (PK) プロファイルを特徴付けるには: 最大濃度までの時間。
初回投与は、W1D1 (投与前、投与後 0.5 時間、2 時間、および 4 時間) から W3D1 まで評価されました。定常状態は、W15D1（投与前、投与後0.5時間、2時間および4時間）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1で評価された。
クリザンリズマブの PK プロファイル: 半減期
時間枠：定常状態は、W15D1（投与前、投与後0.5時間、2時間および4時間）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1で評価された。
5.0 および 7.5 mg/kg でのクリザンリズマブの薬物動態 (PK) プロファイルを特徴付けるため: 半減期。
定常状態は、W15D1（投与前、投与後0.5時間、2時間および4時間）、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1で評価された。
PDパラメータ（P-セレクチン阻害）
時間枠：AUCd15（初回投与）：W1D1、W1D2、W1D4、W2D1、およびW3D1。定常状態: W15D1、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1
5.0 および 7.5 mg/kg でのクリザンリズマブの薬力学 (PD) を特徴付けるには: P-セレクチン阻害 (% 阻害×hr)
AUCd15（初回投与）：W1D1、W1D2、W1D4、W2D1、およびW3D1。定常状態: W15D1、W15D2、W15D4、W16D1、W17D1、W18D1、W19D1
1 年後の受診につながる VOC のさまざまなサブタイプの年換算率
時間枠：1年

医療機関受診につながるVOCの年間率について、5.0 mg/kgとプラセボ、および7.5 mg/kgのクリザンリズマブとプラセボの有効性を比較する。 VOC は、経口または非経口オピオイドまたは非経口 NSAID による治療を必要とする疼痛発症と、急性胸部症候群 (ACS)、持続勃起症および肝臓または脾臓の隔離などの他の複雑な発症と定義されます。 医療訪問: ER、病院および/またはオフィス訪問などの医療施設への訪問。これには、その場での VOC の疼痛管理が含まれます。

対応する VOC イベントの年率 = (対応する VOC イベントの数 * 365)/(観察期間の日数)。

観察期間 = 無作為化の日から最小値（治療中止までの最終投与日 + 27 日、HU/HC または L-グルタミン（または SCD を治療するためのボクセラーやエリスロポエチン療法などの他の治療法）の開始日または中止日までの時間）または VOC を防止/削減するため)、ランダム化の日付 + 365 日)。
1年
5 年後の医療機関受診につながる VOC のさまざまなサブタイプの年率
時間枠：5年

医療機関受診につながるVOCの年間率について、5.0 mg/kgとプラセボ、および7.5 mg/kgのクリザンリズマブとプラセボの有効性を比較する。

VOCは、経口または非経口オピオイドまたは非経口NSAIDによる治療を必要とする疼痛危機（血管閉塞以外に医学的に決定された説明がない痛みの急性発症として定義される）、および急性胸痛などの他の複雑な危機として定義されます。症候群（ACS）、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離。

医療訪問とは、救急治療室、病院、オフィス訪問などの医療施設への訪問と定義され、その場での VOC の疼痛管理が含まれます。

医療受診に至った VOC の年換算率は、医療受診に至った VOC の数に 365 を掛け、観察期間の日数で割ったものです。
5年
5 年後に医療機関を受診し自宅で治療を受けるに至ったすべての VOC の年換算率
時間枠：5年
すべてのVOC（自宅で管理+医療機関受診につながる）の割合について、5.0 mg/kgとプラセボ、および7.5 mg/kgのクリザンリズマブとプラセボの有効性を比較する。
5年
1年目に家庭で管理されたVOCの数
時間枠：1年

自宅で管理されたVOCイベントの数に対する、クリザンリズマブ5.0 mg/kgとプラセボ、およびクリザンリズマブ7.5 mg/kgとプラセボの有効性を比較するため。

VOCは、経口または非経口オピオイドまたは非経口NSAIDによる治療を必要とする疼痛危機（血管閉塞以外に医学的に決定された説明がない痛みの急性発症として定義される）、および急性胸痛などの他の複雑な危機として定義されます。症候群（ACS）、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離。 自宅で管理とは、VOC の治療を受けるために医療施設や医療専門家を訪問しないことと定義されます。 医学的アドバイスのための医療機関への連絡は許可されました。
1年
5年間で家庭で管理されたVOCの数
時間枠：5年

自宅で管理されたVOCイベントの数に対する、クリザンリズマブ5.0 mg/kgとプラセボ、およびクリザンリズマブ7.5 mg/kgとプラセボの有効性を比較するため。

VOCは、経口または非経口オピオイドまたは非経口NSAIDによる治療を必要とする疼痛危機（血管閉塞以外に医学的に決定された説明がない痛みの急性発症として定義される）、および急性胸痛などの他の複雑な危機として定義されます。症候群（ACS）、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離。 自宅で管理とは、VOC の治療を受けるために医療施設や医療専門家を訪問しないことと定義されます。 医学的アドバイスのための医療機関への連絡は許可されました。
5年
ヘモグロビンのベースラインからの絶対変化
時間枠：5年
研究期間中のクリザンリズマブの安全性を評価するため。
5年
青年期（タナー期）の成長と性的成熟の評価
時間枠：5年
研究期間中のクリザンリズマブの安全性を評価するため。
5年
免疫原性: クリザンリズマブに対する抗薬物抗体 (ADA) の測定
時間枠：5年
研究期間中のクリザンリズマブの免疫原性を評価するため。
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年7月26日

一次修了 (実際)

2022年8月31日

研究の完了 (推定)

2026年11月5日

試験登録日

最初に提出

2019年1月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年1月21日

最初の投稿 (実際)

2019年1月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月18日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CSEG101A2301
  • 2017 (米国 NIH グラント/契約)
  • 2017-001746-10 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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