新药ORY-2001治疗轻中度阿尔茨海默病的安全性和初步疗效测试 (ETHERAL-US)
2021年3月4日 更新者：Oryzon Genomics S.A.
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、3 组、为期 24 周的平行组研究，以评估 ORY-2001 在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性和初步疗效
这是一项 IIa 期研究，评估 ORY-2001 在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性和初步疗效。
研究概览
详细说明
这项 IIa 期研究是一项双盲、随机、平行组和多中心研究，有一个安慰剂对照的 24 周治疗期，随后是一个无安慰剂对照的 24 周延长期。
计划随机分配 25 名患者。 在双盲安慰剂对照治疗期间，所有患者将随机接受两剂 ORY-2001 和安慰剂。 在双盲无安慰剂对照延长期，安慰剂组的患者将被重新分配到 ORY-2001 的两个不同剂量水平之一。 随机化将按认知障碍严重程度分层。
一个独立的数据监测委员会 (DMC) 将在整个研究过程中审查未设盲的安全数据。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Florida
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Wellington、Florida、美国、33414
- Alzheimer's Research and Treatment Center
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Georgia
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Columbus、Georgia、美国、31909
- Columbus Memory Center
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New Jersey
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Princeton、New Jersey、美国、08540
- Princeton Medical Institute
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Pennsylvania
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Willow Grove、Pennsylvania、美国、191090
- Abington Neurological Associates LTD.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
50年 至 85年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据国家神经和交流障碍和中风研究所以及阿尔茨海默病和相关疾病协会 (NINCDS-ADRDA) 标准诊断出疑似阿尔茨海默病 (AD)
- 筛选和基线访问时的 MMSE 分数至少为 16 且不大于 26
- 淀粉样蛋白抗原结合 (AB) 水平降低和脑脊液 (CSF) 中总 Tau 蛋白或磷酸化 Tau 蛋白水平升高表明 AD 病理生理过程的证据
- 门诊咨询全科医生，或精神科医生/神经科医生/老年病医生
- 知识渊博且可靠的近亲/护理人员将陪同患者参加研究期间的所有门诊就诊
- 每天用稳定剂量的相同乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗
- 从筛查访视到最后一次给药后 90 天，有生育能力的男性和女性必须使用高效避孕措施。
- 在开始任何研究特定程序之前，由患者（或法定代表，如果适用）和近亲/照顾者签署知情同意书
排除标准：
- 未能进行筛查或基线检查
- 筛选访视前 1 个月或筛选期间住院或改变合并用药
临床、实验室或神经影像学发现符合：
- 其他原发性退行性痴呆；
- 其他神经退行性疾病；
- 脑血管疾病;
- 其他中枢神经系统疾病；
- 当前诊断和统计手册 5 (DSM-5) 对重度抑郁症、精神分裂症或双相情感障碍的诊断
- 筛选访问时结核病、人类免疫缺陷病毒 (HIV)、丙型肝炎或乙型肝炎（乙型肝炎表面抗原 [HbsAg]）血清学阳性结果
- 可能干扰评估的具有临床意义的、晚期或不稳定的疾病。
- 可能妨碍患者完成所有研究要求的残疾。
- 慢性药物摄入禁用的伴随药物。
- 在筛选访问之前的三个月或五个半衰期（以较长者为准）内使用抗淀粉样蛋白 β 或抗 Tau 蛋白单克隆抗体或其他疾病改善策略进行治疗
- 用靶向淀粉样蛋白或 Tau 蛋白的活性疫苗治疗
- 怀疑或已知滥用药物或酒精
- 金属植入物或任何其他妨碍脑部 MRI 性能的原因
- 自最后一次给药后的前 3 个月内参加另一项研究或服用研究药物
- 过去一年内有自杀未遂或有重大自杀风险（研究者认为，定义为对自杀意念问题 4 或 5 回答“是”，或对哥伦比亚自杀严重程度评定量表中的自杀行为回答“是”）过去 12 个月）
- 研究者认为使患者不适合纳入研究的任何情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
安慰剂胶囊
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安慰剂胶囊
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ACTIVE_COMPARATOR：ORY-2001低剂量
0.6mg ORY-2001胶囊
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0.6mg ORY-2001胶囊
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ACTIVE_COMPARATOR：ORY-2001高剂量
1.2mg ORY-2001 胶囊
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1.2mg ORY-2001 胶囊
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗紧急不良事件
大体时间：第 24 周
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 的数量、频率和严重程度，包括严重的 TEAE。
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第 24 周
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治疗紧急不良事件
大体时间：第 48 周
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 的数量、频率和严重程度，包括严重的 TEAE。
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第 48 周
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因 TEAE 退出的患者
大体时间：第 24 周
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因 TEAE 退出的患者人数和百分比
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第 24 周
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因 TEAE 退出的患者
大体时间：第 48 周
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因 TEAE 退出的患者人数和百分比
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第 48 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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科恩-曼斯菲尔德激动量表 (CMAI)
大体时间：48周
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与安慰剂相比从基线到第 48 周的变化
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48周
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冷漠评估量表 (AES-C) 的临床版本
大体时间：48周
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与安慰剂相比从基线到第 48 周的变化
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48周
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14 项阿尔茨海默氏病评估量表-认知
大体时间：48周
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与安慰剂相比从基线到第 48 周的变化
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48周
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计算机化认知测试电池
大体时间：48周
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与安慰剂相比从基线到第 48 周的变化
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48周
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简易精神状态检查 (MMSE)
大体时间：48周
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与安慰剂相比基线的变化
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48周
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临床痴呆量表方框总和
大体时间：48周
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与安慰剂相比从基线到第 48 周的变化
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48周
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康奈尔痴呆症抑郁量表 (CSDD)
大体时间：48周
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与安慰剂相比从基线到第 48 周的变化
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48周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Michael Ropacki, MD、Oryzon Genomics S.A.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年5月16日
初级完成 (实际的)
2020年11月12日
研究完成 (实际的)
2020年11月12日
研究注册日期
首次提交
2019年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2019年3月6日
首次发布 (实际的)
2019年3月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月4日
最后验证
2020年7月1日
更多信息
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