Uuden lääkkeen ORY-2001 turvallisuuden ja alustavan tehon testaus lievässä tai keskivaikeassa Alzheimerin taudissa (ETHERAL-US)
torstai 4. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Oryzon Genomics S.A.
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 3-haarainen, 24 viikkoa kestävä rinnakkaisryhmätutkimus ORY-2001:n turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on lievä tai keskivaikea Alzheimerin tauti
Tämä on vaiheen IIa tutkimus, jossa arvioidaan ORY-2001:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa lievää tai kohtalaista Alzheimerin tautia sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen IIa tutkimus on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, rinnakkaisryhmä- ja monikeskustutkimus, jossa on lumekontrolloitu 24 viikon hoitojakso, jota seuraa plasebokontrolloimaton 24 viikon jatkojakso.
Suunnitelmissa on satunnaistaa 25 potilasta. Kaksoissokkoutetussa lumekontrolloidussa hoitojaksossa kaikki potilaat satunnaistetaan kahden ORY-2001-annoksen ja lumelääkkeen välillä. Kaksoissokkoutetussa ei lumekontrolloidussa jatkojaksossa lumelääkeryhmän potilaat jaetaan uudelleen jompaankumpaan ORY-2001:n kahdesta eri annostasosta. Satunnaistaminen ositetaan kognitiivisen heikentymisen vaikeusasteen mukaan.
Riippumaton tiedonseurantakomitea (DMC) tarkastelee suojaamattomia turvallisuustietoja koko tutkimuksen ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Wellington, Florida, Yhdysvallat, 33414
- Alzheimer's Research and Treatment Center
-
-
Georgia
-
Columbus, Georgia, Yhdysvallat, 31909
- Columbus Memory Center
-
-
New Jersey
-
Princeton, New Jersey, Yhdysvallat, 08540
- Princeton Medical Institute
-
-
Pennsylvania
-
Willow Grove, Pennsylvania, Yhdysvallat, 191090
- Abington Neurological Associates LTD.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
50 vuotta - 85 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Todennäköinen Alzheimerin tauti (AD), joka on diagnosoitu National Institute of Neurological and Communicative Disorders and Stroke ja Alzheimerin tauti ja siihen liittyvät häiriöt Associationin (NINCDS-ADRDA) kriteerien mukaan
- MMSE-pisteet seulonta- ja peruskäynteillä vähintään 16 ja enintään 26
- Todisteet AD:n patofysiologisesta prosessista, jotka osoittavat amyloidiantigeenin sitoutumisen (AB) väheneminen ja Tau-kokonaisproteiinin tai fosfo-Tau-proteiinin lisääntyminen aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
- Yleislääkärin tai psykiatrin/neurologin/geriatrin avohoito
- Asiantunteva ja luotettava lähisukulainen/hoitaja, joka seuraa potilasta kaikilla klinikkakäynneillä tutkimuksen aikana
- Päivittäinen hoito samalla asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittorilla vakaalla annoksella
- Hedelmällisen miehen ja naisen on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä seulontakäynnistä 90 päivään viimeisen annoksen jälkeen.
- Potilaan (tai laillisen edustajan, tarvittaessa) ja lähisukulaisen/hoitajan allekirjoittama tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisen toimenpiteen aloittamista
Poissulkemiskriteerit:
- Seulonta- tai perustutkimusten suorittamatta jättäminen
- Sairaalahoito tai samanaikaisen lääkityksen vaihto 1 kk ennen seulontakäyntiä tai seulontajakson aikana
Kliiniset, laboratorio- tai hermokuvauslöydökset, jotka vastaavat:
- Muu primaarinen rappeuttava dementia;
- Muu hermostoa rappeuttava tila;
- Aivoverisuonitauti;
- Muut keskushermoston sairaudet;
- Nykyinen diagnostinen ja tilastollinen käsikirja-5 (DSM-5) vakavan masennuksen, skitsofrenian tai kaksisuuntaisen mielialahäiriön diagnoosi
- Positiiviset tulokset tuberkuloosin, ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti C tai hepatiitti B (hepatiitti B pinta-antigeeni [HbsAg]) serologiasta seulontakäynnillä
- Kliinisesti merkittävä, pitkälle edennyt tai epävakaa sairaus, joka voi häiritä arviointia.
- Vammaisuus, joka voi estää potilaita suorittamasta kaikkia tutkimusvaatimuksia.
- Krooninen lääkkeiden käyttö kiellettyjen samanaikaisten lääkkeiden kanssa.
- Hoito anti-amyloid-beeta- tai anti-Tau-proteiinin monoklonaalisilla vasta-aineilla tai muilla sairautta modifioivilla strategioilla kolmen kuukauden tai viiden puoliintumisajan kuluessa ennen seulontakäyntiä sen mukaan, kumpi on pidempi
- Hoito aktiivisella rokotteella, jonka kohteena on amyloidi beeta tai Tau-proteiini
- Epäilty tai tiedossa oleva huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
- Metalliset implantit tai mikä tahansa muu syy, joka estää aivojen MRI:n suorituskyvyn
- Ilmoittautuminen toiseen tutkimustutkimukseen tai tutkimuslääkkeen nauttiminen viimeisten 3 kuukauden aikana viimeisestä annoksesta
- Itsemurhayritys viimeisen vuoden aikana tai merkittävä itsemurhariski (tutkijan mielestä määritellään "kyllä" itsemurha-ajattelun kysymyksiin 4 tai 5 tai "kyllä" itsemurhakäyttäytymiseen Columbia-Suicide Severity Rating Scale -asteikolla viimeiset 12 kuukautta)
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä tekee potilaan kelpaamattomaksi tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Placebo-kapseli
|
Placebo-kapseli
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: ORY-2001 Pieni annos
0,6 mg ORY-2001 kapseli
|
0,6 mg ORY-2001 kapseli
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: ORY-2001 Suuri annos
1,2 mg ORY-2001 kapseli
|
1,2 mg ORY-2001 kapseli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoito Emerging Haittatapahtumat
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) lukumäärä, tiheys ja vakavuus, mukaan lukien vakavat TEAE-tapahtumat.
|
Viikko 24
|
|
Hoito Emerging Haittatapahtumat
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) lukumäärä, tiheys ja vakavuus, mukaan lukien vakavat TEAE-tapahtumat.
|
Viikko 48
|
|
TEAE:n vuoksi vetäytyneet potilaat
Aikaikkuna: Viikko 24
|
TEAE:n vuoksi vetäytyneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus
|
Viikko 24
|
|
TEAE:n vuoksi vetäytyneet potilaat
Aikaikkuna: Viikko 48
|
TEAE:n vuoksi vetäytyneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus
|
Viikko 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Cohen-Mansfield Agitation Inventory (CMAI)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 verrattuna lumelääkkeeseen
|
48 viikkoa
|
|
Kliinikon versio apatiaarviointiasteikosta (AES-C)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 verrattuna lumelääkkeeseen
|
48 viikkoa
|
|
14-kohdan Alzheimerin taudin arviointiasteikko-kognitiivinen
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 verrattuna lumelääkkeeseen
|
48 viikkoa
|
|
Tietokoneistettu kognitiivisen testin akku
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 verrattuna lumelääkkeeseen
|
48 viikkoa
|
|
Mini-Mental State Examination (MMSE)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta lumelääkkeeseen verrattuna
|
48 viikkoa
|
|
Kliinisen dementian arviointiasteikon laatikoiden summa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 verrattuna lumelääkkeeseen
|
48 viikkoa
|
|
Cornellin asteikko dementiaan (CSDD)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 verrattuna lumelääkkeeseen
|
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Michael Ropacki, MD, Oryzon Genomics S.A.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 16. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 12. marraskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 12. marraskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Torstai 7. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 5. maaliskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. maaliskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CL05-ORY-2001US
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .