Testando a segurança e a eficácia preliminar do novo medicamento ORY-2001 na doença de Alzheimer leve a moderada (ETHERAL-US)

Critério de inclusão:

• Provável Doença de Alzheimer (DA) diagnosticada de acordo com os critérios do Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e Comunicativos e Derrame e da Associação de Doenças de Alzheimer e Distúrbios Relacionados (NINCDS-ADRDA)
• Pontuação MMSE nas visitas de triagem e linha de base de pelo menos 16 e não superior a 26
• Evidência do processo fisiopatológico da DA indicado pela diminuição dos níveis de ligação ao antígeno amilóide (AB) e aumento dos níveis de proteína Tau total ou proteína fosfo-Tau no líquido cefalorraquidiano (LCR)
• Consulta ambulatorial com um clínico geral ou um psiquiatra/neurologista/geriatra
• Parente/cuidador próximo conhecedor e confiável que acompanhará o paciente em todas as visitas clínicas durante o estudo
• Tratamento diário com o mesmo inibidor da acetilcolinesterase em dose estável
• Homens e mulheres férteis devem usar contracepção altamente eficaz, desde a Visita de Triagem até 90 dias após a última dose.
• Consentimento informado assinado pelo paciente (ou representante legal, se aplicável) e um parente próximo/cuidador antes do início de qualquer procedimento específico do estudo

Critério de exclusão:

• Falha na realização de exames de triagem ou de linha de base
• Hospitalização ou mudança de medicação concomitante 1 mês antes da visita de triagem ou durante o período de triagem

• Achados clínicos, laboratoriais ou de neuroimagem consistentes com:

  1. Outra demência degenerativa primária;
  2. Outra condição neurodegenerativa;
  3. Doença cerebrovascular;
  4. Outras doenças do sistema nervoso central;
• Um diagnóstico atual do Manual Diagnóstico e Estatístico-5 (DSM-5) de depressão maior, esquizofrenia ou transtorno bipolar
• Resultados positivos para tuberculose, vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite C ou hepatite B (antígeno de superfície da hepatite B [HbsAg]) na consulta de triagem
• Doença clinicamente significativa, avançada ou instável que pode interferir na avaliação.
• Incapacidade que pode impedir os pacientes de completar todos os requisitos do estudo.
• Ingestão crônica de drogas de medicação concomitante proibida.
• Tratamento com anticorpos monoclonais anti-amilóide beta ou anti-Tau ou outras estratégias modificadoras da doença dentro de três meses ou cinco meias-vidas, o que for mais longo, antes da visita de triagem
• Tratamento com uma vacina ativa direcionada ao beta-amilóide ou à proteína Tau
• Abuso de drogas ou álcool suspeito ou conhecido
• Implantes metálicos ou qualquer outra causa que impeça a realização de ressonância magnética cerebral
• Inscrição em outro estudo experimental ou ingestão de medicamento experimental nos últimos 3 meses desde a última dose
• Tentativa de suicídio no último ano ou risco significativo de suicídio (na opinião do investigador, definido como um "sim" para as perguntas 4 ou 5 sobre ideação suicida, ou respondendo "sim" ao comportamento suicida na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia dentro últimos 12 meses)
• Qualquer condição que, na opinião do investigador, torne o paciente inadequado para inclusão no estudo