Testování bezpečnosti a předběžné účinnosti nového léku ORY-2001 u mírné až středně těžké Alzheimerovy choroby (ETHERAL-US)

Kritéria pro zařazení:

• Pravděpodobná Alzheimerova choroba (AD) diagnostikovaná podle kritérií Národního institutu neurologických a komunikačních poruch a mrtvice a Asociace pro Alzheimerovu chorobu a příbuzné poruchy (NINCDS-ADRDA)
• Skóre MMSE při screeningu a výchozích návštěvách alespoň 16 a ne větší než 26
• Důkaz patofyziologického procesu AD indikovaný sníženými hladinami vazby amyloidního antigenu (AB) a zvýšenými hladinami celkového proteinu Tau nebo fosfo-Tau proteinu v mozkomíšním moku (CSF)
• Ambulantní konzultace s praktickým lékařem nebo psychiatrem/neurologem/geriatrem
• Znalý a spolehlivý blízký příbuzný/pečovatel, který bude pacienta doprovázet na všech návštěvách kliniky během studie
• Denní léčba stejným inhibitorem acetylcholinesterázy ve stabilní dávce
• Plodní muži a ženy musí používat vysoce účinnou antikoncepci od screeningové návštěvy až do 90 dnů po poslední dávce.
• Podepsaný informovaný souhlas pacientem (nebo právním zástupcem, pokud je to relevantní) a blízkým příbuzným/pečovatelem před zahájením jakéhokoli postupu specifického pro studii

Kritéria vyloučení:

• Neprovedení screeningu nebo základního vyšetření
• Hospitalizace nebo změna souběžné medikace 1 měsíc před screeningovou návštěvou nebo během screeningového období

• Klinické, laboratorní nebo neurozobrazovací nálezy v souladu s:

  1. Jiná primární degenerativní demence;
  2. Jiný neurodegenerativní stav;
  3. Cerebrovaskulární choroby;
  4. Jiná onemocnění centrálního nervového systému;
• Aktuální Diagnostický a statistický manuál-5 (DSM-5) diagnostika velké deprese, schizofrenie nebo bipolární poruchy
• Pozitivní výsledky sérologie tuberkulózy, viru lidské imunodeficience (HIV), hepatitidy C nebo hepatitidy B (povrchový antigen hepatitidy B [HbsAg]) při screeningové návštěvě
• Klinicky významné, pokročilé nebo nestabilní onemocnění, které může ovlivnit hodnocení.
• Postižení, které může pacientům bránit ve splnění všech požadavků studie.
• Chronické užívání zakázaných souběžných léků.
• Léčba monoklonálními protilátkami anti-amyloid beta nebo anti-Tau protein nebo jinými strategiemi modifikujícími onemocnění během tří měsíců nebo pěti poločasů, podle toho, co je delší, před screeningovou návštěvou
• Léčba aktivní vakcínou zaměřenou na amyloid beta nebo protein Tau
• Podezřelé nebo známé zneužívání drog nebo alkoholu
• Kovové implantáty nebo jakákoli jiná příčina vylučující provedení MRI mozku
• Zařazení do další výzkumné studie nebo užívání hodnoceného léku během předchozích 3 měsíců od poslední dávky
• Pokus o sebevraždu během posledního roku nebo významné riziko sebevraždy (podle názoru vyšetřovatele definováno jako „ano“ na otázky 4 nebo 5 ohledně sebevražedných myšlenek nebo odpověď „ano“ na sebevražedné chování na stupnici Columbia-Suicide Severity Rating Scale v rámci posledních 12 měsíců)
• Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího činí pacienta nevhodným pro zařazení do studie