Badanie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności nowego leku ORY-2001 w łagodnej i umiarkowanej chorobie Alzheimera (ETHERAL-US)
4 marca 2021 zaktualizowane przez: Oryzon Genomics S.A.
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, 3-ramienne, 24-tygodniowe badanie w grupach równoległych w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności ORY-2001 u pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera
Jest to badanie fazy IIa oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność ORY-2001 u pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie fazy IIa jest podwójnie ślepym, randomizowanym, prowadzonym w równoległych grupach i wieloośrodkowym badaniem z kontrolowanym placebo 24-tygodniowym okresem leczenia, po którym następuje 24-tygodniowy okres przedłużenia bez kontroli placebo.
Planuje się randomizację 25 pacjentów. W okresie leczenia z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo, wszyscy pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej dwie dawki ORY-2001 i placebo. W podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo okresie przedłużenia, pacjenci w ramieniu placebo zostaną ponownie przydzieleni do jednego z dwóch różnych poziomów dawek ORY-2001. Randomizacja zostanie podzielona na straty według stopnia upośledzenia funkcji poznawczych.
Niezaślepiony Komitet Monitorujący Dane (DMC) dokona przeglądu niezaślepionych danych dotyczących bezpieczeństwa w trakcie całego badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
24
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Wellington, Florida, Stany Zjednoczone, 33414
- Alzheimer's Research and Treatment Center
-
-
Georgia
-
Columbus, Georgia, Stany Zjednoczone, 31909
- Columbus Memory Center
-
-
New Jersey
-
Princeton, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08540
- Princeton Medical Institute
-
-
Pennsylvania
-
Willow Grove, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 191090
- Abington Neurological Associates LTD.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
50 lat do 85 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Prawdopodobna choroba Alzheimera (AD) zdiagnozowana zgodnie z kryteriami Narodowego Instytutu Zaburzeń Neurologicznych i Komunikacyjnych i Udaru oraz Stowarzyszenia Choroby Alzheimera i Zaburzeń Pokrewnych (NINCDS-ADRDA)
- Wynik MMSE podczas wizyt przesiewowych i wizyt wyjściowych co najmniej 16 i nie więcej niż 26
- Dowód na proces patofizjologiczny AD wskazany przez obniżony poziom wiązania antygenu amyloidowego (AB) i zwiększony poziom całkowitego białka Tau lub białka fosfo-Tau w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
- Konsultacja ambulatoryjna lekarza pierwszego kontaktu lub psychiatry/neurologa/geriatry
- Kompetentny i rzetelny bliski krewny/opiekun, który będzie towarzyszył pacjentowi podczas wszystkich wizyt w klinice podczas badania
- Codzienne leczenie tym samym inhibitorem acetylocholinoesterazy w stałej dawce
- Płodne kobiety i mężczyźni muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję od wizyty przesiewowej do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
- Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta (lub przedstawiciela prawnego, jeśli dotyczy) i bliskiego krewnego/opiekuna przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury dotyczącej badania
Kryteria wyłączenia:
- Nieprzeprowadzenie badań przesiewowych lub podstawowych
- Hospitalizacja lub zmiana jednocześnie przyjmowanych leków 1 miesiąc przed wizytą przesiewową lub w okresie przesiewowym
Wyniki kliniczne, laboratoryjne lub neuroobrazowe zgodne z:
- Inne pierwotne otępienie zwyrodnieniowe;
- Inny stan neurodegeneracyjny;
- choroba naczyń mózgowych;
- Inne choroby ośrodkowego układu nerwowego;
- Aktualny Podręcznik diagnostyczno-statystyczny-5 (DSM-5) diagnoza dużej depresji, schizofrenii lub choroby afektywnej dwubiegunowej
- Pozytywne wyniki badań serologicznych w kierunku gruźlicy, ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusowego zapalenia wątroby typu C lub B (antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B [HbsAg]) podczas wizyty przesiewowej
- Klinicznie istotna, zaawansowana lub niestabilna choroba, która może zakłócać ocenę.
- Niepełnosprawność, która może uniemożliwić pacjentom spełnienie wszystkich wymagań dotyczących badania.
- Przewlekłe przyjmowanie zabronionych leków towarzyszących.
- Leczenie przeciwciałami monoklonalnymi przeciwko amyloidowi beta lub białku Tau lub innymi strategiami modyfikującymi przebieg choroby w ciągu trzech miesięcy lub pięciu okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed wizytą przesiewową
- Leczenie aktywną szczepionką ukierunkowaną na amyloid beta lub białko Tau
- Podejrzewane lub znane nadużywanie narkotyków lub alkoholu
- Implanty metalowe lub jakakolwiek inna przyczyna uniemożliwiająca wykonanie MRI mózgu
- Włączenie do innego badania badawczego lub przyjęcie badanego leku w ciągu ostatnich 3 miesięcy od ostatniej dawki
- Próba samobójcza w ciągu ostatniego roku lub znaczne ryzyko samobójstwa (w opinii badacza, definiowane jako „tak” na pytania 4 lub 5 dotyczące myśli samobójczych lub odpowiedź „tak” na zachowania samobójcze w skali Columbia-Suicide Severity Rating Scale w ciągu ostatnie 12 miesięcy)
- Każdy stan, który w opinii badacza sprawia, że pacjent nie nadaje się do włączenia do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Kapsułka placebo
|
Kapsułka placebo
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: ORY-2001 Niska dawka
Kapsułka 0,6mg ORY-2001
|
Kapsułka 0,6mg ORY-2001
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: ORY-2001 Wysoka dawka
Kapsułka 1,2mg ORY-2001
|
Kapsułka 1,2mg ORY-2001
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Leczenie Pojawiające się zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Liczba, częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), w tym poważnych TEAE.
|
Tydzień 24
|
|
Leczenie Pojawiające się zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Liczba, częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), w tym poważnych TEAE.
|
Tydzień 48
|
|
Wycofani pacjenci z powodu TEAE
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Liczba i odsetek pacjentów wycofanych z powodu TEAE
|
Tydzień 24
|
|
Wycofani pacjenci z powodu TEAE
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Liczba i odsetek pacjentów wycofanych z powodu TEAE
|
Tydzień 48
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Inwentarz pobudzenia Cohena-Mansfielda (CMAI)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 48 w porównaniu z placebo
|
48 tygodni
|
|
Klinicystyczna wersja Skali Oceny Apatii (AES-C)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 48 w porównaniu z placebo
|
48 tygodni
|
|
14-itemowa skala oceny choroby Alzheimera – poznawcza
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 48 w porównaniu z placebo
|
48 tygodni
|
|
Bateria skomputeryzowanego testu poznawczego
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 48 w porównaniu z placebo
|
48 tygodni
|
|
Mini-badanie stanu psychicznego (MMSE)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmiana od wartości początkowej w porównaniu z placebo
|
48 tygodni
|
|
Skala oceny klinicznej demencji Suma pól
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 48 w porównaniu z placebo
|
48 tygodni
|
|
Skala Cornella dla depresji w demencji (CSDD)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 48 w porównaniu z placebo
|
48 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Michael Ropacki, MD, Oryzon Genomics S.A.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
16 maja 2019
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
12 listopada 2020
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
12 listopada 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 lutego 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 marca 2019
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
7 marca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
5 marca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 marca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CL05-ORY-2001US
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .