一项评估 Temferon 在一线治疗后早期复发的多发性骨髓瘤患者中的 I/II 期研究 (TEM-MM)

纳入标准：

• 多发性骨髓瘤患者在强化一线治疗后早期复发且疾病可通过血清生物标志物测量，且在二线挽救治疗后至少获得了 VGPR。
• 能够并愿意提供书面知情同意书。
• 能够遵守研究协议和程序。
• 体能状态评分：东部肿瘤合作组 (ECOG) < 2 和 Karnofsky > 70%。
• 预期寿命≥6个月。

• 足够的心脏、肾脏、肝脏和肺功能，如（在筛选时和调理前）所证明的：

  • 回声和正常心电图 (ECG) 左心室射血分数 (LVEF) ≥ 45% 或存在对心脏病不显着的异常。 没有严重的肺动脉高压；
  • 肺一氧化碳扩散能力 (DLCO) > 50% 和 1 秒用力呼气容积 (FEV1) 和用力呼气肺活量 (FVC) > 60% 预计值（如果不合作：室内空气中脉搏血氧饱和度 > 95%） ;
  • 血清肌酐 < 2x ULN 和估计的肾小球滤过率 (eGFR) > 30 ml/min/1.73m2；
  • 碱性磷酸酶 (ALP)、丙氨酸转氨酶 (ALT) 和/或天冬氨酸转氨酶 (AST) ≤ 2.5 x ULN，总胆红素 ≤ 2.0 mg/dl。
• 参与研究的育龄妇女必须在筛选时妊娠试验呈阴性，并同意在试验期间使用两种不同的可接受的避孕方法。
• 与有生育潜力的女性伴侣一起参加研究的男性必须愿意在试验期间使用可接受的屏障避孕方法，或者在进入研究前至少 6 个月成功进行输精管切除术。 成功的输精管切除术需要通过精液分析来证实。

排除标准：

• 在实验性治疗前 4 周内使用其他研究药物（如果使用长效药物，则在 6 周内）。
• 资格评估时严重活动性病毒、细菌或真菌感染。
• 活动性自身免疫性疾病或临床相关的自身免疫表现，需要免疫抑制治疗，即牛皮癣、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、血管炎、免疫介导的周围神经病。
• 需要类固醇或其他免疫抑制治疗的活动性结节病。
• 原发性淀粉样变性。
• 神经精神疾病史，包括严重抑郁症、精神分裂症、双相情感障碍、认知功能受损、痴呆或自杀倾向。
• 神经病变 > 2 级。
• 有严重心血管疾病史，例如既往中风、需要干预的冠状动脉疾病、未解决的心律失常。
• 恶性肿瘤（局部皮肤癌或宫颈上皮内瘤变除外）或家族性癌症综合征家族史。
• 骨髓增生异常、细胞遗传学或分子改变特别与骨髓谱系的克隆性造血有关，或除浆细胞恶液质外的其他严重血液学疾病。
• 研究者判断的其他与研究程序不相符的临床情况。
• HIV-1 或 HIV-2（血清学或 RNA）阳性，和/或乙型肝炎病毒表面抗原 (HbsAg) 和/或乙型肝炎病毒 (HBV) DNA 和/或丙型肝炎病毒 (HCV) RNA（或 HCV 阴性） RNA 但正在接受抗病毒治疗）和/或梅毒螺旋体或支原体活动性感染。
• 研究后 6 个月内酗酒或滥用药物。
• 怀孕或哺乳。
• 既往接受过同种异体骨髓移植、肾脏或肝脏移植或基因治疗。
• 调节前：在至少 2 次 HSPC 收集尝试后，无法达到制造药品所需的目标动员细胞数。