单心室先天性心脏病婴儿地高辛的药代动力学和安全性 (DGX01)
2022年10月10日 更新者：Christoph P Hornik, MD MPH
这是一项前瞻性、多中心、开放标签、PK 和安全性研究，用于入组时年龄 <6 个月的儿童，手术后或混合 1 期姑息治疗，但在手术 2 期姑息治疗之前。
研究概览
详细说明
Eunice Kennedy Shriver 国家儿童健康与人类发展研究所 (NICHD) 资助了这项名为“单心室先天性心脏病婴儿地高辛的药代动力学和安全概况”的协议，协议编号 NICHD-2018-DGX01。 本方案的研究性新药 (IND) 申办者和首席研究员是医学博士、公共卫生学硕士 Christopher P. Hornik。 Perdita Taylor-Zapata 代表政府执行此任务订单的签约官员技术代表 (COTR)。 这项研究的杜克 IRB 编号是 Pro00102130。 本研究采用中央 IRB，即 WIRB-哥白尼小组 (WCG)。 c-IRB (WCG) 研究编号为 20190888 / NICHD-2018-DGX01。
这是一项前瞻性、多中心的 1 期研究，主要目的是描述单心室先天性心脏病婴儿肠内地高辛的药代动力学特征。 次要目的是确定单心室先天性心脏病婴儿肠内地高辛的安全性。 地高辛用于治疗儿科患者的心力衰竭，通过控制心血管系统的多种功能发挥作用。 地高辛用于单心室先天性心脏病可降低分期死亡率。
该研究将在大约 13 个研究中心对大约 48 名受试者进行。 拟议的研究持续时间约为 196 (±) 天。
请参阅协议和概要以获取更多信息。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
San Diego、California、美国、92123
- Rady Childrens Hospital and Health Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- The Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington、Delaware、美国、19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Morgan Stanley Children's Hospital of New York Presbyterian
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Children's Memorial Hermann Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 6个月 (孩子)
接受健康志愿者
不适用
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
多达 48 名被诊断患有单心室先天性心脏病的婴儿，在阶段间期按照护理标准接受地高辛治疗
描述
纳入标准：
- 单心室先天性心脏病的诊断
- 手术后或混合 1 期姑息治疗但在 2 期手术姑息治疗之前的状态
- 1 期姑息治疗时年龄≤ 30 天
- 入学时年龄 < 6 个月
- 如果他们计划的维持治疗剂量方案在标签剂量范围内，即 7.5 - 20 mcg/kg/天，分为 2 或 3 次等剂量，则需要他们的治疗医疗提供者使用肠内地高辛治疗
- 父母或法定监护人的知情同意
排除标准：
- 入组时血清肌酐 > 2 mg/dL
- 入组时二度或更高房室传导阻滞的诊断
- 临床显着窦性心动过缓的诊断需要在入组时进行干预
- 已知对地高辛或其他形式的洋地黄过敏
- 注册时的体外生命支持（即 ECMO、透析、心室辅助装置）
- 入组前接受过地高辛
- 接受或预期接受负荷剂量的地高辛。
- 研究者认为会使参与者不适合研究的任何条件
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
单心室先天性心脏病患儿
在阶段间期按照护理标准接受地高辛
|
按照护理标准给药，给药方案在 7.5-20 微克/千克/天的标记剂量范围内，分为 2 或 3 次等剂量
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
地高辛的血浆浓度
大体时间：约7个月
|
主要结果指标是在中心实验室使用经过验证的生物分析测定法测量的地高辛血浆浓度。
|
约7个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
与研究程序相关的不良事件以及与地高辛相关的严重、意外、疑似不良反应的数量
大体时间：约7个月
|
1. 将捕获与研究程序（抽血和结果评估）相关的不良事件 (AE)，以及与地高辛相关的严重、意外、疑似不良反应 (SUSAR)。
|
约7个月
|
|
心动过速
大体时间：约7个月
|
将捕获特别感兴趣的事件（快速心律失常的数量）
|
约7个月
|
|
二度和三度房室传导阻滞的参与者人数
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
患有窦性心动过缓的参与者人数
大体时间：约7个月
|
患有窦性心动过缓的参与者人数
|
约7个月
|
|
需要临时或永久起搏的参与者人数
大体时间：约7个月
|
需要临时或永久起搏的参与者人数
|
约7个月
|
|
死亡频率
大体时间：约7个月
|
死亡频率
|
约7个月
|
|
PR间期
大体时间：约7个月
|
源自心电图及其按照护理标准执行的报告
|
约7个月
|
|
QRS 持续时间
大体时间：约7个月
|
源自心电图及其按照护理标准执行的报告
|
约7个月
|
|
QT间期
大体时间：约7个月
|
源自心电图及其按照护理标准执行的报告
|
约7个月
|
|
使用 Bazett 公式校正 QT 间期
大体时间：约7个月
|
源自心电图及其按照护理标准执行的报告
|
约7个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
NT-proBNP 的血浆浓度
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
MR-proANP 的血浆浓度
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
右心室或左心室舒张末期容积
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
右心室或左心室收缩末期容积
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
右心室或左心室射血分数
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
右心室或左心室缩短分数
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
右心室或左心室舒张末期尺寸
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
右心室或左心室收缩末期尺寸
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
右心室或左心室分数面积变化
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
房室瓣反流程度
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
定性右心室或左心室功能评估
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
心输出量
大体时间：约7个月
|
通过心导管术测量
|
约7个月
|
|
肺与全身血流比
大体时间：约7个月
|
通过心导管术测量
|
约7个月
|
|
肺血管阻力
大体时间：约7个月
|
通过心导管术测量
|
约7个月
|
|
平均肺动脉压
大体时间：约7个月
|
通过心导管术测量
|
约7个月
|
|
右心室或左心室舒张末期压
大体时间：约7个月
|
通过心导管术测量
|
约7个月
|
|
右心室或左心室收缩末期压力
大体时间：约7个月
|
通过心导管术测量
|
约7个月
|
|
左右肺动脉大小
大体时间：约7个月
|
通过心导管术测量
|
约7个月
|
|
跨主动脉弓的压力梯度
大体时间：约7个月
|
通过心导管术测量
|
约7个月
|
|
计划外手术干预的发生率
大体时间：约7个月
|
包括用于机械循环支持的插管
|
约7个月
|
|
心脏移植上市率
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
接受心脏移植的发生率
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
S1P 后的住院时间
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
S1P 后机械通气天数
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
|
|
从 S1P 出院到 S2p 再入院人数
大体时间：约7个月
|
约7个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Christoph Hornik, MD、Duke University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年8月5日
初级完成 (实际的)
2021年7月13日
研究完成 (实际的)
2022年1月17日
研究注册日期
首次提交
2019年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2019年3月14日
首次发布 (实际的)
2019年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年10月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年10月10日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.