Farmakokinetikk og sikkerhetsprofil for digoksin hos spedbarn med medfødt hjertesykdom med enkelt ventrikkel (DGX01)
10. oktober 2022 oppdatert av: Christoph P Hornik, MD MPH
Dette er en prospektiv, multisenter, åpen PK- og sikkerhetsprofilstudie av enteralt digoksin hos barn <6 måneder gamle ved registreringstidspunktet, post-kirurgisk eller hybrid stadium 1 palliasjon, men før kirurgisk stadium 2 palliasjon.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) finansierte denne protokollen med tittelen "Farmakokinetikk og sikkerhetsprofil for digoksin hos spedbarn med medfødt hjertesykdom med enkeltventrikkel", protokollnummer NICHD-2018-DGX01. Investigational New Drug (IND) sponsor og hovedetterforsker for denne protokollen er Christopher P. Hornik, MD, MPH. Kontraktsoffiserens tekniske representant (COTR) som skal representere regjeringen for denne oppgaveordren er Perdita Taylor-Zapata. Duke IRB-nummeret for denne studien er Pro00102130. Denne studien benytter en sentral IRB, WIRB-Copernicus Group (WCG). c-IRB (WCG) studienummer er 20190888 / NICHD-2018-DGX01.
Dette er en prospektiv, multisenter fase 1-studie med et hovedmål å karakterisere farmakokinetikken til enteralt digoksin hos spedbarn med medfødt hjertesykdom i en ventrikkel. Det sekundære målet er å bestemme sikkerhetsprofilen til enteralt digoksin hos spedbarn med enkeltventrikkel medfødt hjertesykdom. Digoksin brukes til behandling av hjertesvikt hos pediatriske pasienter og virker ved å kontrollere en rekke funksjoner i det kardiovaskulære systemet. Digoksinbruk ved medfødt hjertesykdom med enkelt ventrikkel kan redusere dødeligheten mellom trinnene.
Studien vil bli utført på omtrent 48 personer ved omtrent 13 undersøkelsessentre. Den foreslåtte varigheten av studien er omtrent 196 (±) dager.
Se protokollen og synopsis for mer informasjon.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
50
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rady Childrens Hospital and Health Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- The Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital of New York Presbyterian
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 6 måneder (Barn)
Tar imot friske frivillige
N/A
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Opptil 48 spedbarn diagnostisert med enkelt ventrikkel medfødt hjertesykdom, mottar digoksin per standard omsorg i mellomstadieperioden
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av enkelt ventrikkel medfødt hjertesykdom
- Status post-kirurgisk eller hybrid stadium 1 palliasjon, men før kirurgisk stadium 2 palliasjon
- Alder ≤ 30 dager av livet ved tidspunktet for palliasjon i stadium 1
- Alder < 6 måneder ved påmelding
- Krever behandling med enteralt digoksin av deres behandlende medisinske leverandør hvis deres planlagte vedlikeholdsbehandlingsdosering er innenfor det merkede doseområdet på 7,5 - 20 mcg/kg/dag fordelt på 2 eller 3 like doser
- Informert samtykke fra forelder(e) eller verge(r)
Ekskluderingskriterier:
- Serumkreatinin > 2 mg/dL ved registrering
- Diagnose av andre grads eller høyere atrioventrikulær ledningsblokk ved innskrivning
- Diagnose av klinisk signifikant sinusbradykardi som krever intervensjon ved innmelding
- Kjent overfølsomhet overfor digoksin eller andre former for digitalis
- Ekstrakorporeal livsstøtte (dvs. ECMO, dialyse, ventrikulær hjelpeenhet) ved påmelding
- Fikk digoksin før påmelding
- Mottatt eller forventet å motta en startdose med digoksin.
- Enhver tilstand som ville gjøre deltakeren, etter etterforskerens oppfatning, uegnet for studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Barn med enkelt ventrikkel medfødt hjertesykdom
Får digoksin i henhold til standard behandling i mellomfasen
|
Legemiddel administrert i henhold til standard behandling, med et doseringsregime innenfor det merkede doseområdet på 7,5-20 mcg/kg/dag fordelt på 2 eller 3 like doser
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasmakonsentrasjoner av digoksin
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
De primære utfallsmålene er plasmakonsentrasjoner av digoksin målt ved hjelp av en validert bioanalytisk analyse ved et sentrallaboratorium.
|
Omtrent 7 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall uønskede hendelser relatert til studieprosedyrer og alvorlige, uventede, mistenkte bivirkninger relatert til digoksin
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
1. Bivirkninger (AE) relatert til studieprosedyrene (blodprøver og utfallsvurderinger), og alvorlige, uventede, mistenkte bivirkninger (SUSAR) relatert til digoksin vil bli fanget opp.
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Takyarytmier
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Hendelse av spesiell interesse vil bli fanget opp (antall takyarytmier)
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Antall deltakere med andre og tredje grads atrioventrikulær ledningsblokk
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Antall deltakere med sinusbradykardi
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Antall deltakere med sinusbradykardi
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Antall deltakere med behov for midlertidig eller permanent pacing
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Antall deltakere med behov for midlertidig eller permanent pacing
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Dødsfrekvens
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Dødsfrekvens
|
Omtrent 7 måneder
|
|
PR-intervall
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Utledet fra elektrokardiogrammer og deres rapporter utført i henhold til standard omsorg
|
Omtrent 7 måneder
|
|
QRS-varighet
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Utledet fra elektrokardiogrammer og deres rapporter utført i henhold til standard omsorg
|
Omtrent 7 måneder
|
|
QT-intervall
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Utledet fra elektrokardiogrammer og deres rapporter utført i henhold til standard omsorg
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Korrigert QT-intervall ved hjelp av Bazetts formel
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Utledet fra elektrokardiogrammer og deres rapporter utført i henhold til standard omsorg
|
Omtrent 7 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasmakonsentrasjon av NT-proBNP
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Plasmakonsentrasjon av MR-proANP
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Høyre ventrikkel eller venstre ventrikkel ende diastolisk volum
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Høyre ventrikkel eller venstre ventrikkel endesystolisk volum
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Høyre ventrikkel eller venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Høyre ventrikkel eller venstre ventrikkel forkortende fraksjon
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Høyre ventrikkel eller venstre ventrikkel ende diastolisk dimensjon
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Høyre ventrikkel eller venstre ventrikkel endesystolisk dimensjon
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Høyre ventrikkel eller venstre ventrikkel fraksjonert områdeendring
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Grad av atrioventrikulær ventilregurgitasjon
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Kvalitativ vurdering av funksjon av høyre ventrikkel eller venstre ventrikkel
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Hjertevolum
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Målt ved hjertekateterisering
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Pulmonal til systemisk blodstrømsforhold
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Målt ved hjertekateterisering
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Pulmonal vaskulær motstand
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Målt ved hjertekateterisering
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Gjennomsnittlig lungearterietrykk
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Målt ved hjertekateterisering
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Høyre ventrikkel eller venstre ventrikkel endediastolisk trykk
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Målt ved hjertekateterisering
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Høyre ventrikkel eller venstre ventrikkel endesystolisk trykk
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Målt ved hjertekateterisering
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Høyre og venstre lungearteriestørrelse
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Målt ved hjertekateterisering
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Trykkgradienter over aortabuen
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Målt ved hjertekateterisering
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Forekomst av ikke-planlagte kirurgiske inngrep
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Inkludert kanylering for mekanisk sirkulasjonsstøtte
|
Omtrent 7 måneder
|
|
Forekomst av notering for hjertetransplantasjon
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Forekomst av hjertetransplantasjon
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Sykehus liggetid etter S1P
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Antall dager på mekanisk ventilasjon etter S1P
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
|
|
Antall sykehusreinnleggelser fra S1P-utskrivning til S2p
Tidsramme: Omtrent 7 måneder
|
Omtrent 7 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Christoph Hornik, MD, Duke University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. august 2019
Primær fullføring (Faktiske)
13. juli 2021
Studiet fullført (Faktiske)
17. januar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. mars 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. mars 2019
Først lagt ut (Faktiske)
18. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. oktober 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. oktober 2022
Sist bekreftet
1. oktober 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Hjertesykdommer
- Hjertefeil, medfødt
- Univentrikulært hjerte
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-arytmimidler
- Enzymhemmere
- Beskyttende agenter
- Kardiotoniske midler
- Digoksin
Andre studie-ID-numre
- Pro00102130
- NICHD-2018-DGX01 (Annen identifikator: Duke)
- HHSN27500002 (Annet stipend/finansieringsnummer: NICHD)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .