Farmacokinetiek en veiligheidsprofiel van digoxine bij zuigelingen met aangeboren hartziekte in één ventrikel (DGX01)
10 oktober 2022 bijgewerkt door: Christoph P Hornik, MD MPH
Dit is een prospectieve, multicenter, open-label, farmacokinetische en veiligheidsprofielstudie van enteraal digoxine bij kinderen <6 maanden oud op het moment van rekrutering, postoperatieve of hybride fase 1 palliatie, maar voorafgaand aan chirurgische fase 2 palliatie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) financierde dit protocol met de titel "Farmacokinetiek en veiligheidsprofiel van digoxine bij zuigelingen met aangeboren hartziekte in één ventrikel", protocolnummer NICHD-2018-DGX01. De Investigational New Drug (IND) sponsor en hoofdonderzoeker voor dit protocol is Christopher P. Hornik, MD, MPH. De technische vertegenwoordiger van de contractant (COTR) die de regering vertegenwoordigt voor deze taakopdracht is Perdita Taylor-Zapata. Het Duke IRB-nummer voor deze studie is Pro00102130. Deze studie maakt gebruik van een centrale IRB, de WIRB-Copernicus Group (WCG). Het c-IRB (WCG) studienummer is 20190888 / NICHD-2018-DGX01.
Dit is een prospectieve, multicentrische fase 1-studie met als hoofddoel de farmacokinetiek van enterale digoxine te karakteriseren bij zuigelingen met een aangeboren hartaandoening in één ventrikel. Het secundaire doel is om het veiligheidsprofiel van enteraal digoxine te bepalen bij zuigelingen met een aangeboren hartaandoening in één ventrikel. Digoxine wordt gebruikt voor de behandeling van hartfalen bij pediatrische patiënten en werkt door tal van functies van het cardiovasculaire systeem te reguleren. Het gebruik van digoxine bij congenitale hartaandoeningen in één ventrikel kan de sterfte in de stadia verminderen.
De studie zal worden uitgevoerd bij ongeveer 48 proefpersonen in ongeveer 13 onderzoekscentra. De voorgestelde duur van het onderzoek is ongeveer 196 (±) dagen.
Zie het protocol en de synopsis voor meer informatie.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
50
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Rady Childrens Hospital and Health Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- The Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital of New York Presbyterian
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 6 maanden (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
NVT
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Maximaal 48 baby's met de diagnose aangeboren hartaandoening in één ventrikel, die digoxine kregen volgens de zorgstandaard tijdens de tussenliggende periode
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van aangeboren hartafwijkingen in één ventrikel
- Status postoperatieve of hybride fase 1 palliatie maar voorafgaand aan chirurgische fase 2 palliatie
- Leeftijd ≤ 30 levensdagen op het moment van palliatie in fase 1
- Leeftijd < 6 maanden bij inschrijving
- Behandeling met enteraal digoxine vereisen volgens hun behandelende medische zorgverlener als hun geplande doseringsregime voor de onderhoudsbehandeling binnen het gelabelde dosisbereik van 7,5 - 20 mcg/kg/dag verdeeld over 2 of 3 gelijke doses valt
- Geïnformeerde toestemming van ouder(s) of wettelijke voogd(en)
Uitsluitingscriteria:
- Serumcreatinine > 2 mg/dL bij inschrijving
- Diagnose van tweedegraads of hoger atrioventriculair geleidingsblok bij inschrijving
- Diagnose van klinisch significante sinusbradycardie die interventie bij inschrijving vereist
- Bekende overgevoeligheid voor digoxine of andere vormen van digitalis
- Extracorporele levensondersteuning (d.w.z. ECMO, dialyse, ventrikelondersteuningsapparaat) bij inschrijving
- Kreeg digoxine voorafgaand aan inschrijving
- Een oplaaddosis digoxine ontvangen of naar verwachting ontvangen.
- Elke omstandigheid die de deelnemer, naar de mening van de onderzoeker, ongeschikt zou maken voor het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Kinderen met aangeboren hartafwijkingen in één ventrikel
Digoxine ontvangen volgens zorgstandaard tijdens de tussenliggende periode
|
Geneesmiddel toegediend volgens zorgstandaard, met een doseringsregime binnen het gelabelde dosisbereik van 7,5-20 mcg/kg/dag verdeeld over 2 of 3 gelijke doses
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Plasmaconcentraties van digoxine
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
De primaire uitkomstmaten zijn plasmaconcentraties van digoxine, gemeten met behulp van een gevalideerde bioanalytische assay in een centraal laboratorium.
|
Ongeveer 7 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal bijwerkingen gerelateerd aan studieprocedures en ernstige, onverwachte, vermoedelijke bijwerkingen gerelateerd aan digoxine
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
1. Bijwerkingen (AE's) met betrekking tot de onderzoeksprocedures (bloedafnames en resultaatbeoordelingen) en ernstige, onverwachte, vermoedelijke bijwerkingen (SUSAR's) met betrekking tot digoxine worden vastgelegd.
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Tachyaritmieën
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Gebeurtenis van speciaal belang wordt vastgelegd (aantal tachyaritmieën)
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Aantal deelnemers met tweede- en derdegraads atrioventriculair geleidingsblok
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Aantal deelnemers met sinusbradycardie
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Aantal deelnemers met sinusbradycardie
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Aantal deelnemers met behoefte aan tijdelijke of permanente pacing
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Aantal deelnemers met behoefte aan tijdelijke of permanente pacing
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Frequentie van overlijden
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Frequentie van overlijden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
PR-interval
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Afgeleid van elektrocardiogrammen en hun rapporten uitgevoerd per zorgstandaard
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
QRS-duur
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Afgeleid van elektrocardiogrammen en hun rapporten uitgevoerd per zorgstandaard
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
QT-interval
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Afgeleid van elektrocardiogrammen en hun rapporten uitgevoerd per zorgstandaard
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Gecorrigeerd QT-interval met behulp van de formule van Bazett
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Afgeleid van elektrocardiogrammen en hun rapporten uitgevoerd per zorgstandaard
|
Ongeveer 7 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Plasmaconcentratie van NT-proBNP
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Plasmaconcentratie van MR-proANP
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Rechterventrikel of linkerventrikel einddiastolisch volume
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Rechter ventrikel of linker ventrikel einde systolisch volume
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Rechter ventrikel of linker ventrikel ejectiefractie
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Rechterventrikel of linkerventrikel verkortingsfractie
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Rechter ventrikel of linker ventrikel einde diastolische dimensie
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Rechter ventrikel of linker ventrikel einde systolische dimensie
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Rechter ventrikel of linker ventrikel fractioneel gebied verandering
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Mate van atrioventriculaire klepinsufficiëntie
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Kwalitatieve rechterventrikel- of linkerventrikelfunctiebeoordeling
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Cardiale output
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Zoals gemeten door hartkatheterisatie
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Verhouding pulmonale tot systemische bloedstroom
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Zoals gemeten door hartkatheterisatie
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Pulmonale vasculaire weerstand
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Zoals gemeten door hartkatheterisatie
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Gemiddelde longslagaderdruk
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Zoals gemeten door hartkatheterisatie
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Rechterventrikel of linkerventrikel einddiastolische druk
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Zoals gemeten door hartkatheterisatie
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Rechter ventrikel of linker ventrikel einde systolische druk
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Zoals gemeten door hartkatheterisatie
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Grootte van de rechter en linker longslagader
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Zoals gemeten door hartkatheterisatie
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Drukgradiënten over de aortaboog
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Zoals gemeten door hartkatheterisatie
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Incidentie van ongeplande chirurgische ingrepen
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Inclusief canulatie voor mechanische ondersteuning van de bloedsomloop
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
Incidentie van notering voor harttransplantatie
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Incidentie van het ontvangen van een harttransplantatie
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Ziekenhuisduur na S1P
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Aantal dagen op mechanische ventilatie na S1P
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
|
|
Aantal heropnames in het ziekenhuis van S1P-ontslag tot S2p
Tijdsspanne: Ongeveer 7 maanden
|
Ongeveer 7 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Christoph Hornik, MD, Duke University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 augustus 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 juli 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 januari 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 maart 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 maart 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 maart 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 oktober 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 oktober 2022
Laatst geverifieerd
1 oktober 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Cardiovasculaire afwijkingen
- Hartziekten
- Hartafwijkingen, aangeboren
- Univentriculair hart
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Middelen tegen aritmie
- Enzymremmers
- Beschermende middelen
- Cardiotone middelen
- Digoxine
Andere studie-ID-nummers
- Pro00102130
- NICHD-2018-DGX01 (Andere identificatie: Duke)
- HHSN27500002 (Ander subsidie-/financieringsnummer: NICHD)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .