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小剂量红霉素干预治疗小儿支气管扩张的远期预后

2019年8月25日 更新者:Baoping XU、Beijing Children's Hospital

小剂量红霉素治疗支气管扩张患儿远期预后的前瞻性多中心研究

根据依从性将患儿分为两组:低剂量红霉素治疗组(红霉素3-5mg/kg.d 口服 6 个月)和非红霉素治疗组。 评估观察期(6个月)和停用红霉素后1年的生活质量评分和急性加重情况。比较两组肺部影像学改变及肺功能恶化程度。

研究概览

地位

未知

干预/治疗

详细说明

支气管扩张症是危害儿童健康的重要慢性肺部疾病。 以反复呼吸道感染、咳嗽、大量脓痰、咯血等为特征。 支气管扩张的慢性进展可能会影响儿童的肺功能。 它影响生命质量和生长发育,甚至导致儿童死亡,给儿童及其家庭带来极大的伤害。 新西兰一项关于非囊性纤维化支气管扩张症的研究发现,一秒钟用力呼气容积 (FEV1) 以平均每年 1.6% 的速度下降。 其他研究表明,即使在治疗后,支气管扩张患儿的肺功能也会显着下降。 国内一些关于支气管扩张患儿预后的报道表明,大多数患儿临床症状得到缓解,但仍有部分慢性复发和死亡病例。 一项非对照研究表明,接受长期阿奇霉素治疗的成年支气管扩张患者急性加重较少,症状有所改善,这可能与大环内酯类抗生素的抗菌活性和抗炎作用有关。 在儿童中,大环内酯类抗生素对囊性纤维化的作用是积极的。 研究表明,大环内酯类药物可有效改善肺功能,降低肺部病变急性加重的发生率。 疗程至少6个月。 对于非囊性纤维化支气管扩张,近期研究表明,长期使用阿奇霉素治疗可减轻肺部病变的加重。 然而,我国对小儿支气管扩张症的治疗仍缺乏规范。 本研究旨在探讨大环内酯类药物对我国支气管扩张患儿远期预后的影响,以期规范治疗,改善支气管扩张患儿的预后。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

70

阶段

  • 不适用

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 18年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

参与本临床研究的所有儿童必须满足以下所有标准。

  1. 年龄:0-18岁,男女不限;
  2. 符合支气管扩张的诊断标准;
  3. 同意保留与疾病研究相关的标本并将其储存在样本库中;
  4. 愿意并能够配合长期随访;
  5. 患儿监护人充分了解研究目的,对临床研究方案有基本了解,患儿自愿参与研究并签署知情同意书。

支气管扩张症诊断标准:临床表现+高分辨率计算机断层扫描(HRCT)一项或多项临床表现:

  1. 临床表现:反复咳嗽、咳痰、肺部听诊有固定湿啰音、杵状指(趾)音等;
  2. HRCT表现为下列情况之一以上:(1)在肺段,部分远端支气管腔直径大于或等于近端。腔的远端大于或等于一段支气管的近端。 (2)支气管管径大于伴行肺动脉。 (3)胸壁下1.0cm范围内可见支气管。 (4)与相邻支气管相比,支气管内径明显大于相邻肺段,支气管壁较相邻肺段厚。

排除标准:

所有患有以下任何一种情况的儿童都必须排除在本研究之外:

  1. 不能或不愿定期跟进的儿童;
  2. 不能或不愿提供儿童的病史、病情发展及治疗后反应等信息。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:平行线
  • 屏蔽:没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:小剂量红霉素组
红霉素 3-5mg/kg.d 口服 6 个月
3-5mg/kg.d 口服 6 个月
其他名称:
  • ERY
NO_INTERVENTION:非红霉素治疗组
全身治疗

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
肺量计肺功能相对于基线的变化
大体时间:6个月,退出后一年
一秒钟用力呼气容积 (FEV1),单位为升
6个月,退出后一年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
儿童肺部恶化的频率
大体时间:6个月,退出后一年
肺部恶化的频率
6个月,退出后一年
死亡人数
大体时间:6个月,退出后一年
死亡人数
6个月,退出后一年
肺部影像变化
大体时间:6个月,退出后一年
肺部影像变化
6个月,退出后一年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2019年8月1日

初级完成 (预期的)

2020年7月1日

研究完成 (预期的)

2020年7月1日

研究注册日期

首次提交

2019年1月28日

首先提交符合 QC 标准的

2019年5月27日

首次发布 (实际的)

2019年5月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年8月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年8月25日

最后验证

2019年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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