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儿科长期随访和翻转研究

2026年8月26日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项开放标签、多中心滚动研究，以评估接受 Tafinlar (Dabrafenib) 和/或 Mekinist (Trametinib) 治疗的儿科患者的长期效果

一项旨在评估接受达拉非尼和/或曲美替尼治疗的儿科患者长期疗效的滚动研究。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

163

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Novartis Investigative Site
  • 以色列
      • Petah Tikva、以色列、4920235
        • Novartis Investigative Site
  • 俄罗斯
      • Moscow、俄罗斯、117198
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • 巴西
    • São Paulo
      • Barretos、São Paulo、巴西、14784-400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、巴西、04829-310
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、巴西、08270-070
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Augsburg、德国、86179
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin、德国、13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、德国、45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、德国、20246
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、德国、50937
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • FI
      • Florence、FI、意大利、50139
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、意大利、16147
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、意大利、20133
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、意大利、00165
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、意大利、10126
        • Novartis Investigative Site
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Prague、捷克语、150 06
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Osaka
      • Osaka、Osaka、日本、5340021
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Setagaya-ku、Tokyo、日本、1578535
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Brussels、比利时、1200
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Brest、法国、29609
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille、法国、13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75231
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes、法国、35033
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy、法国、54511
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif、法国、94800
        • Novartis Investigative Site
    • Brittany Region
      • Rennes、Brittany Region、法国、35203
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Darlinghurst、New South Wales、澳大利亚、2010
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞典
      • Stockholm、瑞典、17176
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children s Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Childrens National Hospital
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Childrens Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202-2810
        • Indiana Uni School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Ctr
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St Jude Childrens Research Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Childrens Hospital
  • 芬兰
    • Finland
      • Tampere、Finland、芬兰、33521
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • Liverpool、英国、L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Surrey
      • Sutton、Surrey、英国、SM2 5PT
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
    • Utrecht
      • Utrecht、Utrecht、荷兰、3584 CS
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、西班牙、46026
        • Novartis Investigative Site
  • 阿根廷
    • Buenos Aires
      • CABA、Buenos Aires、阿根廷、C1428AQK
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

所有科目：

  • 根据当地指南，在执行任何与研究相关的筛选程序之前，由受试者和/或父母或法定监护人签署的书面知情同意书。
  • 参与诺华公司赞助的研究，如 CTMT212X2101、CDRB436G2201、CDRB436A2102，无论当前年龄如何。
  • 计划关闭家长研究（或家长研究队列）。
  • 根据研究者的评估，受试者已证明符合父母研究方案的要求。
  • 愿意并有能力遵守预定的访视、治疗计划和任何其他研究程序。

对于进入治疗期的受试者：

  • 受试者目前正在诺华赞助的药物开发研究中接受达拉非尼/曲美替尼单一疗法或联合疗法的治疗。 请注意，在 CDRB436G2201 研究的化疗组中的受试者只有在进入 CDRB436G2201 研究的实验治疗组后才有资格参加本研究的治疗期
  • 研究者认为继续治疗可能会获益。

关键排除标准：

所有科目：

-受试者参加了联合试验，其中达拉非尼和/或曲美替尼与另一种研究药物联合分配。

对于进入治疗期的受试者：

  • 由于任何原因，受试者已永久停止母方案中的研究治疗。
  • 使用达拉非尼和/或曲美替尼治疗受试者的适应症已获准上市，适当的剂型可在当地购买并报销
  • 受试者目前有未解决的药物相关严重毒性，在母研究中已中断 dabrafenib 和/或 trametinib 给药。 如果受试者应符合根据母方案恢复治疗的标准，则他们可能有资格接受本研究的治疗。

其他协议定义的包含/排除可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：达拉非尼和/或曲美替尼

本研究中的患者可能会接受母研究中接受的以下治疗之一：

  • 接受达拉非尼或曲美替尼单药治疗的患者

  • 接受达拉非尼和曲美替尼联合治疗的患者

    • 在父母研究中停止治疗的患者仍可参加长期随访
药品：达拉非尼
达拉非尼口服，每天两次
其他名称：
  • DRB436
药品：曲美替尼
曲美替尼口服，每日一次
其他名称：
  • TMT212

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现不良事件和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：长达大约 7 年的基线
评估使用达拉非尼、曲美替尼或联合治疗的长期安全性。
长达大约 7 年的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
身高（以厘米或英寸为单位）随时间变化的参与者百分比
大体时间：长达大约 7 年的基线
发育监测：在整个研究过程中将收集一系列身高测量值
长达大约 7 年的基线
体重（以公斤或磅衡量）随时间变化的参与者百分比
大体时间：长达大约 7 年的基线
发育监测：在整个研究过程中将收集体重的连续测量值
长达大约 7 年的基线
骨骼成熟度（通过 X 光或 MRI 上的骨龄测量）随时间变化的参与者百分比
大体时间：长达大约 7 年的基线
发育监测：将在整个研究过程中收集骨骼成熟度的系列测量值
长达大约 7 年的基线
性成熟参与者的百分比（通过坦纳分期标准衡量）随时间变化
大体时间：长达大约 7 年的基线
发育监测：将在整个研究过程中收集性成熟的系列测量结果
长达大约 7 年的基线
心功能（通过心电图测量）随时间变化的参与者百分比
大体时间：长达大约 7 年的基线
发育监测：将在整个研究过程中收集心脏功能的系列测量值
长达大约 7 年的基线
临床效益（通过 CT/MRI 测量）
大体时间：长达大约 7 年的基线
由研究者使用机构护理标准确定的疾病特定临床益处。 研究者将根据父协议中用于受试者的反应评估（实体瘤的神经肿瘤学反应评估 (RANO) 标准、RECIST、NF1 体积、神经母细胞瘤或 LCH 标准）来测量肿瘤反应。
长达大约 7 年的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年11月4日

初级完成 (估计的)

2026年11月5日

研究完成 (估计的)

2026年11月5日

研究注册日期

首次提交

2019年5月30日

首先提交符合 QC 标准的

2019年6月4日

首次发布 (实际的)

2019年6月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月26日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CDRB436G2401
  • 2023 (美国 NIH 拨款/合同：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509276-42-00 (注册表标识符：EU CT Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由一个独立的专家小组根据科学价值进行审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据目前可根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的流程获得。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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