Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lasten pitkäaikaisseuranta ja kiertotutkimus

keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin, monikeskustutkimus, jolla arvioidaan pitkäaikaisvaikutusta lapsipotilailla, joita hoidetaan tafinlarilla (dabrafenibi) ja/tai mekinistillä (trametinibi)

Kertaustutkimus pitkäaikaisen vaikutuksen arvioimiseksi lapsipotilailla, joita hoidettiin dabrafenibillä ja/tai trametinibillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

163

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Utrecht
      • Utrecht, Utrecht, Alankomaat, 3584 CS
        • Novartis Investigative Site
  • Argentiina
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilia
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasilia, 14784-400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04829-310
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 08270-070
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50139
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Japani
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japani, 5340021
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japani, 1578535
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Brest, Ranska, 29609
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Ranska, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75231
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Ranska, 35033
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54511
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif, Ranska, 94800
        • Novartis Investigative Site
    • Brittany Region
      • Rennes, Brittany Region, Ranska, 35203
        • Novartis Investigative Site
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, 17176
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Augsburg, Saksa, 86179
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Saksa, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Saksa, 50937
        • Novartis Investigative Site
  • Suomi
    • Finland
      • Tampere, Finland, Suomi, 33521
        • Novartis Investigative Site
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Tšekki, 150 06
        • Novartis Investigative Site
  • Venäjä
      • Moscow, Venäjä, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Yhdistynyt kuningaskunta, SM2 5PT
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children s Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Childrens National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Childrens Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-2810
        • Indiana Uni School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Ctr
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St Jude Childrens Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Childrens Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Kaikki aiheet:

  • Kirjallinen tietoinen suostumus, paikallisten ohjeiden mukaisesti ja jonka ovat allekirjoittaneet koehenkilöt ja/tai vanhemmat tai laillinen huoltaja ennen tutkimukseen liittyvien seulontatoimenpiteiden suorittamista.
  • Osallistuminen Novartisin sponsoroimaan tutkimukseen, kuten CTMT212X2101, CDRB436G2201, CDRB436A2102, nykyisestä iästä riippumatta.
  • Vanhempaintutkimus (tai vanhempaintutkimuksen kohortti) on tarkoitus sulkea.
  • Tutkija on osoittanut noudattavansa emotutkimusprotokollan vaatimuksia, kuten tutkija arvioi.
  • Halu ja kyky noudattaa suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmia ja muita tutkimustoimenpiteitä.

Hoitojaksolle saapuvat kohteet:

  • Kohde saa tällä hetkellä hoitoa dabrafenibi/trametinibi-monoterapialla tai yhdistelmällä Novartiksen sponsoroiman lääkekehitystutkimuksen puitteissa. Huomaa, että potilaat, jotka olivat CDRB436G2201-tutkimuksen kemoterapiaryhmässä, ovat oikeutettuja tämän tutkimuksen hoitojaksoon vasta siirtyessään CDRB436G2201-tutkimuksen kokeelliseen hoitoryhmään.
  • Tutkijan mielestä todennäköisesti hyötyy hoidon jatkamisesta.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

Kaikki aiheet:

- Koehenkilö on osallistunut yhdistelmätutkimukseen, jossa dabrafenibia ja/tai trametinibia jaettiin yhdessä toisen tutkimuslääkkeen kanssa.

Hoitojaksolle saapuvat kohteet:

  • Koehenkilö on jostain syystä keskeyttänyt pysyvästi tutkimushoidon emoprotokollassa.
  • Hoito dabrafenibillä ja/tai trametinibillä potilaan käyttöaiheeseen on hyväksytty markkinointiin ja sopiva annosmuoto on kaupallisesti saatavilla ja korvattu paikallisessa maassa
  • Koehenkilöllä on tällä hetkellä ratkaisemattomia lääkkeeseen liittyviä vakavia toksisuuksia, joiden vuoksi dabrafenibin ja/tai trametinibin annostelu on keskeytetty emotutkimuksessa. Jos potilaan tulee täyttää kriteerit hoidon jatkamiseksi vanhemman protokollan mukaisesti, hän voi olla kelvollinen hoitoon tässä tutkimuksessa.

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämistä/poissulkemista voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Dabrafenibi ja/tai trametinibi

Tämän tutkimuksen potilaat voivat saada jotakin seuraavista emotutkimuksessa saaduista hoidoista, jotka ovat:

  • Potilaat, jotka saivat joko dabrafenibia tai trametinibia monoterapiana

  • Potilaat, jotka saivat dabrafenibin ja trametinibin yhdistelmää

    • Potilaille, jotka keskeyttivät hoidon vanhempaintutkimuksen perusteella, tarjotaan edelleen osallistumista pitkäaikaiseen seurantaan
Lääke: dabrafenibi
dabrafenibi suun kautta kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • DRB436
Lääke: trametinibi
trametinibi suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • TMT212

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 7 vuotta
Arvioidaan dabrafenibillä, trametinibillä tai niiden yhdistelmällä hoidon pitkän aikavälin turvallisuutta.
Perustaso jopa noin 7 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden pituus (mitattuna cm tai tuumaa), muuttuu ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 7 vuotta
Kehityksen seuranta: Pituuden sarjamittauksia kerätään koko tutkimuksen ajan
Perustaso jopa noin 7 vuotta
Painollisten osallistujien prosenttiosuus (mitattuna kg tai naula) muuttuu ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 7 vuotta
Kehityksen seuranta: Painon sarjamittauksia kerätään koko tutkimuksen ajan
Perustaso jopa noin 7 vuotta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden luusto on kypsynyt (mitattuna luun iällä röntgenkuvassa tai magneettikuvauksessa) muuttuu ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 7 vuotta
Kehityksen seuranta: Luuston kypsymisen sarjamittauksia kerätään koko tutkimuksen ajan
Perustaso jopa noin 7 vuotta
Seksuaalisesti kypsyneiden osallistujien prosenttiosuus (mitattuna parkituskriteerillä) muuttuu ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 7 vuotta
Kehityksen seuranta: Seksuaalisen kypsymisen sarjamittauksia kerätään koko tutkimuksen ajan
Perustaso jopa noin 7 vuotta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on sydämen toiminta (EKG:llä mitattuna), muuttuu ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 7 vuotta
Kehityksen seuranta: Sydämen toiminnan sarjamittauksia kerätään koko tutkimuksen ajan
Perustaso jopa noin 7 vuotta
Kliininen hyöty (mitattu CT/MRI:llä)
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 7 vuotta
Sairauskohtainen kliininen hyöty, jonka tutkija on määrittänyt käyttämällä laitoshoitostandardeja. Tutkija mittaa kasvainvasteen emoprotokollassa kohteelle käytetyn vastearvioinnin perusteella (Response Assessment in Neuro-Oncology (RANO) -kriteerit kiinteille kasvaimille, RECIST-, NF1-tilavuus-, neuroblastooma- tai LCH-kriteerit).
Perustaso jopa noin 7 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. marraskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 5. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 5. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 30. toukokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. kesäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CDRB436G2401
  • 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509276-42-00 (Rekisterin tunniste: EU CT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa