- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03975829
Estudo Pediátrico de Acompanhamento a Longo Prazo e Rollover
Um estudo roll-over multicêntrico e aberto para avaliar o efeito a longo prazo em pacientes pediátricos tratados com Tafinlar (Dabrafenib) e/ou Mekinist (Trametinib)
Visão geral do estudo
Status
Condições
- Glioblastoma
- Astrocitoma
- Astrocitoma Anaplásico
- Neurofibromatose tipo 1
- Ganglioglioma anaplásico
- Xantoastrocitoma Pleomórfico Anaplásico
- Ganglioglioma
- Xantoastrocitoma Pleomórfico
- Astrocitoma Difuso
- Oligodendroglioma anaplásico
- Astrocitoma Pilocítico
- Gangliocitoma
- Neurocitoma Central
- Oligodendroglioma, Infância
- Astrocitoma de Células Gigantes
- Glioma Angiocêntrico
- Glioma Cordoide do Terceiro Ventrículo
- Gangliocitoma Displásico do Cerebral
- Astrocitoma Infantil Desmoplásico e Ganglioglioma
- Tumor Glioneuronal Papilar
- Neurocitoma Extraventricular
- Liponeurocitoma Cerebelar
- Tumor Glioneuronal Formador de Roseta
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Augsburg, Alemanha, 86179
- Novartis Investigative Site
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Berlin, Alemanha, 13353
- Novartis Investigative Site
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Essen, Alemanha, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Alemanha, 20246
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 50937
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Darlinghurst, New South Wales, Austrália, 2010
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Barretos, São Paulo, Brasil, 14784-400
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 04829-310
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 08270-070
- Novartis Investigative Site
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Brussels, Bélgica, 1200
- Novartis Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
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Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Novartis Investigative Site
-
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Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Novartis Investigative Site
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-
-
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-
Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Novartis Investigative Site
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-
Madrid, Espanha, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Espanha, 46026
- Novartis Investigative Site
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children s Hospital
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-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Childrens National Hospital
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-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Childrens Hospital
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-2810
- Indiana Uni School of Medicine
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-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Ctr
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Cinn Children Hosp Medical Center
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-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St Jude Childrens Research Hospital
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-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Childrens Hospital
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-
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-
Finland
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Tampere, Finland, Finlândia, 33521
- Novartis Investigative Site
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-
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-
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Brest, França, 29609
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, França, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Paris, França, 75231
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, França, 35033
- Novartis Investigative Site
-
Vandœuvre-lès-Nancy, França, 54511
- Novartis Investigative Site
-
Villejuif, França, 94800
- Novartis Investigative Site
-
-
Brittany Region
-
Rennes, Brittany Region, França, 35203
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Utrecht
-
Utrecht, Utrecht, Holanda, 3584 CS
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 4920235
- Novartis Investigative Site
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-
-
-
FI
-
Florence, FI, Itália, 50139
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Itália, 16147
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Itália, 20133
- Novartis Investigative Site
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-
RM
-
Roma, RM, Itália, 00165
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Itália, 10126
- Novartis Investigative Site
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-
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japão, 5340021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japão, 1578535
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Novartis Investigative Site
-
London, Reino Unido, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Novartis Investigative Site
-
-
Surrey
-
Sutton, Surrey, Reino Unido, SM2 5PT
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Rússia, 117198
- Novartis Investigative Site
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-
-
Stockholm, Suécia, 17176
- Novartis Investigative Site
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-
-
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Brno, Tcheca, 625 00
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Tcheca, 150 06
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Todos os assuntos:
- Consentimento informado por escrito, de acordo com as diretrizes locais, assinado pelos sujeitos e/ou pelos pais ou responsável legal antes da realização de qualquer procedimento de triagem relacionado ao estudo.
- Participação em um estudo patrocinado pela Novartis, como CTMT212X2101, CDRB436G2201, CDRB436A2102, independentemente da idade atual.
- O estudo dos pais (ou coorte do estudo dos pais) está planejado para ser encerrado.
- O sujeito demonstrou conformidade, conforme avaliado pelo investigador, dentro do(s) requisito(s) do protocolo do estudo principal.
- Vontade e capacidade de cumprir as visitas agendadas, planos de tratamento e quaisquer outros procedimentos do estudo.
Para Indivíduos Entrando no Período de Tratamento:
- O sujeito está atualmente recebendo tratamento com monoterapia ou combinação de dabrafenibe/trametinibe em um estudo de desenvolvimento de medicamentos patrocinados pela Novartis. Observe que os indivíduos que estavam no braço de quimioterapia do estudo CDRB436G2201 são elegíveis para o período de tratamento deste estudo somente após passarem para o braço de tratamento experimental do estudo CDRB436G2201
- Na opinião do investigador, é provável que se beneficie com a continuação do tratamento.
Principais Critérios de Exclusão:
Todos os assuntos:
- O sujeito participou de um estudo de combinação em que dabrafenibe e/ou trametinibe foi dispensado em combinação com outro medicamento do estudo.
Para Indivíduos Entrando no Período de Tratamento:
- O sujeito descontinuou permanentemente o tratamento do estudo no protocolo principal devido a qualquer motivo.
- O tratamento com dabrafenib e/ou trametinib para a indicação do sujeito é aprovado para comercialização e a forma de dosagem apropriada está disponível comercialmente e é reembolsada no país local
- O sujeito atualmente tem toxicidades graves relacionadas ao medicamento não resolvidas para as quais a dosagem de dabrafenibe e/ou trametinibe foi interrompida no estudo parental. Se o indivíduo atender aos critérios para retomar o tratamento no protocolo pai, ele poderá ser elegível para tratamento neste estudo.
Outras inclusões/exclusões definidas pelo protocolo podem ser aplicadas.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Dabrafenibe e/ou trametinibe
Os pacientes neste estudo podem receber um dos seguintes tratamentos recebidos no estudo principal, que são:
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dabrafenibe oral, duas vezes ao dia
Outros nomes:
trametinibe oral, uma vez ao dia
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com Eventos Adversos e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
Avaliar a segurança a longo prazo do tratamento com dabrafenib, trametinib ou a combinação.
|
Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com altura (medida em cm ou polegadas) muda ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
Monitoramento do desenvolvimento: medições seriadas de altura serão coletadas ao longo do estudo
|
Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
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Porcentagem de participantes com mudanças de peso (medidas em kg ou lb) ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
Monitoramento do desenvolvimento: Medições seriadas de peso serão coletadas durante o estudo
|
Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
|
A porcentagem de participantes com maturação esquelética (medida pela idade óssea em radiografia ou ressonância magnética) muda ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até aproximadamente 7 anos
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Monitoramento do desenvolvimento: medições seriadas da maturação esquelética serão coletadas ao longo do estudo
|
Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
|
A porcentagem de participantes com maturação sexual (medida pelos critérios de estágio de curtimento) muda ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até aproximadamente 7 anos
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Monitoramento do desenvolvimento: Medições seriadas da maturação sexual serão coletadas ao longo do estudo
|
Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
|
Porcentagem de participantes com função cardíaca (medida por ECG) muda ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
Monitoramento do desenvolvimento: medições seriadas da função cardíaca serão coletadas ao longo do estudo
|
Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
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Benefício clínico (medido por tomografia computadorizada/ressonância magnética)
Prazo: Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
Benefício clínico específico da doença, conforme determinado pelo investigador usando o padrão de atendimento institucional.
O investigador medirá a resposta do tumor com base na avaliação de resposta usada para o sujeito no protocolo principal (critérios de avaliação de resposta em neuro-oncologia (RANO) para tumores sólidos, critérios RECIST, volumétrico NF1, neuroblastoma ou LCH).
|
Linha de base até aproximadamente 7 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças pulmonares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Doenças Linfáticas
- Neoplasias Neuroepiteliais
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Pulmonares Intersticiais
- Neoplasias da Bainha Nervosa
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias do Sistema Nervoso Periférico
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Neoplasias do Sistema Nervoso Central
- Neoplasias Cerebrais
- Neurofibroma
- Histiocitose
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Neurofibromatoses
- Glioblastoma
- Glioma
- Neurofibromatose 1
- Neuroblastoma
- Astrocitoma
- Histiocitose, Células de Langerhans
- Ganglioglioma
- Neurofibroma Plexiforme
- Ganglioneuroma
- Oligodendroglioma
- Neurocitoma
- Agentes Antineoplásicos
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de Proteína Quinase
- Dabrafenib
- Trametinibe
Outros números de identificação do estudo
- CDRB436G2401
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-509276-42-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de especialistas independentes com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Os dados deste estudo estão atualmente disponíveis de acordo com o processo descrito em www.clinicalstudydatarequest.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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