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阿达木单抗治疗拉斯穆森脑炎患者的研究：短期和长期的疗效和耐受性

2024年1月5日更新者：Assistance Publique Hopitaux De Marseille

阿达木单抗治疗拉斯穆森脑炎患者的观察性研究：短期和长期的疗效和耐受性

自从对 2009 年至 2015 年间报告的病例进行初步研究以来，阿达木单抗已成为法国在皮质类固醇和免疫球蛋白失败后可能求助于大脑半球切开术之前使用的免疫调节参考治疗。本观察性研究旨在记录阿达木单抗治疗拉斯穆森脑炎患者的长期疗效和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

拉斯穆森脑炎

干预/治疗

其他：阿达木单抗治疗

详细说明

拉斯穆森脑炎 (ER) 是一种特别严重的慢性炎症性脑部疾病，会导致半球进行性破坏。这是一种罕见的疾病，尽管目前尚无确切的患病率。它优先在儿童中开始。

这种炎症过程伴随着受影响半球功能的进行性丧失，与耐药性部分性癫痫有关。诊断基于一系列临床、放射学和脑电图学论证。 CSF 分析可指导 50% 病例的诊断。

没有任何抗癫痫治疗可以阻止癫痫发作。只有大脑半球切开术（大脑半球的手术断开）允许这样做，但它与明确的运动和认知缺陷有关。

在过去的 20 年里，新的治疗试验集中于针对 T 淋巴细胞通路的免疫调节治疗，包括他克莫司。虽然它们似乎比免疫球蛋白或皮质类固醇更有效，但它仍然是短暂的。此外，已发表的案例数量很少。在这种情况下，从 2009 年开始，有人提议使用阿达木单抗（Ab anti TNF）基于：

1/研究案例索引
2 / Rasmussen 脑炎的病理生理学知识。迄今为止，很少有数据提供有关长期使用该产品的功效或耐受性的准确信息。该信息对于确认阿达木单抗在治疗 Rasmussen 脑炎的药物库中的地位至关重要。

因此，在之前开展的工作（法国 2009 年至 2015 年病例研究）的延续中，本研究项目的目的是完成对先前参与第一项研究的患者的随访，并建立自那时起接受阿达木单抗治疗的患者的随访。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Anne Lépine
电话号码：33 0491387267
邮箱：anne.lepine@ap-hm.fr

研究联系人备份

姓名：DRS AP-HM
电话号码：33 0491381499
邮箱：drci@ap-hm.fr

学习地点

法国
- - Bordeaux、法国
    - 尚未招聘
    - CHU de Bordeaux
    - 接触：
      
      Frédéric Villega
  - Brest、法国
    - 尚未招聘
    - CHU Brest
    - 接触：
      
      Jérémie Lefranc
  - Lille、法国
    - 尚未招聘
    - CHRU de Lille
    - 接触：
      
      Sylvie Nguyen
  - Limoges、法国
    - 尚未招聘
    - CHU Limoges
    - 接触：
      
      Cécile Laroche
  - Lyon、法国
    - 尚未招聘
    - Hospices Civils de Lyon
    - 接触：
      
      Dorothée Ville
  - Marseille、法国、13005
    - 招聘中
    - Service Neuropédiatrie
    - 接触：
      
      Anne Lepine
  - Montpellier、法国
    - 尚未招聘
    - CHU Montpellier
    - 接触：
      
      Agathe ROUBERTIE
  - Nancy、法国
    - 尚未招聘
    - CHU de Nancy
    - 接触：
      
      Louis Maillard
  - Paris、法国
    - 尚未招聘
    - Chu Necker Ap-Hp
    - 接触：
      
      Rima Nabbout
  - Paris、法国
    - 尚未招聘
    - Chu Pitie Salpietriere Ap-Hp
    - 接触：
      
      Sophie DUPONT
  - Paris、法国
    - 尚未招聘
    - CHU Robert Debre
    - 接触：
      
      Stéphane Auvin
  - Paris、法国
    - 尚未招聘
    - Fondation Adolphe de Rothshild
    - 接触：
      
      Christine Bulteau
  - Rennes、法国
    - 尚未招聘
    - CHU de Rennes
    - 接触：
      
      Silvia Napuri
  - Strasbourg、法国
    - 尚未招聘
    - CHU Strasbourg
    - 接触：
      
      Anne De Saint-Martin
  - Toulouse、法国
    - 尚未招聘
    - CHU Toulouse
    - 接触：
      
      Claude Cances
  - Tours、法国
    - 尚未招聘
    - CHRU de Tours
    - 接触：
      
      Maximilien Perivier

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

在 ER 患者中实施阿达木单抗治疗需要在参考中心 Epilepsies Rares 内进行 CPR，前提是符合良好临床实践的规则。因此，所有接受阿达木单抗治疗的 ER 患者都在转诊中心转诊。法国有 7 个参考中心，它们都是该研究的合作伙伴。

描述

纳入标准：

确诊拉斯穆森脑炎
2岁以上患者
阿达木单抗的依从性治疗

排除标准：

有鉴别诊断的患者
患有 Rassmussen 脑炎但未接受阿达木单抗治疗的患者
未签署知情同意书的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：其他
时间观点：其他

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
通过癫痫发作次数的减少来衡量治疗的效率大体时间：5年	癫痫发作的变化（将被视为有反应的患者，任何在纳入时间和治疗开始后 6 个月之间癫痫发作次数减少 50% 的患者）。这种对治疗的反应在 12 个月时重新评估，然后每 6 个月重新评估一次，持续 5 年。	5年
通过认知评估的稳定性来衡量治疗的效率大体时间：6个月	认知评估的稳定性：在 6 个月的两次认知评估之间，适合年龄的 Weschler 量表的每个不同综合指数（QIT、ICV、IRF、IMT、IVT）的变化小于 10 分。	6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

调查人员

研究主任：Jean-Olivier ARNAUD、Assistance Publique- Hôpitaux de Marseille

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年4月21日

初级完成 (估计的)

2024年4月1日

研究完成 (估计的)

2025年10月1日

研究注册日期

首次提交

2019年6月20日

首先提交符合 QC 标准的

2019年6月28日

首次发布 (实际的)

2019年7月1日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年1月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月5日

最后验证

2024年1月1日