Исследование пациентов с энцефалитом Расмуссена, получавших адалимумаб: эффективность и переносимость в краткосрочной и долгосрочной перспективе
Обсервационное исследование пациентов с энцефалитом Расмуссена, получавших адалимумаб: эффективность и переносимость в краткосрочной и долгосрочной перспективе
Обзор исследования
Подробное описание
Энцефалит Расмуссена (ЭР) представляет собой особенно тяжелое хроническое воспалительное заболевание головного мозга, приводящее к прогрессирующей деструкции полушария. Это редкое заболевание, хотя в настоящее время нет точной распространенности. Начинается преимущественно у детей.
Этот воспалительный процесс сопровождается прогрессирующей потерей функции пораженного полушария, связанной с фармакорезистентной парциальной эпилепсией. Диагноз основывается на совокупности клинических, рентгенологических и электроэнцефалографических данных. Анализ ЦСЖ позволяет установить диагноз в 50% случаев.
Никакое противоэпилептическое лечение не может остановить судороги. Только гемисферотомия (хирургическое отключение полушария головного мозга) позволяет это сделать, но она связана с окончательным двигательным и когнитивным дефицитом.
За последние 20 лет новые терапевтические испытания были сосредоточены на иммуномодулирующих препаратах, нацеленных на путь Т-лимфоцитов, включая такролимус. Хотя они кажутся более эффективными, чем иммуноглобулины или кортикостероиды, они остаются преходящими. Кроме того, количество опубликованных случаев невелико. В этом контексте, начиная с 2009 года, было предложено использовать адалимумаб (Ab против TNF) на основе:
- 1 / изучение прецедентного индекса
- 2 / знание патофизиологии энцефалита Расмуссена. На сегодняшний день очень мало данных предоставляют точную информацию об эффективности или переносимости использования этого продукта в долгосрочной перспективе. Эта информация необходима для подтверждения места адалимумаба в терапевтическом арсенале против энцефалита Расмуссена.
Таким образом, в продолжение работы, проведенной ранее (французское исследование случаев между 2009 и 2015 гг.), цель этого исследовательского проекта состоит в том, чтобы завершить последующее наблюдение за пациентами, которые ранее принимали участие в первом исследовании, и установить последующее наблюдение за пациентами, получавшими адалимумаб с тех пор.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Anne Lépine
- Номер телефона: 33 0491387267
- Электронная почта: anne.lepine@ap-hm.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: DRS AP-HM
- Номер телефона: 33 0491381499
- Электронная почта: drci@ap-hm.fr
Места учебы
-
-
-
Bordeaux, Франция
- Еще не набирают
- CHU de Bordeaux
-
Контакт:
- Frédéric Villega
-
Brest, Франция
- Еще не набирают
- CHU Brest
-
Контакт:
- Jérémie Lefranc
-
Lille, Франция
- Еще не набирают
- CHRU de Lille
-
Контакт:
- Sylvie Nguyen
-
Limoges, Франция
- Еще не набирают
- CHU Limoges
-
Контакт:
- Cécile Laroche
-
Lyon, Франция
- Еще не набирают
- Hospices Civils de Lyon
-
Контакт:
- Dorothée Ville
-
Marseille, Франция, 13005
- Рекрутинг
- Service Neuropédiatrie
-
Контакт:
- Anne Lepine
-
Montpellier, Франция
- Еще не набирают
- CHU Montpellier
-
Контакт:
- Agathe ROUBERTIE
-
Nancy, Франция
- Еще не набирают
- CHU de Nancy
-
Контакт:
- Louis Maillard
-
Paris, Франция
- Еще не набирают
- Chu Necker Ap-Hp
-
Контакт:
- Rima Nabbout
-
Paris, Франция
- Еще не набирают
- Chu Pitie Salpietriere Ap-Hp
-
Контакт:
- Sophie DUPONT
-
Paris, Франция
- Еще не набирают
- CHU Robert Debre
-
Контакт:
- Stéphane Auvin
-
Paris, Франция
- Еще не набирают
- Fondation Adolphe de Rothshild
-
Контакт:
- Christine Bulteau
-
Rennes, Франция
- Еще не набирают
- CHU de Rennes
-
Контакт:
- Silvia Napuri
-
Strasbourg, Франция
- Еще не набирают
- CHU Strasbourg
-
Контакт:
- Anne De Saint-Martin
-
Toulouse, Франция
- Еще не набирают
- CHU Toulouse
-
Контакт:
- Claude Cances
-
Tours, Франция
- Еще не набирают
- CHRU de Tours
-
Контакт:
- Maximilien Perivier
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз энцефалита Расмуссена
- Пациент в возрасте более 2 лет
- Комплаентное лечение адалимумабом
Критерий исключения:
- Пациент с дифференциальным диагнозом
- Пациент, страдающий энцефалитом Расмуссена, но не получавший адалимумаб
- Пациент, не подписавший информированное согласие
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Другой
- Временные перспективы: Другой
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность лечения измеряется уменьшением количества эпилептических припадков.
Временное ограничение: 5 лет
|
Изменение эпилептических припадков (Респондентом будет считаться любой пациент с 50% снижением количества припадков между моментом включения и 6 мес после начала лечения).
Этот ответ на лечение повторно оценивается через 12 месяцев, а затем каждые 6 месяцев в течение 5 лет.
|
5 лет
|
|
Эффективность лечения, измеряемая стабильностью когнитивной оценки
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Стабильность когнитивной оценки: вариация менее 10 баллов по каждому из различных составных индексов (QIT, ICV, IRF, IMT, IVT) соответствующих возрасту шкал Вешлера между двумя когнитивными оценками в течение 6 месяцев.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Директор по исследованиям: Jean-Olivier ARNAUD, Assistance Publique- Hôpitaux de Marseille
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2019-21
- 2019-A00888-49 (Другой идентификатор: ANSM)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .