Badanie pacjentów z zapaleniem mózgu Rasmussena leczonych adalimumabem: skuteczność i tolerancja w krótkim i długim okresie

Zapalenie mózgu Rasmussena (ER) jest szczególnie ciężką przewlekłą chorobą zapalną mózgu, której skutkiem jest postępująca destrukcja półkuli. Jest to rzadka choroba, chociaż obecnie nie jest dostępna dokładna częstość występowania. Zaczyna się preferencyjnie u dzieci.

Temu procesowi zapalnemu towarzyszy postępująca utrata funkcji dotkniętej półkuli, związana z lekooporną padaczką częściową. Diagnoza opiera się na wiązce argumentów klinicznych, radiologicznych i elektroencefalograficznych. Analiza płynu mózgowo-rdzeniowego ukierunkowuje diagnozę w 50% przypadków.

Żadne leczenie przeciwpadaczkowe nie może powstrzymać napadów padaczkowych. Dopiero hemisferotomia (chirurgiczne odłączenie półkuli mózgowej) na to pozwala, ale wiąże się z definitywnymi deficytami motorycznymi i poznawczymi.

W ciągu ostatnich 20 lat nowe próby terapeutyczne koncentrowały się na leczeniu immunomodulującym ukierunkowanym na szlak limfocytów T, w tym na takrolimusie. Chociaż wydają się być skuteczniejsze niż immunoglobuliny czy kortykosteroidy, to jednak pozostaje to przejściowe. Ponadto liczba opublikowanych przypadków jest niska. W tym kontekście od 2009 roku zaproponowano stosowanie adalimumabu (Ab anty TNF) w oparciu o:

• 1/ studium indeksu przypadków
• 2/ znajomość patofizjologii zapalenia mózgu Rasmussena. Jak dotąd bardzo niewiele danych dostarcza dokładnych informacji na temat skuteczności lub tolerancji stosowania tego produktu w dłuższej perspektywie. Informacja ta jest niezbędna do potwierdzenia miejsca adalimumabu w arsenale terapeutycznym przeciwko zapaleniu mózgu typu Rasmussena.

Tym samym, kontynuując prace prowadzone wcześniej (badanie francuskie dotyczące przypadków z lat 2009-2015), celem niniejszego projektu badawczego jest zakończenie obserwacji pacjentów, którzy wcześniej brali udział w pierwszym badaniu oraz ustalić obserwację pacjentów leczonych adalimumabem od tego czasu.