Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Rasmussen-enkefaliittia sairastavilla potilailla, joita hoidetaan adalimumabilla: Teho ja sietokyky lyhyellä ja pitkällä aikavälillä

perjantai 5. tammikuuta 2024 päivittänyt: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Havaintotutkimus Rasmussen-enkefaliittia sairastavilla potilailla, joita hoidetaan adalimumabilla: Teho ja sietokyky lyhyellä ja pitkällä aikavälillä

Alkuperäisen vuosina 2009–2015 raportoiduista tapauksista tehdyn tutkimuksen jälkeen adalimumabista on tullut Ranskassa immunomoduloiva vertailuhoito, jota käytetään kortikosteroidien ja immunoglobuliinien epäonnistumisen jälkeen ennen mahdollista turvautumista hemisferotomiaan. Tämän havainnointitutkimuksen tarkoituksena on dokumentoida adalimumabihoidon pitkän aikavälin tehokkuus ja turvallisuus potilailla, joilla on Rasmussen-enkefaliitti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Rasmussenin enkefaliitti

Interventio / Hoito

Muut: Adalimumabihoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Rasmussen-enkefaliitti (ER) on erityisen vakava krooninen tulehduksellinen aivosairaus, joka johtaa aivopuoliskon asteittaiseen tuhoutumiseen. Se on harvinainen sairaus, vaikka toistaiseksi tarkkaa esiintyvyyttä ei ole saatavilla. Se alkaa ensisijaisesti lapsilla.

Tähän tulehdusprosessiin liittyy vaurioituneen aivopuoliskon toiminnan asteittainen menetys, joka liittyy lääkeresistenttiin osittaiseen epilepsiaan. Diagnoosi perustuu joukkoon kliinisiä, radiologisia ja elektroenkefalografisia perusteita. CSF-analyysi ohjaa diagnoosin 50 prosentissa tapauksista.

Mikään epilepsiahoito ei voi pysäyttää kohtauksia. Vain hemisferotomia (aivopuoliskon kirurginen irrottaminen) sallii sen, mutta siihen liittyy lopullisia motorisia ja kognitiivisia puutteita.

Viimeisten 20 vuoden aikana uudet terapeuttiset tutkimukset ovat keskittyneet immunomoduloiviin hoitoihin, jotka on kohdistettu T-lymfosyyttireitille, mukaan lukien takrolimuusi. Vaikka ne näyttävät olevan tehokkaampia kuin immunoglobuliinit tai kortikosteroidit, se pysyy ohimenevänä. Lisäksi julkaistujen tapausten määrä on alhainen. Tässä yhteydessä vuodesta 2009 alkaen on ehdotettu adalimumabin (Ab anti TNF) käyttöä, joka perustuu:

1 / tutkimus tapausindeksistä
2 / Rasmussen-enkefaliitin patofysiologian tuntemus. Tähän mennessä vain harvat tiedot tarjoavat tarkat tiedot tämän tuotteen tehosta tai sietokyvystä pitkällä aikavälillä. Nämä tiedot ovat välttämättömiä adalimumabin paikan vahvistamiseksi Rasmussen-enkefaliitin terapeuttisessa arsenaalissa.

Tämän tutkimusprojektin tavoitteena on siis jatkona aiemmin tehdylle työlle (ranskalainen tutkimus tapauksista 2009-2015) saada valmiiksi ensimmäiseen tutkimukseen aiemmin osallistuneiden potilaiden seuranta ja sen jälkeen adalimumabilla hoidettujen potilaiden seuranta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Anne Lépine
Puhelinnumero: 33 0491387267
Sähköposti: anne.lepine@ap-hm.fr

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Nimi: DRS AP-HM
Puhelinnumero: 33 0491381499
Sähköposti: drci@ap-hm.fr

Opiskelupaikat

Ranska
- - Bordeaux, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHU de BORDEAUX
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Frédéric Villega
  - Brest, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHU Brest
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Jérémie Lefranc
  - Lille, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHRU de Lille
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sylvie Nguyen
  - Limoges, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHU Limoges
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Cécile Laroche
  - Lyon, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - Hospices Civils de Lyon
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Dorothée Ville
  - Marseille, Ranska, 13005
    - Rekrytointi
    - Service Neuropédiatrie
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Anne Lepine
  - Montpellier, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHU Montpellier
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Agathe ROUBERTIE
  - Nancy, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHU de Nancy
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Louis Maillard
  - Paris, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - Chu Necker Ap-Hp
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Rima Nabbout
  - Paris, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - Chu Pitie Salpietriere Ap-Hp
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sophie DUPONT
  - Paris, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHU Robert Debre
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Stéphane Auvin
  - Paris, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - Fondation Adolphe de Rothshild
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Christine Bulteau
  - Rennes, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHU de RENNES
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Silvia Napuri
  - Strasbourg, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHU Strasbourg
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Anne De Saint-Martin
  - Toulouse, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHU Toulouse
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Claude Cances
  - Tours, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - CHRU de Tours
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Maximilien Perivier

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Adalimumabihoidon toteuttaminen ensiapupotilaalla edellyttää elvytystutkimuksen suorittamista referenssikeskuksessa Epilepsies Rares, jos se noudattaa hyvän kliinisen käytännön sääntöjä. Siten kaikki adalimumabilla hoidetut hätäpotilaat mainitaan lähetekeskuksessa. Ranskassa on 7 referenssikeskusta, jotka kaikki ovat tutkimuksen kumppaneita.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Vahvistettu diagnoosi Rasmussen-enkefaliitti
Yli 2-vuotias potilas
Yhteensopiva hoito adalimumabilla

Poissulkemiskriteerit:

Potilas, jolla on erotusdiagnoosi
Potilas, jolla on Rassmussen-enkefaliitti, mutta jota ei ole hoidettu adalimumabilla
Potilas, joka ei ole allekirjoittanut tietoista suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Havaintomallit: Muut
Aikanäkymät: Muut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Hoidon tehokkuus mitataan epileptisten kohtausten määrän vähenemisellä Aikaikkuna: 5 vuotta	Epileptisten kohtausten muutos (Reagoivana potilaana katsotaan jokainen potilas, jonka kohtausten määrä on vähentynyt 50 % sisällyttämisajankohdan ja 6 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta). Tämä hoitovaste arvioidaan uudelleen 12 kuukauden kuluttua ja sitten 6 kuukauden välein 5 vuoden ajan.	5 vuotta
Hoidon tehokkuus mitattuna stabiiliudella, jos kognitiivinen arviointi Aikaikkuna: 6 kuukautta	Kognitiivisen arvioinnin vakaus: alle 10 pisteen vaihtelu kussakin eri yhdistelmäindeksissä (QIT, ICV, IRF, IMT, IVT) ikään sopivissa Weschler-asteikoissa kahden 6 kuukauden kognitiivisen arvioinnin välillä.	6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Tutkijat

Opintojohtaja: Jean-Olivier ARNAUD, Assistance Publique- Hôpitaux de Marseille

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. huhtikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 8. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

2019-21
2019-A00888-49 (Muu tunniste: ANSM)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .