Estudo em Pacientes com Encefalite de Rasmussen Tratados com Adalimumabe: Eficácia e Tolerância a Curto e Longo Prazo

A encefalite de Rasmussen (ER) é uma doença cerebral inflamatória crônica particularmente grave que resulta na destruição progressiva de um hemisfério. É uma doença rara, embora no momento não haja uma prevalência precisa. Inicia-se preferencialmente em crianças.

Este processo inflamatório é acompanhado por uma perda progressiva da função do hemisfério afetado, associada a uma epilepsia parcial farmacorresistente. O diagnóstico é baseado em um conjunto de argumentos clínicos, radiológicos e eletroencefalográficos. A análise do LCR direciona o diagnóstico em 50% dos casos.

Nenhum tratamento antiepiléptico pode interromper as convulsões. Apenas a hemisferotomia (desconexão cirúrgica de um hemisfério cerebral) permite, mas está associada a déficits motores e cognitivos definitivos.

Nos últimos 20 anos, novos ensaios terapêuticos se concentraram em tratamentos imunomoduladores direcionados à via dos linfócitos T, incluindo o tacrolimo. Embora pareçam ser mais eficazes do que imunoglobulinas ou corticosteróides, permanece transitório. Além disso, o número de casos publicados é baixo. Nesse contexto, a partir de 2009, foi proposto o uso do adalimumabe (Ab anti TNF) com base em:

• 1 / estudo de um índice de caso
• 2 / conhecimento da fisiopatologia da Encefalite de Rasmussen. Até o momento, poucos dados fornecem informações precisas sobre a eficácia ou tolerância do uso deste produto a longo prazo. Esta informação é essencial para confirmar o lugar do adalimumabe no arsenal terapêutico contra a encefalite de Rasmussen.

Assim, na continuação do trabalho realizado anteriormente (estudo francês dos casos entre 2009 e 2015), o objetivo deste projeto de investigação é completar o acompanhamento dos doentes que anteriormente participaram no primeiro estudo e estabelecer o seguimento dos pacientes tratados com adalimumabe desde então.