Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie bij patiënten met Rasmussen-encefalitis behandeld met Adalimumab: werkzaamheid en tolerantie op korte en lange termijn

5 januari 2024 bijgewerkt door: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Observationeel onderzoek bij patiënten met Rasmussen-encefalitis behandeld met Adalimumab: werkzaamheid en tolerantie op korte en lange termijn

Sinds de eerste studie van gevallen die tussen 2009 en 2015 zijn gemeld, is adalimumab in Frankrijk de immunomodulerende referentiebehandeling geworden die wordt gebruikt na falen van corticosteroïden en immunoglobulinen voordat mogelijk een beroep wordt gedaan op de hemisferotomie. Deze observationele studie is bedoeld om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Adalimumab-therapie bij patiënten met Rasmussen-encefalitis te documenteren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Rasmussen Encephalitis (ER) is een bijzonder ernstige chronische inflammatoire hersenaandoening die resulteert in de progressieve vernietiging van een hersenhelft. Het is een zeldzame ziekte, hoewel er op dit moment geen precieze prevalentie beschikbaar is. Het begint bij voorkeur bij kinderen.

Dit ontstekingsproces gaat gepaard met een progressief functieverlies van de aangetaste hersenhelft, geassocieerd met een farmacoresistente partiële epilepsie. De diagnose is gebaseerd op een bundel van klinische, radiologische en elektro-encefalografische argumenten. CSF-analyse stuurt de diagnose in 50% van de gevallen.

Geen enkele anti-epileptische behandeling kan aanvallen stoppen. Alleen hemisferotomie (chirurgische ontkoppeling van een hersenhelft) maakt het mogelijk, maar het gaat gepaard met definitieve motorische en cognitieve gebreken.

In de afgelopen 20 jaar hebben nieuwe therapeutische onderzoeken zich gericht op immunomodulerende behandelingen gericht op de T-lymfocytenroute, waaronder tacrolimus. Hoewel ze effectiever lijken te zijn dan immunoglobulinen of corticosteroïden, blijft het van voorbijgaande aard. Daarnaast is het aantal gepubliceerde cases laag. In dit kader is vanaf 2009 voorgesteld om adalimumab (Ab anti TNF) toe te passen op basis van:

  • 1 / studie van een casusindex
  • 2 / kennis van de pathofysiologie van Rasmussen Encephalitis. Tot op heden geven zeer weinig gegevens nauwkeurige informatie over de werkzaamheid of tolerantie van het gebruik van dit product op langere termijn. Deze informatie is essentieel om de plaats van adalimumab in het therapeutisch arsenaal tegen Rasmussen-encefalitis te bevestigen.

In het verlengde van het eerder uitgevoerde werk (Franse studie over de gevallen tussen 2009 en 2015), heeft dit onderzoeksproject dus tot doel de follow-up van de patiënten die eerder deelnamen aan de eerste studie te voltooien en de follow-up vast te stellen van de patiënten die sindsdien met adalimumab zijn behandeld.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

40

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: DRS AP-HM
  • Telefoonnummer: 33 0491381499
  • E-mail: drci@ap-hm.fr

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU de Bordeaux
        • Contact:
          • Frédéric Villega
      • Brest, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU Brest
        • Contact:
          • Jérémie Lefranc
      • Lille, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHRU de Lille
        • Contact:
          • Sylvie Nguyen
      • Limoges, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU Limoges
        • Contact:
          • Cécile Laroche
      • Lyon, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Hospices Civils de Lyon
        • Contact:
          • Dorothée Ville
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • Werving
        • Service Neuropédiatrie
        • Contact:
          • Anne Lepine
      • Montpellier, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU Montpellier
        • Contact:
          • Agathe ROUBERTIE
      • Nancy, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU de Nancy
        • Contact:
          • Louis Maillard
      • Paris, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Chu Necker Ap-Hp
        • Contact:
          • Rima Nabbout
      • Paris, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Chu Pitie Salpietriere Ap-Hp
        • Contact:
          • Sophie DUPONT
      • Paris, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU Robert Debre
        • Contact:
          • Stéphane Auvin
      • Paris, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Fondation Adolphe de Rothshild
        • Contact:
          • Christine Bulteau
      • Rennes, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU de Rennes
        • Contact:
          • Silvia Napuri
      • Strasbourg, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU Strasbourg
        • Contact:
          • Anne De Saint-Martin
      • Toulouse, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU Toulouse
        • Contact:
          • Claude Cances
      • Tours, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHRU de Tours
        • Contact:
          • Maximilien Perivier

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

De implementatie van een behandeling met adalimumab bij een patiënt met een SEH vereist de uitvoering van een reanimatie binnen een referentiecentrum. Epilepsie Zelden als men zich houdt aan de regels van goede klinische praktijk. Alle ER-patiënten die met adalimumab worden behandeld, worden dus doorverwezen naar een verwijzingscentrum. Er zijn 7 referentiecentra in Frankrijk, ze zijn allemaal partners van de studie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van Rasmussen Encephalitis
  • Patiënt ouder dan 2 jaar
  • Conforme behandeling met adalimumab

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt met een differentiaal diagnose
  • Patiënt lijdt aan Rassmussen-encefalitis maar wordt niet behandeld met adalimumab
  • Patiënt die de geïnformeerde toestemming niet heeft ondertekend

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Ander

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Efficiëntie van de behandeling gemeten aan de hand van de vermindering van het aantal epileptische aanvallen
Tijdsspanne: 5 jaar
De verandering van epileptische aanvallen (Wordt beschouwd als een patiënt die reageert op elke patiënt met een afname van 50% in het aantal aanvallen tussen het moment van opname en 6 maanden na het begin van de behandeling). Deze reactie op de behandeling wordt opnieuw geëvalueerd na 12 maanden en vervolgens elke 6 maanden gedurende 5 jaar.
5 jaar
Efficiëntie van de behandeling gemeten door de stabiliteit als de cognitieve beoordeling
Tijdsspanne: 6 maanden
Stabiliteit van de cognitieve beoordeling: variatie van minder dan 10 punten op elk van de verschillende samengestelde indices (QIT, ICV, IRF, IMT, IVT) van leeftijdsgeschikte Weschler-schalen, tussen twee cognitieve beoordelingen van 6 maanden.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jean-Olivier ARNAUD, Assistance Publique- Hôpitaux de Marseille

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 april 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 juni 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juni 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

8 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2019-21
  • 2019-A00888-49 (Andere identificatie: ANSM)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren