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Studio su pazienti con encefalite di Rasmussen trattati con Adalimumab: efficacia e tolleranza a breve e lungo termine

5 gennaio 2024 aggiornato da: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Studio osservazionale su pazienti con encefalite di Rasmussen trattati con Adalimumab: efficacia e tolleranza a breve e lungo termine

Dallo studio iniziale dei casi segnalati tra il 2009 e il 2015, adalimumab è diventato in Francia il trattamento immunomodulatore di riferimento utilizzato dopo il fallimento di corticosteroidi e immunoglobuline prima di un possibile ricorso all'emisferotomia. Questo studio osservazionale ha lo scopo di documentare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine della terapia con Adalimumab nei pazienti con encefalite di Rasmussen.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'encefalite di Rasmussen (ER) è una malattia cerebrale infiammatoria cronica particolarmente grave che provoca la progressiva distruzione di un emisfero. È una malattia rara anche se al momento non è disponibile una prevalenza precisa. Inizia preferenzialmente nei bambini.

Questo processo infiammatorio è accompagnato da una progressiva perdita di funzionalità dell'emisfero colpito, associata a un'epilessia parziale farmacoresistente. La diagnosi si basa su un insieme di argomenti clinici, radiologici ed elettroencefalografici. L'analisi del liquido cerebrospinale dirige la diagnosi nel 50% dei casi.

Nessun trattamento antiepilettico può fermare le convulsioni. Solo l'emisferotomia (disconnessione chirurgica di un emisfero cerebrale) lo consente ma si associa a deficit motori e cognitivi definitivi.

Negli ultimi 20 anni, nuovi studi terapeutici si sono concentrati su trattamenti immunomodulatori mirati alla via dei linfociti T, incluso il tacrolimus. Sebbene sembrino essere più efficaci delle immunoglobuline o dei corticosteroidi, rimane transitorio. Inoltre, il numero di casi pubblicati è basso. In questo contesto, a partire dal 2009, è stato proposto l'utilizzo di adalimumab (Ab anti TNF) a base di:

  • 1 / studio di un caso indice
  • 2 / conoscenza della fisiopatologia dell'encefalite di Rasmussen. Ad oggi, pochissimi dati forniscono informazioni precise sull'efficacia o sulla tolleranza dell'uso di questo prodotto a lungo termine. Queste informazioni sono essenziali per confermare il posto di adalimumab nell'arsenale terapeutico contro l'encefalite di Rasmussen.

Pertanto, nella continuazione del lavoro svolto in precedenza (studio francese sui casi tra il 2009 e il 2015), l'obiettivo di questo progetto di ricerca è quello di completare il follow-up dei pazienti che hanno precedentemente preso parte al primo studio e di stabilire il follow-up dei pazienti trattati da adalimumab da allora.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

40

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: DRS AP-HM
  • Numero di telefono: 33 0491381499
  • Email: drci@ap-hm.fr

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHU de Bordeaux
        • Contatto:
          • Frédéric Villega
      • Brest, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHU Brest
        • Contatto:
          • Jérémie Lefranc
      • Lille, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHRU de Lille
        • Contatto:
          • Sylvie Nguyen
      • Limoges, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHU Limoges
        • Contatto:
          • Cécile Laroche
      • Lyon, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon
        • Contatto:
          • Dorothée Ville
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamento
        • Service Neuropédiatrie
        • Contatto:
          • Anne Lepine
      • Montpellier, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Chu Montpellier
        • Contatto:
          • Agathe ROUBERTIE
      • Nancy, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Chu de Nancy
        • Contatto:
          • Louis Maillard
      • Paris, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Chu Necker Ap-Hp
        • Contatto:
          • Rima Nabbout
      • Paris, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Chu Pitie Salpietriere Ap-Hp
        • Contatto:
          • Sophie DUPONT
      • Paris, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHU Robert Debré
        • Contatto:
          • Stéphane Auvin
      • Paris, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Fondation Adolphe de Rothshild
        • Contatto:
          • Christine Bulteau
      • Rennes, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHU de Rennes
        • Contatto:
          • Silvia Napuri
      • Strasbourg, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHU Strasbourg
        • Contatto:
          • Anne De Saint-Martin
      • Toulouse, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHU Toulouse
        • Contatto:
          • Claude Cances
      • Tours, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHRU de Tours
        • Contatto:
          • Maximilien Perivier

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

L'attuazione di un trattamento con adalimumab in un paziente con PS richiede l'esecuzione di una RCP all'interno di un centro di riferimento Epilessie Rare se si rispettano le regole di buona pratica clinica. Pertanto, tutti i pazienti ER trattati con adalimumab sono referenziati in un centro di riferimento. Ci sono 7 centri di riferimento in Francia, sono tutti partner dello studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di encefalite di Rasmussen
  • Paziente di età superiore a 2 anni
  • Trattamento conforme con adalimumab

Criteri di esclusione:

  • Paziente con diagnosi differenziale
  • Paziente affetto da encefalite di Rassmussen ma non trattato con adalimumab
  • Paziente che non ha firmato il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia del trattamento misurata dalla riduzione del numero di crisi epilettiche
Lasso di tempo: 5 anni
Il cambiamento delle crisi epilettiche (Sarà considerato un paziente responder qualsiasi paziente con una diminuzione del 50% del numero di crisi tra il momento dell'inclusione e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento). Questa risposta al trattamento viene rivalutata a 12 mesi, quindi ogni 6 mesi per 5 anni.
5 anni
Efficacia del trattamento misurata dalla stabilità della valutazione cognitiva
Lasso di tempo: 6 mesi
Stabilità della valutazione cognitiva: variazione inferiore a 10 punti su ciascuno dei diversi indici compositi (QIT, ICV, IRF, IMT, IVT) delle scale Weschler adeguate all'età, tra due valutazioni cognitive di 6 mesi.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jean-Olivier ARNAUD, Assistance Publique- Hôpitaux de Marseille

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 aprile 2020

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

8 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019-21
  • 2019-A00888-49 (Altro identificatore: ANSM)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Encefalite di Rasmussen

Prove cliniche su Trattamento con adalimumab

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