Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie på patienter med Rasmussen Encefalit behandlade med Adalimumab: Effekt och tolerans på kort och lång sikt

5 januari 2024 uppdaterad av: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Observationsstudie på patienter med Rasmussen Encefalit behandlade med Adalimumab: Effekt och tolerans på kort och lång sikt

Sedan den första studien av fall som rapporterades mellan 2009 och 2015 har adalimumab i Frankrike blivit den immunmodulerande referensbehandlingen som används efter misslyckande med kortikosteroider och immunglobuliner innan en eventuell återgång till hemisferotomi. Denna observationsstudie är avsedd att dokumentera den långsiktiga effekten och säkerheten av Adalimumab-behandling hos patienter med Rasmussen-encefalit.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Rasmussen Encefalit (ER) är en särskilt allvarlig kronisk inflammatorisk hjärnsjukdom som leder till progressiv förstörelse av en hemisfär. Det är en sällsynt sjukdom även om det för närvarande inte finns någon exakt prevalens tillgänglig. Det börjar företrädesvis hos barn.

Denna inflammatoriska process åtföljs av en progressiv förlust av funktion hos den drabbade hemisfären, associerad med en farmakoresistent partiell epilepsi. Diagnosen baseras på ett knippe av kliniska, radiologiska och elektroencefalografiska argument. CSF-analys styr diagnosen i 50 % av fallen.

Ingen antiepileptisk behandling kan stoppa anfall. Endast hemisferotomi (kirurgisk bortkoppling av en hjärnhalva) tillåter det men det är förknippat med definitiva motoriska och kognitiva brister.

Under de senaste 20 åren har nya terapeutiska prövningar fokuserat på immunmodulerande behandlingar riktade mot T-lymfocytvägen, inklusive takrolimus. Även om de verkar vara mer effektiva än immunglobuliner eller kortikosteroider, förblir det övergående. Dessutom är antalet publicerade fall lågt. I detta sammanhang, från och med 2009, har det föreslagits att använda adalimumab (Ab anti TNF) baserat på:

  • 1 / studie av ett fallindex
  • 2 / kunskap om patofysiologin av Rasmussen Encefalit. Hittills ger mycket få data exakt information om effektiviteten eller toleransen av användningen av denna produkt på längre sikt. Denna information är väsentlig för att bekräfta adalimumabs plats i den terapeutiska arsenalen mot Rasmussen-encefalit.

I fortsättningen på det arbete som tidigare utförts (fransk studie av fallen mellan 2009 och 2015), är syftet med detta forskningsprojekt att slutföra uppföljningen av de patienter som tidigare deltagit i den första studien och att upprätta uppföljning av de patienter som behandlats med adalimumab sedan dess.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

40

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: DRS AP-HM
  • Telefonnummer: 33 0491381499
  • E-post: drci@ap-hm.fr

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU de Bordeaux
        • Kontakt:
          • Frédéric Villega
      • Brest, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Brest
        • Kontakt:
          • Jérémie Lefranc
      • Lille, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHRU de Lille
        • Kontakt:
          • Sylvie Nguyen
      • Limoges, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Limoges
        • Kontakt:
          • Cécile Laroche
      • Lyon, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
          • Dorothée Ville
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Rekrytering
        • Service Neuropédiatrie
        • Kontakt:
          • Anne Lepine
      • Montpellier, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Montpellier
        • Kontakt:
          • Agathe ROUBERTIE
      • Nancy, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU de Nancy
        • Kontakt:
          • Louis Maillard
      • Paris, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Chu Necker Ap-Hp
        • Kontakt:
          • Rima Nabbout
      • Paris, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Chu Pitie Salpietriere Ap-Hp
        • Kontakt:
          • Sophie DUPONT
      • Paris, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Robert Debre
        • Kontakt:
          • Stéphane Auvin
      • Paris, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Fondation Adolphe de Rothshild
        • Kontakt:
          • Christine Bulteau
      • Rennes, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU de Rennes
        • Kontakt:
          • Silvia Napuri
      • Strasbourg, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Strasbourg
        • Kontakt:
          • Anne De Saint-Martin
      • Toulouse, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Toulouse
        • Kontakt:
          • Claude Cances
      • Tours, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHRU de Tours
        • Kontakt:
          • Maximilien Perivier

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Implementering av en behandling med adalimumab hos en patient med akutmottagning kräver att en HLR utförs inom ett referenscenter Epilepsier Sällsynta om man följer reglerna för god klinisk sed. Alla akutpatienter som behandlas med adalimumab hänvisas således till ett remisscenter. Det finns 7 referenscentra i Frankrike, de är alla partner i studien.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av Rasmussen Encefalit
  • Patient äldre än 2 år
  • Överensstämmande behandling med adalimumab

Exklusions kriterier:

  • Patient med differentialdiagnos
  • Patient som lider av Rassmussen Encefalit men inte behandlad med adalimumab
  • Patient som inte har undertecknat det informerade samtycket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Övrig

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingens effektivitet mätt genom minskningen av antalet epileptiska anfall
Tidsram: 5 år
Förändringen av epileptiska anfall (Kommer att betraktas som en patient som svarar på alla patienter med en 50 % minskning av antalet anfall mellan tidpunkten för inkludering och 6 månader efter behandlingsstart). Detta svar på behandlingen utvärderas på nytt efter 12 månader sedan var sjätte månad i 5 år.
5 år
Behandlingens effektivitet mätt med stabiliteten om den kognitiva bedömningen
Tidsram: 6 månader
Den kognitiva bedömningens stabilitet: variation på mindre än 10 poäng på vart och ett av de olika sammansatta indexen (QIT, ICV, IRF, IMT, IVT) av åldersanpassade Weschler-skalor, mellan två kognitiva bedömningar på 6 månader.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Utredare

  • Studierektor: Jean-Olivier ARNAUD, Assistance Publique- Hôpitaux de Marseille

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 april 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 juni 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juni 2019

Första postat (Faktisk)

1 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

8 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2019-21
  • 2019-A00888-49 (Annan identifierare: ANSM)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera