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Studie an Patienten mit Rasmussen-Enzephalitis, die mit Adalimumab behandelt wurden: Kurz- und langfristige Wirksamkeit und Verträglichkeit

5. Januar 2024 aktualisiert von: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Beobachtungsstudie an Patienten mit Rasmussen-Enzephalitis, die mit Adalimumab behandelt wurden: Kurz- und langfristige Wirksamkeit und Verträglichkeit

Seit der ersten Studie von Fällen, die zwischen 2009 und 2015 gemeldet wurden, ist Adalimumab in Frankreich zur immunmodulatorischen Referenzbehandlung geworden, die nach Versagen von Kortikosteroiden und Immunglobulinen vor einem möglichen Rückgriff auf die Hemispherotomie angewendet wird. Diese Beobachtungsstudie soll die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit der Adalimumab-Therapie bei Patienten mit Rasmussen-Enzephalitis dokumentieren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Rasmussen-Enzephalitis (ER) ist eine besonders schwere chronisch entzündliche Erkrankung des Gehirns, die zur fortschreitenden Zerstörung einer Hemisphäre führt. Es handelt sich um eine seltene Erkrankung, obwohl derzeit keine genaue Prävalenz vorliegt. Sie beginnt bevorzugt bei Kindern.

Begleitet wird dieser Entzündungsprozess von einem fortschreitenden Funktionsverlust der betroffenen Hemisphäre, verbunden mit einer pharmakoresistenten partiellen Epilepsie. Die Diagnose basiert auf einem Bündel klinischer, radiologischer und elektroenzephalographischer Argumente. Die Liquoranalyse leitet die Diagnose in 50 % der Fälle.

Keine antiepileptische Behandlung kann Anfälle stoppen. Nur die Hemispherotomie (chirurgische Trennung einer Gehirnhälfte) erlaubt dies, ist aber mit deutlichen motorischen und kognitiven Defiziten verbunden.

In den letzten 20 Jahren haben sich neue therapeutische Studien auf immunmodulatorische Behandlungen konzentriert, die auf den T-Lymphozyten-Signalweg abzielen, einschließlich Tacrolimus. Obwohl sie wirksamer zu sein scheinen als Immunglobuline oder Kortikosteroide, bleibt es vorübergehend. Zudem ist die Zahl der publizierten Fälle gering. In diesem Zusammenhang wurde ab 2009 vorgeschlagen, Adalimumab (Ab anti TNF) zu verwenden, basierend auf:

  • 1 / Studie eines Fallindex
  • 2 / Kenntnis der Pathophysiologie der Rasmussen-Enzephalitis. Bisher geben nur sehr wenige Daten genaue Auskunft über die Wirksamkeit oder Verträglichkeit der Anwendung dieses Produkts auf längere Sicht. Diese Informationen sind wesentlich, um den Platz von Adalimumab im therapeutischen Arsenal gegen Rasmussen-Enzephalitis zu bestätigen.

Ziel dieses Forschungsprojekts ist es daher, in Fortsetzung der zuvor durchgeführten Arbeiten (französische Studie zu den Fällen zwischen 2009 und 2015) die Nachsorge der Patienten, die zuvor an der ersten Studie teilgenommen haben, zu vervollständigen und das Follow-up der seitdem mit Adalimumab behandelten Patienten zu etablieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: DRS AP-HM
  • Telefonnummer: 33 0491381499
  • E-Mail: drci@ap-hm.fr

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU de Bordeaux
        • Kontakt:
          • Frédéric Villega
      • Brest, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Brest
        • Kontakt:
          • Jérémie Lefranc
      • Lille, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHRU de Lille
        • Kontakt:
          • Sylvie Nguyen
      • Limoges, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Limoges
        • Kontakt:
          • Cécile Laroche
      • Lyon, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
          • Dorothée Ville
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Rekrutierung
        • Service Neuropédiatrie
        • Kontakt:
          • Anne Lepine
      • Montpellier, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Montpellier
        • Kontakt:
          • Agathe ROUBERTIE
      • Nancy, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Chu de Nancy
        • Kontakt:
          • Louis Maillard
      • Paris, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Chu Necker Ap-Hp
        • Kontakt:
          • Rima Nabbout
      • Paris, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Chu Pitie Salpietriere Ap-Hp
        • Kontakt:
          • Sophie DUPONT
      • Paris, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Robert Debré
        • Kontakt:
          • Stéphane Auvin
      • Paris, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fondation Adolphe de Rothshild
        • Kontakt:
          • Christine Bulteau
      • Rennes, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU de Rennes
        • Kontakt:
          • Silvia Napuri
      • Strasbourg, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Strasbourg
        • Kontakt:
          • Anne De Saint-Martin
      • Toulouse, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Toulouse
        • Kontakt:
          • Claude Cances
      • Tours, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHRU De Tours
        • Kontakt:
          • Maximilien Perivier

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Durchführung einer Behandlung mit Adalimumab bei einem Patienten mit einem ER erfordert die Durchführung einer HLW in einem Referenzzentrum Epilepsie Rares, wenn man sich an die Regeln der guten klinischen Praxis hält. Daher werden alle mit Adalimumab behandelten ER-Patienten in ein Überweisungszentrum überwiesen. Es gibt 7 Referenzzentren in Frankreich, sie alle sind Partner der Studie.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer Rasmussen-Enzephalitis
  • Patient im Alter von mehr als 2 Jahren
  • Konforme Behandlung mit Adalimumab

Ausschlusskriterien:

  • Patient mit Differentialdiagnose
  • Patient, der an Rassmussen-Enzephalitis leidet, aber nicht mit Adalimumab behandelt wird
  • Patient, der die Einwilligungserklärung nicht unterzeichnet hat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit der Behandlung, gemessen an der Reduktion der Anzahl epileptischer Anfälle
Zeitfenster: 5 Jahre
Die Veränderung der epileptischen Anfälle (Jeder Patient mit einer 50%igen Abnahme der Anzahl der Anfälle zwischen dem Zeitpunkt der Aufnahme und 6 Monate nach Beginn der Behandlung wird als Responder-Patient angesehen). Dieses Ansprechen auf die Behandlung wird nach 12 Monaten und dann alle 6 Monate für 5 Jahre neu bewertet.
5 Jahre
Effizienz der Behandlung, gemessen an der Stabilität der kognitiven Bewertung
Zeitfenster: 6 Monate
Stabilität der kognitiven Bewertung: Variation von weniger als 10 Punkten auf jedem der verschiedenen zusammengesetzten Indizes (QIT, ICV, IRF, IMT, IVT) altersgerechter Weschler-Skalen zwischen zwei kognitiven Bewertungen von 6 Monaten.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Ermittler

  • Studienleiter: Jean-Olivier ARNAUD, Assistance Publique- Hôpitaux de Marseille

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. April 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juni 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

8. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2019-21
  • 2019-A00888-49 (Andere Kennung: ANSM)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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