Studie na pacientech s Rasmussenovou encefalitidou léčených adalimumabem: Účinnost a tolerance v krátkodobém a dlouhodobém horizontu

Rasmussenova encefalitida (ER) je zvláště závažné chronické zánětlivé onemocnění mozku, které má za následek progresivní destrukci hemisféry. Jde o vzácné onemocnění, i když v současnosti není k dispozici přesná prevalence. Začíná přednostně u dětí.

Tento zánětlivý proces je doprovázen progresivní ztrátou funkce postižené hemisféry, spojenou s farmakorezistentní parciální epilepsií. Diagnóza je založena na řadě klinických, radiologických a elektroencefalografických argumentů. Analýza CSF určuje diagnózu v 50 % případů.

Žádná antiepileptická léčba nemůže zastavit záchvaty. Umožňuje to pouze hemisferotomie (chirurgické odpojení mozkové hemisféry), ale je spojena s definitivním motorickým a kognitivním deficitem.

Během posledních 20 let se nové terapeutické studie zaměřily na imunomodulační léčbu zaměřenou na dráhu T-lymfocytů, včetně takrolimu. Přestože se zdají být účinnější než imunoglobuliny nebo kortikosteroidy, zůstává přechodný. Počet publikovaných případů je navíc nízký. V této souvislosti bylo od roku 2009 navrženo použití adalimumabu (Ab anti TNF) na základě:

• 1 / studie případového indexu
• 2/ znalost patofyziologie Rasmussenovy encefalitidy. K dnešnímu dni velmi málo údajů poskytuje přesné informace o účinnosti nebo toleranci užívání tohoto produktu v dlouhodobém horizontu. Tato informace je nezbytná pro potvrzení místa adalimumabu v terapeutickém arzenálu proti Rasmussenově encefalitidě.

V návaznosti na předchozí práci (francouzská studie o případech mezi lety 2009 a 2015) je tedy cílem tohoto výzkumného projektu dokončit sledování pacientů, kteří se dříve účastnili první studie, a stanovit sledování pacientů léčených adalimumabem od té doby.