Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af patienter med Rasmussen Encephalitis behandlet med Adalimumab: Effekt og tolerance på kort og lang sigt

5. januar 2024 opdateret af: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Observationsundersøgelse af patienter med Rasmussen Encephalitis behandlet med Adalimumab: Effekt og tolerance på kort og lang sigt

Siden den indledende undersøgelse af tilfælde rapporteret mellem 2009 og 2015, er adalimumab i Frankrig blevet den immunmodulerende referencebehandling, der blev brugt efter svigt af kortikosteroider og immunglobuliner før en mulig tilbagevenden til hemisfærotomi. Dette observationsstudie har til formål at dokumentere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af Adalimumab-behandling hos patienter med Rasmussen-encephalitis.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Rasmussen Encephalitis (ER) er en særlig alvorlig kronisk inflammatorisk hjernesygdom, der resulterer i progressiv ødelæggelse af en halvkugle. Det er en sjælden sygdom, selvom der på nuværende tidspunkt ikke er nogen præcis forekomst tilgængelig. Det begynder fortrinsvis hos børn.

Denne inflammatoriske proces er ledsaget af et progressivt tab af funktion af den berørte halvkugle, forbundet med en farmako-resistent partiel epilepsi. Diagnosen er baseret på et bundt af kliniske, radiologiske og elektroencefalografiske argumenter. CSF-analyse styrer diagnosen i 50% af tilfældene.

Ingen antiepileptisk behandling kan stoppe anfald. Kun hemisfærotomi (kirurgisk afbrydelse af en cerebral hemisfære) tillader det, men det er forbundet med definitive motoriske og kognitive mangler.

I løbet af de sidste 20 år har nye terapeutiske forsøg fokuseret på immunmodulerende behandlinger rettet mod T-lymfocytbanen, herunder tacrolimus. Selvom de ser ud til at være mere effektive end immunglobuliner eller kortikosteroider, forbliver det forbigående. Derudover er antallet af publicerede sager lavt. I denne sammenhæng er det fra 2009 blevet foreslået at anvende adalimumab (Ab anti TNF) baseret på:

  • 1 / undersøgelse af et caseindeks
  • 2 / viden om Rasmussen Encephalitis patofysiologi. Til dato giver meget få data præcise oplysninger om effektiviteten eller tolerancen af ​​brugen af ​​dette produkt på længere sigt. Denne information er væsentlig for at bekræfte adalimumabs plads i det terapeutiske arsenal mod Rasmussen encephalitis.

I forlængelse af det tidligere udførte arbejde (fransk undersøgelse af sagerne mellem 2009 og 2015) er formålet med dette forskningsprojekt således at afslutte opfølgningen af ​​de patienter, som tidligere har deltaget i den første undersøgelse og at etablere opfølgningen af ​​de patienter, der er behandlet med adalimumab siden da.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: DRS AP-HM
  • Telefonnummer: 33 0491381499
  • E-mail: drci@ap-hm.fr

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU de Bordeaux
        • Kontakt:
          • Frédéric Villega
      • Brest, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU Brest
        • Kontakt:
          • Jérémie Lefranc
      • Lille, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHRU de Lille
        • Kontakt:
          • Sylvie Nguyen
      • Limoges, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU Limoges
        • Kontakt:
          • Cécile Laroche
      • Lyon, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
          • Dorothée Ville
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Rekruttering
        • Service Neuropédiatrie
        • Kontakt:
          • Anne Lepine
      • Montpellier, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU Montpellier
        • Kontakt:
          • Agathe ROUBERTIE
      • Nancy, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU de NANCY
        • Kontakt:
          • Louis Maillard
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Chu Necker Ap-Hp
        • Kontakt:
          • Rima Nabbout
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Chu Pitie Salpietriere Ap-Hp
        • Kontakt:
          • Sophie DUPONT
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU Robert Debré
        • Kontakt:
          • Stéphane Auvin
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Fondation Adolphe de Rothshild
        • Kontakt:
          • Christine Bulteau
      • Rennes, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU de Rennes
        • Kontakt:
          • Silvia Napuri
      • Strasbourg, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU Strasbourg
        • Kontakt:
          • Anne De Saint-Martin
      • Toulouse, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU Toulouse
        • Kontakt:
          • Claude Cances
      • Tours, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHRU de Tours
        • Kontakt:
          • Maximilien Perivier

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Implementering af en behandling med adalimumab hos en patient med en ER kræver udførelse af en CPR inden for et referencecenter Epilepsier Sjældne, hvis man overholder reglerne for god klinisk praksis. Alle ER-patienter behandlet med adalimumab henvises således til et henvisningscenter. Der er 7 referencecentre i Frankrig, de er alle partnere i undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af Rasmussen Encephalitis
  • Patient over 2 år
  • Overensstemmende behandling med adalimumab

Ekskluderingskriterier:

  • Patient med differentialdiagnose
  • Patient, der lider af Rassmussen Encephalitis, men ikke behandlet med adalimumab
  • Patient, der ikke har underskrevet det informerede samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingens effektivitet målt ved reduktion af antallet af epileptiske anfald
Tidsramme: 5 år
Ændringen af ​​epileptiske anfald (Vil blive betragtet som en responderpatient enhver patient med et 50 % fald i antallet af anfald mellem tidspunktet for inklusion og 6 måneder efter behandlingsstart). Dette respons på behandlingen revurderes efter 12 måneder og derefter hver 6. måned i 5 år.
5 år
Effektiviteten af ​​behandlingen målt ved stabiliteten, hvis den kognitive vurdering
Tidsramme: 6 måneder
Stabilitet af den kognitive vurdering: variation på mindre end 10 point på hvert af de forskellige sammensatte indekser (QIT, ICV, IRF, IMT, IVT) af alderssvarende Weschler-skalaer, mellem to kognitive vurderinger på 6 måneder.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Efterforskere

  • Studieleder: Jean-Olivier ARNAUD, Assistance Publique- Hôpitaux de Marseille

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. april 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

1. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

8. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019-21
  • 2019-A00888-49 (Anden identifikator: ANSM)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rasmussen Encephalitis

Kliniske forsøg med Adalimumab behandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner