Estudio en pacientes con encefalitis de Rasmussen tratados con adalimumab: eficacia y tolerancia a corto y largo plazo
5 de enero de 2024 actualizado por: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Estudio observacional en pacientes con encefalitis de Rasmussen tratados con adalimumab: eficacia y tolerancia a corto y largo plazo
Desde el estudio inicial de casos notificados entre 2009 y 2015, adalimumab se ha convertido en Francia en el tratamiento inmunomodulador de referencia utilizado tras el fracaso de corticoides e inmunoglobulinas ante un posible recurso a la hemisferotomía.
Este estudio observacional pretende documentar la eficacia y seguridad a largo plazo de la terapia con adalimumab en pacientes con encefalitis de Rasmussen.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La encefalitis de Rasmussen (ER) es un trastorno cerebral inflamatorio crónico particularmente grave que resulta en la destrucción progresiva de un hemisferio. Es una enfermedad rara aunque en la actualidad no se dispone de una prevalencia precisa. Comienza preferentemente en niños.
Este proceso inflamatorio se acompaña de una progresiva pérdida de función del hemisferio afectado, asociada a una epilepsia parcial farmacorresistente. El diagnóstico se basa en un conjunto de argumentos clínicos, radiológicos y electroencefalográficos. El análisis del LCR dirige el diagnóstico en el 50% de los casos.
Ningún tratamiento antiepiléptico puede detener las convulsiones. Sólo la hemisferotomía (desconexión quirúrgica de un hemisferio cerebral) la permite pero se asocia a déficit motores y cognitivos definitivos.
Durante los últimos 20 años, los nuevos ensayos terapéuticos se han centrado en tratamientos inmunomoduladores dirigidos a la vía de los linfocitos T, incluido el tacrolimus. Aunque parecen ser más efectivos que las inmunoglobulinas o los corticosteroides, sigue siendo transitorio. Además, el número de casos publicados es bajo. En este contexto, a partir de 2009 se ha propuesto utilizar adalimumab (Ab anti TNF) en base a:
- 1/estudio de un caso índice
- 2/ conocimiento de la fisiopatología de la Encefalitis de Rasmussen. Hasta la fecha, muy pocos datos brindan información precisa sobre la eficacia o tolerancia del uso de este producto a largo plazo. Esta información es fundamental para confirmar el lugar de adalimumab en el arsenal terapéutico contra la encefalitis de Rasmussen.
Así, en la continuación del trabajo realizado anteriormente (estudio francés sobre los casos entre 2009 y 2015), el objetivo de este proyecto de investigación es completar el seguimiento de los pacientes que previamente participaron en el primer estudio y establecer el seguimiento de los pacientes tratados con adalimumab desde entonces.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
40
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Anne Lépine
- Número de teléfono: 33 0491387267
- Correo electrónico: anne.lepine@ap-hm.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: DRS AP-HM
- Número de teléfono: 33 0491381499
- Correo electrónico: drci@ap-hm.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Bordeaux, Francia
- Aún no reclutando
- CHU de Bordeaux
-
Contacto:
- Frédéric Villega
-
Brest, Francia
- Aún no reclutando
- Chu Brest
-
Contacto:
- Jérémie Lefranc
-
Lille, Francia
- Aún no reclutando
- CHRU de Lille
-
Contacto:
- Sylvie Nguyen
-
Limoges, Francia
- Aún no reclutando
- CHU Limoges
-
Contacto:
- Cécile Laroche
-
Lyon, Francia
- Aún no reclutando
- Hospices Civils De Lyon
-
Contacto:
- Dorothée Ville
-
Marseille, Francia, 13005
- Reclutamiento
- Service Neuropédiatrie
-
Contacto:
- Anne Lepine
-
Montpellier, Francia
- Aún no reclutando
- CHU Montpellier
-
Contacto:
- Agathe Roubertie
-
Nancy, Francia
- Aún no reclutando
- CHU de Nancy
-
Contacto:
- Louis Maillard
-
Paris, Francia
- Aún no reclutando
- Chu Necker Ap-Hp
-
Contacto:
- Rima Nabbout
-
Paris, Francia
- Aún no reclutando
- Chu Pitie Salpietriere Ap-Hp
-
Contacto:
- Sophie Dupont
-
Paris, Francia
- Aún no reclutando
- CHU Robert Debré
-
Contacto:
- Stéphane Auvin
-
Paris, Francia
- Aún no reclutando
- Fondation Adolphe de Rothshild
-
Contacto:
- Christine Bulteau
-
Rennes, Francia
- Aún no reclutando
- CHU de Rennes
-
Contacto:
- Silvia Napuri
-
Strasbourg, Francia
- Aún no reclutando
- CHU Strasbourg
-
Contacto:
- Anne De Saint-Martin
-
Toulouse, Francia
- Aún no reclutando
- Chu Toulouse
-
Contacto:
- Claude Cances
-
Tours, Francia
- Aún no reclutando
- CHRU de Tours
-
Contacto:
- Maximilien Perivier
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
La implantación de un tratamiento con adalimumab en un paciente con una RE requiere la realización de una RCP en un centro de referencia de Epilepsias Raras si se cumple con las normas de buena práctica clínica.
Por lo tanto, todos los pacientes de urgencias tratados con adalimumab están referenciados en un centro de referencia.
Hay 7 centros de referencia en Francia, todos ellos son socios del estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de Encefalitis de Rasmussen
- Paciente mayor de 2 años
- Tratamiento compatible con adalimumab
Criterio de exclusión:
- Paciente con diagnóstico diferencial
- Paciente con Encefalitis de Rassmussen pero no tratado con adalimumab
- Paciente que no ha firmado el consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Otro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Eficacia del tratamiento medida por la reducción del número de ataques epilépticos
Periodo de tiempo: 5 años
|
El cambio de crisis epilépticas (Se considerará paciente respondedor todo paciente con una disminución del 50% en el número de crisis entre el momento de la inclusión y 6 meses después del inicio del tratamiento).
Esta respuesta al tratamiento se vuelve a evaluar a los 12 meses y luego cada 6 meses durante 5 años.
|
5 años
|
|
Eficacia del tratamiento medida por la estabilidad de la evaluación cognitiva
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Estabilidad de la evaluación cognitiva: variación de menos de 10 puntos en cada uno de los diferentes índices compuestos (QIT, ICV, IRF, IMT, IVT) de las escalas de Weschler apropiadas para la edad, entre dos evaluaciones cognitivas de 6 meses.
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Jean-Olivier ARNAUD, Assistance Publique- Hôpitaux de Marseille
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de abril de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de junio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de junio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
1 de julio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
8 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2019-21
- 2019-A00888-49 (Otro identificador: ANSM)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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