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用于研究儿童和青少年图雷特综合症的 Ecopipam 片剂 (D1AMOND)

2023年9月8日 更新者：Emalex Biosciences Inc.

多中心、安慰剂对照、双盲、随机、平行组、2b 期研究，以评估 Ecopipam 在儿童和青少年图雷特综合征患者中的疗效和安全性

本研究评估了 ecopipam 片剂在儿童和青少年图雷特综合征 (TS) 治疗中的作用。 一半的参与者将收到 ecopipam 片剂，而另一半将收到匹配的安慰剂片剂

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

在患有 TS 的儿科受试者（年龄大于等于 6 岁至小于 18 岁）中进行的多中心、安慰剂对照、双盲、随机、平行组、2b 期研究。 在为期 28 天的筛选期和基线访视之后，符合条件的受试者将按 1:1 的比例随机接受 ecopipam 盐酸盐 (HCl) 或匹配的安慰剂，持续 12 周的治疗期。 剂量将从 2 mg/kg/天的目标剂量上下调整。 随访访问将在最后一剂研究药物后进行。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

153

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Ajax、Ontario、加拿大、L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • 德国
      • Freiburg、德国、79104
        • Dept. Child Adolescent Psychiatry Uni. Freiburg
      • Mannheim、德国、68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
      • Mittweida、德国、09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
    • Bayern
      • Muenchen、Bayern、德国、80336
        • Psychiatric Clinic of Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
    • Niedersachsen
      • Hannover、Niedersachsen、德国、30625
        • Department of Psychiatry, Socialpsychiatry and Psychotherapy, Hannover Medical School
  • 法国
      • Poitiers、法国、86021
        • CHU Poitiers
    • Ile De France
      • Paris、Ile De France、法国、75019
        • Hôpital Robert Debré
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk、波兰、80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk、波兰、80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice、波兰、40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow、波兰、30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow、波兰、31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań、波兰、60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • 美国
    • Alabama
      • Dothan、Alabama、美国、36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim、California、美国、92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA
      • San Diego、California、美国、92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana、California、美国、92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah、Florida、美国、33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami
      • North Miami、Florida、美国、33180
        • MedBio Trials
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa、Florida、美国、33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park、Florida、美国、32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah、Georgia、美国、31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago、Illinois、美国、60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville、Illinois、美国、60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park、Kansas、美国、66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills、Michigan、美国、48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming、Michigan、美国、49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles、Missouri、美国、63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington、New Jersey、美国、07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees、New Jersey、美国、08043-1910
        • Clinical Research Center of NJ
    • New York
      • New York、New York、美国、10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York、New York、美国、10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York、New York、美国、10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York、New York、美国、10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester、New York、美国、14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake、Ohio、美国、44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights、Ohio、美国、44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media、Pennsylvania、美国、19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire、Texas、美国、77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas、Texas、美国、75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio、Texas、美国、78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville、Utah、美国、84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett、Washington、美国、98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • ≥ 6 岁且 < 18 岁
  • ≥ 18 公斤（~ 40 磅）
  • TS 诊断以及运动和发声抽动会导致正常活动受损
  • YGTSS 抽动总分的最低分数为 20
  • 在基线前至少 14 天不得服用任何用于治疗运动或发声抽搐的药物。
  • 性活跃受试者在研究期间和最后一次研究剂量后 30 天的有效避孕

排除标准：

  • 某些情绪或精神障碍（即痴呆、双相情感障碍、精神分裂症、重度抑郁症）
  • 不稳定的内科疾病或有临床意义的实验室异常
  • 自杀风险
  • 孕妇或哺乳期妇女
  • 中度至重度肾功能不全
  • 肝功能不全
  • 阳性尿液药物筛查
  • 治疗焦虑、抑郁、注意力缺陷多动障碍的药物剂量不稳定
  • 某些会导致药物相互作用的药物
  • 最近的行为疗法

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
晚上口服匹配的安慰剂药片
药品：安慰剂
匹配安慰剂
实验性的：盐酸依吡泮 2 mg/kg/天
盐酸依吡泮 12.5、50、75 和 100 毫克片剂； 2毫克/公斤/天目标剂量；每天晚上口服给药
药品：埃克吡泮
盐酸依吡泮片口服给药，剂量为 2 mg/kg/天

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 12 周耶鲁全球抽动严重程度量表 - 抽动总分 (YGTSS-TTS) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
YGTSS 是一种半结构化临床访谈，旨在测量抽动的严重程度。 该量表包括抽动量表、5 个独立的评级量表来评估症状的严重程度，以及损伤排名。 针对运动和声音抽动，按照 0=无到 5=严重的 5 个不同维度进行评级，每个维度包括数量、频率、强度、复杂性和干扰。 YGTSS TTS 是运动和发声抽动严重程度评分的总和。 总抽动评分（TTS）范围从 0（无）到 50（严重），评分越高代表症状越严重。 与基线相比的负变化表明有所改善。
基线，第 12 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 12 周抽动秽语综合征严重程度 (CGI-TS-S) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
临床总体印象 (CGI) 量表用于评估 7 点李克特量表的总体严重程度，该量表由 2 个可靠且有效的 7 项李克特量表组成，用于评估临床症状的严重程度和变化。 CGI 严重程度范围为 1 = 正常，完全没有生病； 2 = 边缘病； 3 = 轻症； 4 = 中度患病； 5 = 病情明显； 6=病重； 7 = 病情最严重的对象之一。 1 =“正常，根本没有生病”到 7 =“病得很重”。 负面变化表明病情有所改善。
基线，第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Emalex Biosciences Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年6月28日

初级完成 (实际的)

2021年9月23日

研究完成 (实际的)

2021年9月23日

研究注册日期

首次提交

2019年7月2日

首先提交符合 QC 标准的

2019年7月2日

首次发布 (实际的)

2019年7月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月8日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EBS-101-CL-001

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

图雷特综合症的临床试验

  • University Hospital, Clermont-Ferrand
    完全的
    Gilles de la Tourette 综合征情绪的面部表情识别和情绪词分类
    Gilles de la Tourette 综合症
    法国
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Mongolia

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
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