Comprimidos de Ecopipam para estudar a síndrome de Tourette em crianças e adolescentes (D1AMOND)
8 de setembro de 2023 atualizado por: Emalex Biosciences Inc.
Estudo Multicêntrico, Controlado por Placebo, Duplo-Cego, Randomizado, Grupos Paralelos, Fase 2b para Avaliar a Eficácia e Segurança do Ecopipam em Crianças e Adolescentes com Síndrome de Tourette
Este estudo avalia o efeito de comprimidos de ecopipam em crianças e adolescentes no tratamento da Síndrome de Tourette (ST).
Metade dos participantes receberá comprimidos de ecopipam, enquanto a outra metade receberá comprimidos de placebo correspondentes
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo multicêntrico, controlado por placebo, duplo-cego, randomizado, de grupos paralelos, de Fase 2b em indivíduos pediátricos (com idade igual ou superior a 6 a inferior a 18 anos) com ST.
Após um período de triagem de 28 dias e visita inicial, os indivíduos elegíveis serão randomizados 1:1 para receber cloridrato de ecopipam (HCl) ou placebo correspondente por um período de tratamento de 12 semanas.
As doses serão tituladas para cima e para baixo a partir da dose alvo de 2 mg/kg/dia.
A visita de acompanhamento será realizada após a última dose da medicação do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
153
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Freiburg, Alemanha, 79104
- Dept. Child Adolescent Psychiatry Uni. Freiburg
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Mannheim, Alemanha, 68159
- Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
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Mittweida, Alemanha, 09648
- Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
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Bayern
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Muenchen, Bayern, Alemanha, 80336
- Psychiatric Clinic of Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Alemanha, 30625
- Department of Psychiatry, Socialpsychiatry and Psychotherapy, Hannover Medical School
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Ontario
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Ajax, Ontario, Canadá, L1Z 0M1
- The Kids Clinic Inc
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Ottawa, Ontario, Canadá, K2G 1W2
- Center for Pediatric Excellence
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Alabama
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Dothan, Alabama, Estados Unidos, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
- Advanced Research Center Inc.
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- PCSD-Feighner Research
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Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
- Syrentis Clinical Research
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale School of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Sarkis Clinical Trials
-
Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33013
- Research in Miami Inc.
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
North Miami, Florida, Estados Unidos, 33180
- MedBio Trials
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- APG Research LLC
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701-4825
- University of South Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609-4181
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
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Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
- Pediatric Neurology, PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31406
- Meridian Clinical Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3841
- Rush University Medical Center
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637-1447
- The University of Chicago Hospitals
-
Naperville, Illinois, Estados Unidos, 60563-6510
- AMR - Baber Research Inc.
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Kansas
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Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
- Psychiatric Associates
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Michigan Clinical Research Institute PC
-
Bloomfield Hills, Michigan, Estados Unidos, 48302-1952
- Neurobehavioral Medicine Group
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Wyoming, Michigan, Estados Unidos, 49418
- Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
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Missouri
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Saint Charles, Missouri, Estados Unidos, 63304
- St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110-1093
- Movement Disorders Center
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
- Alivation Research, LLC
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89128
- Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
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New Jersey
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Mount Arlington, New Jersey, Estados Unidos, 07856
- The NeuroCognitive Institute
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Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043-1910
- Clinical Research Center of Nj
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- New York Neurology Associates P.C
-
New York, New York, Estados Unidos, 10019
- Hapworth Research Inc.
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New York, New York, Estados Unidos, 10029-6504
- Mount Sinai School of Medicine
-
New York, New York, Estados Unidos, 10036
- Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
- Finger Lakes Clinical Research
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Ohio
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Avon Lake, Ohio, Estados Unidos, 44012-1004
- Quest Therapeutics of Avon Lake
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3026
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Middleburg Heights, Ohio, Estados Unidos, 44130
- North Star Medical Research LLC
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-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
- Suburban Research Associates
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-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
- Coastal Pediatric Research
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203-6502
- Access Clinical Trials, Inc.
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-0028
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Houston Clinical Trials LLC
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
- Relaro Medical Trials
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- North Texas Clinical Trials
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249-3539
- Road Runner Research Ltd.
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-
Utah
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Springville, Utah, Estados Unidos, 84663
- Noetic Psychiatry
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-
Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908-0829
- University of Virginia
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Washington
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Everett, Washington, Estados Unidos, 98201-4077
- Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
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Poitiers, França, 86021
- Chu Poitiers
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Ile De France
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Paris, Ile De France, França, 75019
- Hopital Robert Debre
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Gdansk, Polônia, 80-546
- Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
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Gdańsk, Polônia, 80-542
- Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
-
Katowice, Polônia, 40-123
- NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
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Krakow, Polônia, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Krakow, Polônia, 31-503
- Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
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Poznań, Polônia, 60-693
- Med-Polonia Sp. z o. o.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- ≥ 6 e < 18 anos de idade
- ≥ 18 kg (~ 40 lbs.)
- Diagnóstico de ST e tiques motores e vocais que causam prejuízo com rotinas normais
- Pontuação mínima de 20 no YGTSS-Total Tic Score
- Não pode estar tomando nenhum medicamento usado para tratar tiques motores ou vocais por pelo menos 14 dias antes da linha de base.
- Contracepção eficaz durante o estudo e 30 dias após a última dose do estudo para indivíduos sexualmente ativos
Critério de exclusão:
- Certos transtornos do humor ou psiquiátricos (ou seja, demência, transtorno bipolar, esquizofrenia, transtorno depressivo maior)
- Doença médica instável ou anormalidades laboratoriais clinicamente significativas
- Risco de suicídio
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Insuficiência renal moderada a grave
- insuficiência hepática
- Triagem de drogas na urina positiva
- Doses instáveis de medicamentos para tratar ansiedade, depressão, Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade
- Certos medicamentos que levariam a interações medicamentosas
- Terapia comportamental recente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Comprimidos de placebo correspondentes tomados por via oral à noite
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Placebo correspondente
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Experimental: Ecopipam HCI 2 mg/kg/dia
Ecopipam HCl comprimidos de 12,5, 50, 75 e 100 mg; Dose alvo de 2 mg/kg/dia; administração oral diariamente à noite
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Comprimidos de Ecopipam HCI administrados por via oral para estabelecer 2 mg/kg/dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na escala global de gravidade de tiques de Yale - pontuação total de tiques (YGTSS-TTS) na semana 12
Prazo: Linha de base, semana 12
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O YGTSS foi uma entrevista clínica semiestruturada desenvolvida para medir a gravidade do tique.
Esta escala consistia num inventário de tiques, com 5 escalas de avaliação separadas para avaliar a gravidade dos sintomas e uma classificação de incapacidade.
As classificações foram feitas em 5 dimensões diferentes em uma escala de 0=nenhum a 5=grave para tiques motores e vocais, cada uma incluindo número, frequência, intensidade, complexidade e interferência.
O YGTSS TTS foi o somatório dos escores de gravidade dos tiques motores e vocais.
A pontuação total de tiques (TTS) variou de 0 (nenhum) a 50 (grave), sendo que a pontuação mais alta representa sintomas mais graves.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica melhoria.
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Linha de base, semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na impressão clínica global da gravidade da síndrome de Tourette (CGI-TS-S) na semana 12
Prazo: Linha de base, semana 12
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A escala Clinical Global Impression (CGI) foi usada para avaliar a gravidade geral em uma escala Likert de 7 pontos que consistia em 2 escalas Likert de 7 itens confiáveis e válidas usadas para avaliar a gravidade e a mudança nos sintomas clínicos.
A escala de gravidade do CGI varia de 1 = Normal, nada doente; 2 = doença limítrofe; 3 = doença leve; 4 = Moderadamente doente; 5 = Gravemente doente; 6 = Gravemente doente; 7 = Entre os sujeitos mais gravemente doentes. 1 = “normal, nada doente” a 7 = “extremamente doente”.
Uma mudança negativa indica melhora na condição.
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Linha de base, semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de junho de 2019
Conclusão Primária (Real)
23 de setembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
23 de setembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de julho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de julho de 2019
Primeira postagem (Real)
5 de julho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Processos Patológicos
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
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- Doença
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- Depressores do Sistema Nervoso Central
- Antipsicóticos
- Agentes Tranquilizantes
- Drogas Psicotrópicas
- Agentes de Dopamina
- Antagonistas da Dopamina
- Ecopipam
Outros números de identificação do estudo
- EBS-101-CL-001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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