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Ecopipam compresse per studiare la sindrome di Tourette nei bambini e negli adolescenti (D1AMOND)

8 settembre 2023 aggiornato da: Emalex Biosciences Inc.

Studio multicentrico, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato, a gruppi paralleli, di fase 2b per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'ecopipam nei bambini e negli adolescenti con sindrome di Tourette

Questo studio valuta l'effetto delle compresse di ecopipam nei bambini e negli adolescenti nel trattamento della sindrome di Tourette (TS). La metà dei partecipanti riceverà compresse di ecopipam, mentre l'altra metà riceverà compresse placebo corrispondenti

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio multicentrico, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato, a gruppi paralleli, di fase 2b in soggetti pediatrici (di età compresa tra 6 e 18 anni) con TS. Dopo un periodo di screening di 28 giorni e una visita di base, i soggetti idonei saranno randomizzati 1:1 per ricevere ecopipam cloridrato (HCl) o placebo corrispondente per un periodo di trattamento di 12 settimane. Le dosi saranno titolate su e giù dalla dose target di 2 mg/kg/giorno. La visita di follow-up sarà condotta dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

153

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Francia
      • Poitiers, Francia, 86021
        • CHU Poitiers
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Francia, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Germania
      • Freiburg, Germania, 79104
        • Dept. Child Adolescent Psychiatry Uni. Freiburg
      • Mannheim, Germania, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
      • Mittweida, Germania, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Germania, 80336
        • Psychiatric Clinic of Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
        • Department of Psychiatry, Socialpsychiatry and Psychotherapy, Hannover Medical School
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polonia, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polonia, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Polonia, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne PLEJADY
      • Krakow, Polonia, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Polonia, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Stati Uniti, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Stati Uniti, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Stati Uniti, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Stati Uniti, 48302-1952
        • Neurobehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Stati Uniti, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Stati Uniti, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Stati Uniti, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Stati Uniti, 08043-1910
        • Clinical Research Center of Nj
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Stati Uniti, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Stati Uniti, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Stati Uniti, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Stati Uniti, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Stati Uniti, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ≥ 6 e < 18 anni di età
  • ≥ 18 kg (~ 40 libbre)
  • Diagnosi di TS e tic sia motori che vocali che causano compromissione con le normali routine
  • Punteggio minimo di 20 sul punteggio YGTSS-Total Tic
  • Potrebbe non assumere farmaci usati per trattare i tic motori o vocali per almeno 14 giorni prima del basale.
  • Contraccezione efficace durante lo studio e 30 giorni dopo l'ultima dose dello studio per i soggetti sessualmente attivi

Criteri di esclusione:

  • Determinati disturbi dell'umore o psichiatrici (ad es. demenza, disturbo bipolare, schizofrenia, disturbo depressivo maggiore)
  • Malattia medica instabile o anomalie di laboratorio clinicamente significative
  • Rischio di suicidio
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Insufficienza renale da moderata a grave
  • Insufficienza epatica
  • Test antidroga sulle urine positivo
  • Dosi instabili per i farmaci per il trattamento di ansia, depressione, disturbo da deficit di attenzione e iperattività
  • Alcuni farmaci che porterebbero a interazioni farmacologiche
  • Terapia comportamentale recente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Compresse Placebo corrispondenti assunte per via orale la sera
Droga: Placebo
Placebo abbinato
Sperimentale: Ecopipam HCI 2 mg/kg/die
Ecopipam HCl compresse da 12,5, 50, 75 e 100 mg; Dose target di 2 mg/kg/giorno; somministrazione orale tutti i giorni la sera
Droga: Ecopipam
Compresse di ecopipam HCI somministrate per via orale per stabilire 2 mg/kg/giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio totale dei tic della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS-TTS) alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
L'YGTSS era un'intervista clinica semi-strutturata progettata per misurare la gravità dei tic. Questa scala consisteva in un inventario dei tic, con 5 scale di valutazione separate per valutare la gravità dei sintomi e una classifica delle menomazioni. Sono state effettuate valutazioni lungo 5 diverse dimensioni su una scala da 0=nessuno a 5=grave per tic motori e vocali, ciascuna comprendente numero, frequenza, intensità, complessità e interferenza. Il TTS YGTSS era la somma dei punteggi di gravità dei tic motori e vocali. Il punteggio totale dei tic (TTS) variava da 0 (nessuno) a 50 (grave), con un punteggio più alto che rappresenta sintomi più gravi. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Riferimento, settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nell'impressione clinica globale della gravità della sindrome di Tourette (CGI-TS-S) alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
La scala Clinical Global Impression (CGI) è stata utilizzata per valutare la gravità complessiva su una scala Likert a 7 punti composta da 2 scale Likert a 7 elementi affidabili e valide utilizzate per valutare la gravità e il cambiamento dei sintomi clinici. La scala di gravità della CGI varia da 1 = Normale, per nulla malato; 2 = malato borderline; 3 = Lievemente malato; 4 = Moderatamente malato; 5 = Notevolmente malato; 6 = Gravemente malato; 7 = Tra i soggetti più estremamente malati. Da 1 = "normale, per niente malato" a 7 = "estremamente malato". Un cambiamento negativo indica un miglioramento della condizione.
Riferimento, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

23 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

23 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

5 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EBS-101-CL-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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