Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Экопипам в таблетках для изучения синдрома Туретта у детей и подростков (D1AMOND)

8 сентября 2023 г. обновлено: Emalex Biosciences Inc.

Многоцентровое, плацебо-контролируемое, двойное слепое, рандомизированное, параллельное групповое исследование фазы 2b по оценке эффективности и безопасности экопипама у детей и подростков с синдромом Туретта

В этом исследовании оценивается эффект таблеток экопипама у детей и подростков при лечении синдрома Туретта (ТС). Половина участников получит таблетки экопипама, а другая половина получит соответствующие таблетки плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Многоцентровое, плацебо-контролируемое, двойное слепое, рандомизированное, исследование фазы 2b в параллельных группах у детей (в возрасте от 6 до 18 лет) с СТ. После 28-дневного периода скрининга и исходного визита подходящие субъекты будут рандомизированы 1: 1 для получения либо гидрохлорида экопипама (HCl), либо соответствующего плацебо в течение 12-недельного периода лечения. Дозы будут титроваться вверх и вниз от целевой дозы 2 мг/кг/день. Последующий визит будет проводиться после последней дозы исследуемого препарата.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

153

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Freiburg, Германия, 79104
        • Dept. Child Adolescent Psychiatry Uni. Freiburg
      • Mannheim, Германия, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
      • Mittweida, Германия, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Германия, 80336
        • Psychiatric Clinic of Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Германия, 30625
        • Department of Psychiatry, Socialpsychiatry and Psychotherapy, Hannover Medical School
  • Канада
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Канада, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Канада, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Польша, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Польша, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Польша, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Krakow, Польша, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Польша, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Польша, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Соединенные Штаты, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Соединенные Штаты, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Соединенные Штаты, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Соединенные Штаты, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Соединенные Штаты, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48302-1952
        • Neurobehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Соединенные Штаты, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Соединенные Штаты, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Соединенные Штаты, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Соединенные Штаты, 08043-1910
        • Clinical Research Center of NJ
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Соединенные Штаты, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Соединенные Штаты, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Соединенные Штаты, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Соединенные Штаты, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Соединенные Штаты, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
  • Франция
      • Poitiers, Франция, 86021
        • CHU Poitiers
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Франция, 75019
        • Hôpital Robert Debré

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • ≥ 6 и < 18 лет
  • ≥ 18 кг (~ 40 фунтов)
  • Диагноз СТ, а также моторные и вокальные тики, вызывающие нарушение нормальной жизнедеятельности.
  • Минимум 20 баллов по шкале YGTSS-Total Tic Score.
  • Нельзя принимать какие-либо лекарства, используемые для лечения двигательных или голосовых тиков, по крайней мере за 14 дней до исходного уровня.
  • Эффективная контрацепция во время исследования и через 30 дней после последней дозы исследования для сексуально активных субъектов

Критерий исключения:

  • Определенные аффективные или психические расстройства (например, деменция, биполярное расстройство, шизофрения, большое депрессивное расстройство)
  • Нестабильное соматическое заболевание или клинически значимые лабораторные отклонения
  • Риск самоубийства
  • Беременные или кормящие женщины
  • Умеренная и тяжелая почечная недостаточность
  • Печеночная недостаточность
  • Положительный анализ мочи на наркотики
  • Нестабильные дозы препаратов для лечения тревоги, депрессии, синдрома дефицита внимания и гиперактивности
  • Некоторые лекарства, которые могут привести к лекарственным взаимодействиям
  • Недавняя поведенческая терапия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующие таблетки плацебо, принимаемые перорально вечером
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо
Экспериментальный: Экопипам гидрохлорид 2 мг/кг/день
Экопипам HCl таблетки по 12,5, 50, 75 и 100 мг; целевая доза 2 мг/кг/день; перорально ежедневно вечером
Лекарство: Экопипам
Таблетки Экопипама HCI, вводимые перорально, до достижения дозы 2 мг/кг/день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего показателя тиков по Йельской глобальной шкале тяжести тиков (YGTSS-TTS) на 12 неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
YGTSS представлял собой полуструктурированное клиническое интервью, предназначенное для измерения тяжести тика. Эта шкала состояла из тиков с пятью отдельными оценочными шкалами для оценки тяжести симптомов и рейтингом нарушений. Оценки производились по 5 различным параметрам по шкале от 0 = отсутствие до 5 = выраженные моторные и голосовые тики, каждый из которых включал количество, частоту, интенсивность, сложность и помехи. YGTSS TTS представлял собой сумму баллов тяжести моторных и голосовых тиков. Общий тиковый балл (TTS) варьировался от 0 (отсутствие) до 50 (тяжелая степень), при этом более высокий балл соответствует более тяжелым симптомам. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень, 12-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего клинического впечатления о тяжести синдрома Туретта (CGI-TS-S) на 12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
Шкала клинического общего впечатления (CGI) использовалась для оценки общей тяжести по 7-балльной шкале Лайкерта, состоящей из 2 надежных и действительных шкал Лайкерта из 7 пунктов, используемых для оценки тяжести и изменения клинических симптомов. Шкала тяжести CGI варьируется от 1 = нормальный, совсем не болен; 2 = Пограничное заболевание; 3 = Легкое заболевание; 4 = среднетяжелое заболевание; 5 = явно болен; 6 = Тяжело болен; 7 = Среди наиболее тяжело больных субъектов. От 1 = «нормально, совсем не болен» до 7 = «крайне болен». Отрицательное изменение указывает на улучшение состояния.
Исходный уровень, 12-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emalex Biosciences Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 сентября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 сентября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EBS-101-CL-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lithuania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться