Comprimidos de ecopipam para estudiar el síndrome de Tourette en niños y adolescentes (D1AMOND)
8 de septiembre de 2023 actualizado por: Emalex Biosciences Inc.
Estudio multicéntrico, controlado con placebo, doble ciego, aleatorizado, de grupos paralelos, de fase 2b para evaluar la eficacia y seguridad de ecopipam en niños y adolescentes con síndrome de Tourette
Este estudio evalúa el efecto de las tabletas de ecopipam en niños y adolescentes en el tratamiento del Síndrome de Tourette (TS).
La mitad de los participantes recibirán tabletas de ecopipam, mientras que la otra mitad recibirá tabletas de placebo correspondientes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Estudio multicéntrico, controlado con placebo, doble ciego, aleatorizado, de grupos paralelos, de fase 2b en sujetos pediátricos (mayores de 6 años a menores de 18 años) con ST.
Después de un período de selección de 28 días y una visita inicial, los sujetos elegibles se aleatorizarán 1:1 para recibir clorhidrato de ecopipam (HCl) o un placebo correspondiente durante un período de tratamiento de 12 semanas.
Las dosis se ajustarán hacia arriba y hacia abajo a partir de la dosis objetivo de 2 mg/kg/día.
La visita de seguimiento se realizará después de la última dosis del medicamento del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
153
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Freiburg, Alemania, 79104
- Dept. Child Adolescent Psychiatry Uni. Freiburg
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Mannheim, Alemania, 68159
- Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
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Mittweida, Alemania, 09648
- Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
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Bayern
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Muenchen, Bayern, Alemania, 80336
- Psychiatric Clinic of Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Alemania, 30625
- Department of Psychiatry, Socialpsychiatry and Psychotherapy, Hannover Medical School
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Ontario
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Ajax, Ontario, Canadá, L1Z 0M1
- The Kids Clinic Inc
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Ottawa, Ontario, Canadá, K2G 1W2
- Center for Pediatric Excellence
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Alabama
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Dothan, Alabama, Estados Unidos, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
- Advanced Research Center Inc.
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- PCSD-Feighner Research
-
Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
- Syrentis Clinical Research
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale School of Medicine
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Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Sarkis Clinical Trials
-
Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33013
- Research in Miami Inc.
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
North Miami, Florida, Estados Unidos, 33180
- MedBio Trials
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- APG Research LLC
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701-4825
- University of South Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609-4181
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
-
Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
- Pediatric Neurology, PA
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-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31406
- Meridian Clinical Research
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3841
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637-1447
- The University of Chicago Hospitals
-
Naperville, Illinois, Estados Unidos, 60563-6510
- AMR - Baber Research Inc.
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-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
- Psychiatric Associates
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Michigan Clinical Research Institute PC
-
Bloomfield Hills, Michigan, Estados Unidos, 48302-1952
- Neurobehavioral Medicine Group
-
Wyoming, Michigan, Estados Unidos, 49418
- Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
-
-
Missouri
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Saint Charles, Missouri, Estados Unidos, 63304
- St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110-1093
- Movement Disorders Center
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
- Alivation Research, LLC
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89128
- Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
-
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New Jersey
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Mount Arlington, New Jersey, Estados Unidos, 07856
- The NeuroCognitive Institute
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Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043-1910
- Clinical Research Center of NJ
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- New York Neurology Associates P.C
-
New York, New York, Estados Unidos, 10019
- Hapworth Research Inc.
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029-6504
- Mount Sinai School of Medicine
-
New York, New York, Estados Unidos, 10036
- Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
- Finger Lakes Clinical Research
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-
Ohio
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Avon Lake, Ohio, Estados Unidos, 44012-1004
- Quest Therapeutics of Avon Lake
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3026
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Middleburg Heights, Ohio, Estados Unidos, 44130
- North Star Medical Research LLC
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
- Coastal Pediatric Research
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-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203-6502
- Access Clinical Trials, Inc.
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-0028
- Vanderbilt University Medical Center
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-
Texas
-
Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Houston Clinical Trials LLC
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
- Relaro Medical Trials
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- North Texas Clinical Trials
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249-3539
- Road Runner Research Ltd.
-
-
Utah
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Springville, Utah, Estados Unidos, 84663
- Noetic Psychiatry
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-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908-0829
- University of Virginia
-
-
Washington
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Everett, Washington, Estados Unidos, 98201-4077
- Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
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Poitiers, Francia, 86021
- CHU Poitiers
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Ile De France
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Paris, Ile De France, Francia, 75019
- Hôpital Robert Debré
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Gdansk, Polonia, 80-546
- Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
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Gdańsk, Polonia, 80-542
- Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
-
Katowice, Polonia, 40-123
- NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
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Krakow, Polonia, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Polonia, 31-503
- Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
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Poznań, Polonia, 60-693
- Med-Polonia Sp. z o. o.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- ≥ 6 y < 18 años de edad
- ≥ 18 kg (~ 40 libras)
- Diagnóstico de TS y tics motores y vocales que causan deterioro con las rutinas normales
- Puntaje mínimo de 20 en el YGTSS-Total Tic Score
- No puede estar tomando ningún medicamento utilizado para tratar los tics motores o vocales durante al menos 14 días antes del inicio.
- Anticoncepción eficaz durante el estudio y 30 días después de la última dosis del estudio para sujetos sexualmente activos
Criterio de exclusión:
- Ciertos trastornos del estado de ánimo o psiquiátricos (es decir, demencia, trastorno bipolar, esquizofrenia, trastorno depresivo mayor)
- Enfermedad médica inestable o anomalías de laboratorio clínicamente significativas
- Riesgo de suicidio
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Insuficiencia renal moderada a grave
- Insuficiencia hepática
- Prueba de drogas en orina positiva
- Dosis inestables de fármacos para tratar la ansiedad, la depresión, el trastorno por déficit de atención con hiperactividad
- Ciertos medicamentos que darían lugar a interacciones farmacológicas.
- Terapia conductual reciente
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Comprimidos de placebo a juego tomados por vía oral por la noche
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Placebo coincidente
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Experimental: Ecopipam HCl 2 mg/kg/día
Ecopipam HCl, comprimidos de 12,5, 50, 75 y 100 mg; Dosis objetivo de 2 mg/kg/día; administración oral diariamente por las noches
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Tabletas de Ecopipam HCI administradas por vía oral para establecer 2 mg/kg/día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de tics de la escala global de gravedad de tics de Yale (YGTSS-TTS) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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La YGTSS fue una entrevista clínica semiestructurada diseñada para medir la gravedad de los tics.
Esta escala consistía en un inventario de tics, con cinco escalas de calificación separadas para calificar la gravedad de los síntomas y una clasificación de deterioro.
Las calificaciones se realizaron en 5 dimensiones diferentes en una escala de 0 = ninguno a 5 = severo para los tics motores y vocales, cada una de las cuales incluye número, frecuencia, intensidad, complejidad e interferencia.
El YGTSS TTS fue la suma de las puntuaciones de gravedad de los tics motores y vocales.
La puntuación total de tics (TTS) osciló entre 0 (ninguno) y 50 (grave), y la puntuación más alta representa síntomas más graves.
Un cambio negativo desde el inicio indica una mejora.
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Línea de base, semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la impresión clínica global de la gravedad del síndrome de Tourette (CGI-TS-S) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Se utilizó la escala de Impresión Clínica Global (CGI) para evaluar la gravedad general en una escala Likert de 7 puntos que constaba de 2 escalas Likert de 7 ítems confiables y válidas utilizadas para evaluar la gravedad y el cambio en los síntomas clínicos.
La escala de gravedad del CGI oscila entre 1 = Normal, nada enfermo; 2 = enfermedad límite; 3 = Levemente enfermo; 4 = Moderadamente enfermo; 5 = marcadamente enfermo; 6 = Gravemente enfermo; 7 = Entre los sujetos más enfermos. 1 = "normal, nada enfermo" a 7 = "extremadamente enfermo".
Un cambio negativo indica una mejora en la condición.
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Línea de base, semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de junio de 2019
Finalización primaria (Actual)
23 de septiembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
23 de septiembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de julio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de julio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
5 de julio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos de tics
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Depresores del sistema nervioso central
- Agentes antipsicóticos
- Agentes tranquilizantes
- Drogas psicotropicas
- Agentes de dopamina
- Antagonistas de la dopamina
- Ecopipam
Otros números de identificación del estudio
- EBS-101-CL-001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .